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Étude des cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical humain pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire réfractaire

17 juin 2023 mis à jour par: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Objectif principal : Évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical humain (hUC-MSC) pour traiter la thrombocytopénie immunitaire réfractaire (ITP).

Objectif secondaire : Observer les changements de la fonction immunitaire chez les patients PTI réfractaires avec des cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical humain (hUC-MSC) après perfusion, et explorer et révéler le mécanisme des hUC-MSC dans le traitement du PTI.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il a été démontré que les cellules souches mésenchymateuses (MSC) dérivées du cordon ombilical humain (hUC) ont des effets thérapeutiques marqués dans un certain nombre de maladies inflammatoires et de maladies auto-immunes chez l'homme en raison de leur potentiel d'immunosuppression et de leur faible immunogénicité. Actuellement, aucune donnée supplémentaire n'est disponible sur l'innocuité et l'efficacité des hUC-MSC pour traiter les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire.

Il s'agit d'une étude à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des hUC-MSC pour traiter la thrombocytopénie immunitaire réfractaire (ITP). De plus, l'objectif de cette étude est d'observer les changements de la fonction immunitaire chez les patients ITP réfractaires après la perfusion de hUC-MSC, et d'explorer et de révéler le mécanisme des hUC-MSC dans le traitement du PTI.

L'investigateur évaluera les changements de la numération plaquettaire après la perfusion de hUC-MSC de la semaine 1 à la semaine 28, et observera l'incidence des événements indésirables pendant et après la perfusion de hUC-MSC. L'investigateur effectuera la détection du virus (y compris le VHB, le VHC, le VIH, Syphilis, etc.) à la semaine 4 et à la semaine 16 après la perfusion de hUC-MSC.

La dose de hUC-MSC sera successivement divisée en trois doses croissantes (groupe A : hUC-MSC 0,5 × 10 ^ 6 / kg, hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients; groupe B: hUC-MSC 1,0 × 10 ^ 6 / kg , hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients ; hUC-MSC 2,0 × 10 ^ 6/kg, hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients) avec 3 patients dans chaque groupe selon la dose.

Le principe d'augmentation de dose sera appliqué successivement du groupe à faible dose au groupe à forte dose. Selon les résultats des données de sécurité et d'efficacité de ces 9 patients, l'investigateur déterminera l'une des doses et élargira la taille de l'échantillon à 6 cas.

L'investigateur observera la concentration de hUC-MSC dans le sang périphérique de patientes après la première perfusion de hUC-MSC à 10 points dans le temps, y compris 30 minutes avant la perfusion de hUC-MSC, 30 minutes, 60 minutes, 2 heures, 4 heures, 8 heures. heures, 16 heures, 24 heures, 48 ​​heures et 96 heures après la première perfusion de hUC-MSC.

L'investigateur détectera la production d'anticorps de hUC-MSC dans le sang périphérique des 9 premiers patients à 2 moments, y compris 30 minutes avant la première perfusion de hUC-MSC et 48 heures après la dernière perfusion de hUC-MSC.

L'investigateur observera les changements de la fonction immunitaire chez les patients PTI réfractaires après la perfusion de hUC-MSC à 7 points dans le temps, y compris un jour avant la perfusion de hUC-MSC, 2 semaines, 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines et 28 semaines après hUC -Infusion de CSM.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Yunfei Chen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • De 18 à 60 ans, homme ou femme ;
  • Conforme aux critères diagnostiques de la Thrombocytopénie immunitaire (ITP);
  • Trois mois après la splénectomie ;
  • Les médicaments de traitement de première intention tels que l'immunoglobuline humaine, les glucocorticoïdes et le traitement de deuxième intention composé de thrombopoïétine et de rituximab étaient invalides, ou il n'y a pas eu de réponse ou de récidive après splénectomie ;
  • Diagnostic d'ITP > 6 mois；
  • Plus de 3 mois après le traitement au rituximab；
  • Numération plaquettaire
  • Les personnes qui sont disposées à signer volontairement le consentement éclairé et à suivre le programme de recherche.
  • Le sujet pratique une méthode de contraception acceptable. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif pendant toute l'étude ;

Critère d'exclusion:

  • Norme de score ECOG> 1；
  • purpura thrombocytopénique secondaire ;
  • Patients avec mauvaise observance ;
  • Sérologie positive pour le VIH, le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) et/ou le virus de l'hépatite D (VHD), la syphilis ; Positif pour l'ADN du virus d'Epstein-Barr, l'ADN du cytomégalovirus ;
  • Période de grossesse ou de lactation;
  • Antécédents de thrombose ;
  • Les résultats de la chimie sérique dépassent la plage normale supérieure du laboratoire de plus de 20 %, tels que ALT, AST, TBIL, BUN, Cre, etc. ;
  • Maladie cardiaque préexistante, y compris insuffisance cardiaque congestive de grade III/IV de la New York Heart Association [NYHA], arythmie nécessitant un traitement ou infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois. Aucune arythmie connue pour augmenter le risque d'événements thrombotiques (par ex. fibrillation auriculaire), ou les patients avec un QT> 450 msec ou QTc> 480 pour les patients avec un bloc de branche ;
  • Antécédents de greffe d'organe solide ou de moelle osseuse ;
  • Les chercheurs pensent que les patients ne devraient pas participer au test d'une autre condition.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 15 patients PTI réfractaires
15 patients ITP réfractaires inscrits seront récupérés pour infuser des hUC-MSC à la dose indiquée.
Autre: Cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical humain (hUC-MSC)
Il s'agit d'une étude à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des hUC-MSC pour traiter la thrombocytopénie immunitaire réfractaire. La dose de hUC-MSC sera successivement divisée en trois doses croissantes (groupe A : hUC-MSC 0,5 × 10 ^ 6 / kg, hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients; groupe B: hUC-MSC 1,0 × 10 ^ 6 / kg , hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients ; hUC-MSC 2,0 × 10 ^ 6/kg, hebdomadaire pendant 4 semaines, 3 patients) avec 3 patients dans chaque groupe selon la dose. Le principe d'augmentation de dose sera appliqué successivement du groupe à faible dose au groupe à forte dose. Selon les résultats des données de sécurité et d'efficacité de ces 9 patients, l'investigateur déterminera l'une des doses et élargira la taille de l'échantillon à 6 cas.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de la numération plaquettaire après la perfusion de hUC-MSC
Délai: 28 semaines
L'investigateur évaluera les changements de la numération plaquettaire après la perfusion de hUC-MSC de la semaine 1 à la semaine 28.
28 semaines
Incidence des événements indésirables après la perfusion de hUC-MSC
Délai: 4 semaines
L'investigateur observera l'incidence des événements indésirables pendant et après la perfusion des hUC-MSC, notamment la fièvre, la thrombose, la diarrhée, les éruptions cutanées, etc.
4 semaines
Changements dans les indicateurs de sécurité virale après la perfusion de hUC-MSC
Délai: 16 semaines
L'investigateur terminera la détection du virus (y compris le VHB, le VHC, le VIH, la syphilis, l'EB, le CMV, etc.) à la semaine 4 et à la semaine 16 après la perfusion de hUC-MSC.
16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications de la concentration des hUC-MSC dans le sang périphérique
Délai: 96 heures
L'investigateur observera la concentration de hUC-MSC dans le sang périphérique de patientes après la première perfusion de hUC-MSC à 10 points dans le temps, y compris 30 minutes avant la perfusion de hUC-MSC, 30 minutes, 60 minutes, 2 heures, 4 heures, 8 heures. heures, 16 heures, 24 heures, 48 ​​heures et 96 heures après la première perfusion de hUC-MSC.
96 heures
Modifications de la production d'anticorps des hUC-MSC dans le sang périphérique
Délai: 24 jours
L'investigateur détectera la production d'anticorps de hUC-MSC dans le sang périphérique des 9 premiers patients à 2 moments, y compris 30 minutes avant la première perfusion de hUC-MSC et 48 heures après la dernière perfusion de hUC-MSC.
24 jours
Modifications de la fonction immunitaire chez les patients PTI réfractaires après une perfusion de hUC-MSC
Délai: 28 semaines
L'investigateur observera les changements de la fonction immunitaire chez les patients PTI réfractaires après la perfusion de hUC-MSC à 7 points dans le temps, y compris un jour avant la première perfusion de hUC-MSC, 2 semaines, 4 semaines, 8 semaines, 12 semaines, 16 semaines et 28 semaines après la première perfusion de hUC-MSC. Les changements de la fonction immunitaire comprendront les changements du pourcentage de sous-ensembles de cellules Th, de cellules T régulatrices (Treg) ， de cellules T suppresseurs (Ts), l'activation et la prolifération des lymphocytes B et T, l'apoptose des plaquettes par les cellules T cytotoxiques (CTL) et la fonction des cellules dendritiques dans les cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) aux 7 points dans le temps, et à comparer avec les témoins sains. L'investigateur évaluera également les changements de cytokines dans les surnageants de culture cellulaire et le plasma aux 7 points dans le temps, et les comparera aux témoins sains.
28 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2019

Première publication (Réel)

10 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SC2019002-EC-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'ensemble de données, y compris les données de sujets individuels anonymisés. Les données peuvent être demandées au PI à partir de 12 mois jusqu'à 36 mois après la fin de l'étude.

Délai de partage IPD

De 12 mois à 36 mois après la fin des études.

Critères d'accès au partage IPD

Sur demande auprès de PI.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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