Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av humane navlestrengsavledede mesenkymale stamceller for behandling av refraktær immun trombocytopeni

17. juni 2023 oppdatert av: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Primært mål: Å evaluere sikkerheten og effekten av humane navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (hUC-MSCs) for å behandle refraktær immun trombocytopeni (ITP).

Sekundært mål: Å observere endringene i immunfunksjonen hos refraktære ITP-pasienter med humane navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (hUC-MSCs) etter infusjon, og å utforske og avsløre mekanismen til hUC-MSCs ved behandling av ITP.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Humane navlestrengs (hUC)-avledede mesenkymale stamceller (MSCs) har vist seg å ha markerte terapeutiske effekter i en rekke inflammatoriske sykdommer og autoimmune sykdommer hos mennesker basert på deres potensiale for immunsuppresjon og deres lave immunogenisitet. Foreløpig er det ikke flere data tilgjengelig om sikkerheten og effektiviteten til hUC-MSCs for behandling av immuntrombocytopenipasienter.

Dette er en enarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av hUC-MSCs for å behandle refraktær immun trombocytopeni (ITP). I tillegg er det målet med denne studien å observere endringene i immunfunksjonen hos refraktære ITP-pasienter etter hUC-MSCs-infusjon, og å utforske og avsløre mekanismen til hUC-MSCs ved behandling av ITP.

Utforskeren vil vurdere endringene i blodplateantallet etter hUC-MSCs infusjon fra uke 1 til uke 28, og observere forekomsten av uønskede hendelser under og etter hUC-MSCs infusjon. Utforskeren vil fullføre virusdeteksjon (inkludert HBV, HCV, HIV, Syfilis, etc) i uke 4 og uke 16 etter hUC-MSCs infusjon.

Dosen av hUC-MSCs vil suksessivt deles inn i tre økende doser (gruppe A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, ukentlig i 4 uker, 3 pasienter; gruppe B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , ukentlig i 4 uker, 3 pasienter; hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, ukentlig i 4 uker, 3 pasienter) med 3 pasienter i hver gruppe i henhold til dosen.

Prinsippet om å øke dosen vil bli utført suksessivt fra lavdose til høydosegruppe. I henhold til resultatene av sikkerhets- og effektdata fra disse 9 pasientene, vil etterforskeren bestemme en av dosene og utvide prøvestørrelsen til 6 tilfeller.

Utforskeren vil observere konsentrasjonen av hUC-MSCs i perifert blod fra kvinnelige pasienter etter den første hUC-MSCs infusjonen ved 10 tidspunkter, inkludert 30 minutter før hUC-MSCs infusjon, 30 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer, 16 timer, 24 timer, 48 timer og 96 timer etter den første hUC-MSCs-infusjonen.

Etterforskeren vil oppdage antistoffproduksjon av hUC-MSCs i perifert blod fra de første 9 pasientene ved 2 tidspunkter, inkludert 30 minutter før den første hUC-MSCs-infusjonen og 48 timer etter den siste hUC-MSCs-infusjonen.

Utforskeren vil observere endringene i immunfunksjonen hos refraktære ITP-pasienter etter hUC-MSCs infusjon ved 7 tidspunkter, inkludert en dag før hUC-MSCs infusjon, 2 uker, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker og 28 uker etter hUC -MSCs infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Yunfei Chen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • i alderen 18 til 60 år, mann eller kvinne;
  • Overensstemmende med de diagnostiske kriteriene for immun trombocytopeni (ITP);
  • Tre måneder etter splenektomi;
  • Førstelinjebehandlingsmedisinene som humant immunglobulin, glukokortikoid og andrelinjebehandlingen av trombopoietinmedisiner og rituximab var ugyldige, eller det var ingen respons eller tilbakefall etter splenektomi;
  • Diagnose av ITP > 6 måneder;
  • Mer enn 3 måneder etter rituximab-behandling;
  • Antall blodplater
  • Personer som er villige til å signere det informerte samtykket frivillig og følge forskningsprogrammet.
  • Personen praktiserer en akseptabel prevensjonsmetode. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest i hele studien;

Ekskluderingskriterier:

  • ECOG-poengstandard >1;
  • Sekundær trombocytopenisk purpura;
  • Pasienter med dårlig etterlevelse;
  • Positiv serologi for HIV, hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) og/eller hepatitt D-virus (HDV), syfilis; Positiv for Epstein-Barr Virus DNA, Cytomegalovirus DNA;
  • graviditet eller amming;
  • Historie med trombose;
  • Serumkjemiresultatene overskrider det øvre laboratorienormalområdet med mer enn 20 %, slik som ALT, AST, TBIL, BUN, Cre etc;
  • Eksisterende hjertesykdom, inkludert kongestiv hjertesvikt av New York Heart Association [NYHA] grad III/IV, arytmi som krever behandling eller hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene. Ingen arytmi kjent for å øke risikoen for trombotiske hendelser (f. atrieflimmer), eller pasienter med en QT >450msec eller QTc >480 for pasienter med en Bundle Branch Block;
  • Historie med solid organ- eller benmargstransplantasjon;
  • Forskere mener at pasienter ikke bør delta i testen av noen annen tilstand.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 15 refraktære ITP-pasienter
15 registrerte refraktære ITP-pasienter vil bli plukket opp for å infundere hUC-MSCs i den angitte dosen.
Annen: Humane navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (hUC-MSCs)
Dette er en enarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av hUC-MSCs for å behandle refraktær immun trombocytopeni. Dosen av hUC-MSCs vil suksessivt deles inn i tre økende doser (gruppe A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, ukentlig i 4 uker, 3 pasienter; gruppe B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , ukentlig i 4 uker, 3 pasienter; hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, ukentlig i 4 uker, 3 pasienter) med 3 pasienter i hver gruppe i henhold til dosen. Prinsippet om å øke dosen vil bli utført suksessivt fra lavdose til høydosegruppe. I henhold til resultatene av sikkerhets- og effektdata fra disse 9 pasientene, vil etterforskeren bestemme en av dosene og utvide prøvestørrelsen til 6 tilfeller.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i blodplatetallet etter hUC-MSCs infusjon
Tidsramme: 28 uker
Utforskeren vil vurdere endringene i blodplateantallet etter hUC-MSCs infusjon fra uke 1 til uke 28.
28 uker
Forekomst av uønskede hendelser etter hUC-MSCs infusjon
Tidsramme: 4 uker
Utforskeren vil observere forekomst av uønskede hendelser under og etter hUC-MSCs infusjon, inkludert feber, trombose, diaré, hudutslett og så videre.
4 uker
Endringer i virussikkerhetsindikatorer etter hUC-MSCs infusjon
Tidsramme: 16 uker
Etterforskeren vil fullføre virusdeteksjon (inkludert HBV, HCV, HIV, Syfilis, EB, CMV, etc) i uke 4 og uke 16 etter hUC-MSCs infusjon.
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i konsentrasjonen av hUC-MSCs i perifert blod
Tidsramme: 96 timer
Utforskeren vil observere konsentrasjonen av hUC-MSCs i perifert blod fra kvinnelige pasienter etter den første hUC-MSCs infusjonen ved 10 tidspunkter, inkludert 30 minutter før hUC-MSCs infusjon, 30 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer, 16 timer, 24 timer, 48 timer og 96 timer etter den første hUC-MSCs-infusjonen.
96 timer
Endringer i antistoffproduksjon av hUC-MSCs i perifert blod
Tidsramme: 24 dager
Etterforskeren vil oppdage antistoffproduksjon av hUC-MSCs i perifert blod fra de første 9 pasientene ved 2 tidspunkter, inkludert 30 minutter før den første hUC-MSCs-infusjonen og 48 timer etter den siste hUC-MSCs-infusjonen.
24 dager
Endringer i immunfunksjon hos refraktære ITP-pasienter etter hUC-MSCs infusjon
Tidsramme: 28 uker
Utforskeren vil observere endringene i immunfunksjonen hos refraktære ITP-pasienter etter hUC-MSCs infusjon ved 7 tidspunkter, inkludert en dag før den første hUC-MSCs infusjonen, 2 uker, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 16 uker og 28 uker etter den første hUC-MSCs infusjonen. Endringene i immunfunksjonen vil inkludere endringene i prosentandelen av Th-celleundersett, regulatoriske T-celler (Treg), suppressor-T-celler (Ts), aktivering og proliferasjon av B- og T-lymfocytter, apoptose av blodplater av cytotoksiske T-celler (CTL-er) og funksjonen til dendrittiske celler i mononukleære celler i perifert blod (PBMC-er) på de 7 tidspunktene, og for å sammenligne med de friske kontrollene. Etterforskeren vil også vurdere endringene av cytokiner i cellekultursupernatantene og plasma på de 7 tidspunktene, og sammenligne med de friske kontrollene.
28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2023

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

10. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SC2019002-EC-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om datasettet, inkludert avidentifiserte individdata. Data kan bli forespurt fra PI fra 12 måneder og 36 måneder etter fullført studie.

IPD-delingstidsramme

Fra 12 måneder 36 måneder etter avsluttet studie.

Tilgangskriterier for IPD-deling

På forespørsel til PI.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere