人脐带间充质干细胞治疗难治性免疫性血小板减少症的研究

人脐带 (hUC) 来源的间充质干细胞 (MSC) 已被证明在人类的许多炎症性疾病和自身免疫性疾病中具有显着的治疗效果，因为它们具有免疫抑制的潜力和低免疫原性。 目前，尚无更多关于hUC-MSCs治疗免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性的数据。

这是一项评估 hUC-MSCs 治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）的安全性和有效性的单组研究。 此外，本研究旨在观察难治性ITP患者输注hUC-MSCs后免疫功能的变化，探索和揭示hUC-MSCs治疗ITP的机制。

研究者将评估hUC-MSCs输注后第1周至第28周的血小板计数变化，观察hUC-MSCs输注期间和输注后不良事件的发生率。研究者将完成病毒检测（包括HBV、HCV、HIV、 hUC-MSCs输注后第4周和第16周梅毒等）。

hUC-MSCs的给药剂量依次分为三个递增剂量（A组：hUC-MSCs 0.5×10^6/kg，每周一次，共4周，3例；B组：hUC-MSCs 1.0×10^6/kg ，每周一次，共4周，3例；hUC-MSCs 2.0×10^6/kg，每周一次，共4周，3例），按剂量每组3例。

从低剂量组到高剂量组依次递增剂量原则。 根据这 9 名患者的安全性和有效性数据结果，研究者将确定其中一个剂量并将样本量扩大到 6 例。

研究者将在第一次 hUC-MSCs 输注后的 10 个时间点观察女性患者外周血中 hUC-MSCs 的浓度，包括 hUC-MSCs 输注前 30 分钟、30 分钟、60 分钟、2 小时、4 小时、8 小时第一次 hUC-MSCs 输注后的小时、16 小时、24 小时、48 小时和 96 小时。

研究者将在 2 个时间点检测前 9 名患者外周血中 hUC-MSCs 的抗体产生，包括第一次 hUC-MSCs 输注前 30 分钟和最后一次 hUC-MSCs 输注后 48 小时。

研究者将在7个时间点观察hUC-MSCs输注后难治性ITP患者的免疫功能变化，包括hUC-MSCs输注前1天，hUC后2周、4周、8周、12周、16周和28周-MSCs 输液。