Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická měření retinitis Pigmentosa a testování opakovatelnosti opatření potenciálních výsledků

14. listopadu 2023 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Průzkumná studie klinických opatření Retinitis Pigmentosa (RP) a testování opakovatelnosti opatření potenciálních výsledků.

Pozadí:

Retinitis pigmentosa (RP) je skupina oslepujících očních onemocnění. Je způsobena většinou mutacemi genů exprimovaných fotoreceptory. RP celosvětově postihuje asi 2 miliony lidí. Neexistuje žádný lék, ale léčba a diagnóza se může řídit určitými testy. Výzkumníci chtějí vidět, jak dobře tyto testy zachycují fáze RP.

Cíle:

Chcete-li zjistit, jak dobře některé testy sledují změny retinitis pigmentosa.

Způsobilost:

Lidé ve věku 12 let a starší s RP

Design:

Účastníci budou prověřeni v jiném protokolu.

Účastníci budou mít 2 návštěvy s odstupem přibližně 6 týdnů. Oba budou zahrnovat všechny níže uvedené testy. Každá návštěva bude trvat 5 6 hodin, případně lze návštěvu rozdělit do 2 dnů.

Účastníci sdělí svou lékařskou a oční anamnézu.

Účastníci budou mít oční vyšetření. Jejich zorničky se rozšíří očními kapkami.

Účastníci odevzdají vzorky krve.

Budou pořízeny snímky sítnic účastníků. Budou měřeny jejich sítnice.

Účastníci absolvují několik očních testů. Budou:

Sedněte si v temné místnosti a stiskněte tlačítko, když uvidí světla.

Podívejte se na jasné pozadí a když uvidí světla, stiskněte tlačítko.

Podívejte se do misky a stiskněte tlačítko, když uvidí světla.

Sedět ve tmě se zalepenýma očima. Pak budou brát kapky znecitlivující oči a nosit kontakty, když světla blikají. Malá elektroda nalepená na jejich čele zaznamená signály z jejich sítnice.

Nezletilí dají písemný souhlas s pobytem ve studii, když dosáhnou 18 let. Po skončení studie mohou být také požádáni o udělení souhlasu výzkumníkům, aby nadále používali jejich studijní informace.

Sponzorský institut: National Eye Institute

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Konspekt

Cíl: Cílem této studie je prozkoumat povahu fotoreceptorové dysfunkce u pacientů s retinitis pigmentosa (RP) pomocí fokálních statických a kinetických psychofyzikálních testů k vyvinutí funkčních výsledných ukazatelů pro studii klinické studie s RP. Korelace nových prostorových funkčních map s dalšími funkčními měřítky (jako je zraková ostrost a multifokální elektroretinografie) pomůže poskytnout úplný popis funkční změny. Využití nových zobrazovacích metod k vizualizaci a analýze strukturálních změn v sítnici umožní vyhodnocení strukturálních změn, které jsou základem progrese onemocnění. Vývoj těchto opatření má potenciál posunout se v této oblasti tím, že objasní proces degenerace fotoreceptorů, a také se stane lešením, pro které by mohly být zkoušeny kandidátní terapie.

Studijní populace: Bude zapsáno až 120 účastníků s diagnózou RP. Až do

Bude také zapsáno 30 zdravých dobrovolníků s celkovým akruálním limitem 150.

Design: Jedná se o jednocentrovou observační studii opakovatelnosti průřezu pacientů s retinitis pigmentosa. Cílem Cíle 1 je identifikovat opatření, která by mohla být použita v budoucích studiích ke sledování rozsahu funkční sítnice v čase. Cílem Cíle 2 je vyhodnotit strukturální opatření pro RP. Cílem Cíle 3 je zhodnotit výkon účastníka na dotaznících hodnotících zrakové funkce. Cílem Cíle 4 je prozkoumat profil cytokinů/lymfokinů.

Měření výsledku: Primárním měřítkem výsledku budou meze shody ve výpočtech opakovatelnosti provedených testů. Sekundární výstupní opatření budou zahrnovat analýzu testování parametrů na základě skupin závažnosti. Bude kvantifikována tloušťka makuly měřená optickou koherentní tomografií (OCT) a také délka pásma elipsoidní zóny. Bude kvantifikováno funkční testování s fotopickou perimetrií a skotopickou perimetrií a kinetikou. Multifokální elektroretinografie (mfERG) bude analyzována pomocí podoborových a případných prstencových analýz. Budou analyzovány korelace skóre dotazníku s objektivními měřítky.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonní číslo: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Až 120 účastníků ve věku 12 let a starších s diagnózou RP. Až 30 zdravých dobrovolníků.@@@@@@

Popis

  • KRITÉRIA ZAHRNUTÍ pro účastníky RP:

Abyste byli způsobilí, musí být v případě potřeby splněna následující kritéria pro zařazení.

  • Účastník musí být starší 12 let.
  • Účastník (nebo zákonný zástupce) musí porozumět a podepsat informovaný souhlas protokolu.
  • Účastník musí mít důkaz o RP, jak je definován charakteristickými ERG reakcemi, zornými poli, klinickým vyšetřením a/nebo genetickým testováním.

KRITÉRIA ZAŘAZENÍ PRO ZDRAVÉ DOBROVOLNÍKY:

Abyste byli způsobilí, musí být splněna následující kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být starší 18 let.
  2. Účastník musí porozumět a podepsat informovaný souhlas protokolu.
  3. Účastník nesmí mít doklady o RP.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ PRO VŠECHNY ÚČASTNÍKY:

Účastník není způsobilý, pokud je přítomno kterékoli z následujících kritérií vyloučení.

  • Účastník aktivně dostává studijní terapii v jiné výzkumné studii.
  • Účastníkovi je zahájena (nebo změněna dávka) lokální nebo systémová léčba inhibitorem karboanhydrázy (CAI) tři měsíce před zařazením.
  • Očekává se, že účastník nebude schopen dodržet studijní postupy nebo následné návštěvy.
  • Účastník má známky očního onemocnění jiného než RP v každém oku, které může zkreslit výsledek studie (např. diabetická retinopatie s deseti nebo více krváceními nebo mikroaneuryzmaty, uveitida, pseudovitelliformní makulární degenerace, těžká myopie).
  • Účastník užívá oční nebo systémové léky, o kterých je známo, že jsou toxické pro čočku, sítnici nebo zrakový nerv (např. ethambutol, chlorochin nebo hydroxychlorochin).
  • Účastník má stav, který by vylučoval účast ve studii (např. nestabilní zdravotní stav včetně krevního tlaku a kontroly glykémie) tím, že by narušoval schopnost účastníka zapojit se do požadovaného hodnocení a testování protokolu a/nebo dodržovat studijní návštěvy.
  • Účastníkem je zaměstnanec NIH spojený s touto studií.
  • Účastník není schopen nebo ochoten poskytnout informovaný souhlas, který zahrnuje použití lékařských záznamů a klinických vzorků pro současný a budoucí výzkum.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Zdravé ovládání
Účastníci bez ŘP
Účastníci s RP
Účastníci musí mít důkaz o RP, jak je definováno charakteristickými reakcemi ERG, zornými poli, klinickým vyšetřením a/nebo genetickým testováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tloušťka makuly měřená pomocí OCT, délka EZ pásma; funkční testování včetně fotopické/skotopické perimetrie a kinetiky, mfERG
Časové okno: pokračující
Primárním měřítkem výsledku budou meze shody ve výpočtech opakovatelnosti provedených testů.
pokračující

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární výstupní opatření budou zahrnovat analýzu testování parametrů na základě absolutních měřítek pro kategorizaci výsledků testování do skupin závažnosti
Časové okno: pokračující
Budou také shromažďovány informace o tom, které testy nepřinesly kvantifikovatelná opatření, v nichž budou účastníci shromažďováni.
pokračující

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

7. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 190056
  • 19-EI-0056

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit