Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av mänskliga navelsträngshärledda mesenkymala stamceller för behandling av refraktär immuntrombocytopeni

17 juni 2023 uppdaterad av: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Primärt mål: Att utvärdera säkerheten och effekten av mänskliga navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (hUC-MSCs) för att behandla refraktär immun trombocytopeni (ITP).

Sekundärt mål: Att observera förändringarna av immunfunktionen hos refraktära ITP-patienter med mänskliga navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (hUC-MSCs) efter infusion, och att utforska och avslöja mekanismen för hUC-MSCs vid behandling av ITP.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Humana navelsträngs (hUC)-härledda mesenkymala stamceller (MSC) har visat sig ha markanta terapeutiska effekter i ett antal inflammatoriska sjukdomar och autoimmuna sjukdomar hos människor baserat på deras potential för immunsuppression och deras låga immunogenicitet. För närvarande finns inga fler data tillgängliga om säkerheten och effektiviteten av hUC-MSC för behandling av immuntrombocytopenipatienter.

Detta är en enarmad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av hUC-MSCs för att behandla refraktär immun trombocytopeni (ITP). Dessutom är det syftet med denna studie att observera förändringarna av immunfunktionen hos refraktära ITP-patienter efter hUC-MSCs infusion, och att utforska och avslöja mekanismen för hUC-MSCs vid behandling av ITP.

Utredaren kommer att bedöma förändringarna av trombocytantalet efter hUC-MSCs infusion från vecka 1 till vecka 28, och observera förekomsten av biverkningar under och efter hUC-MSCs infusion. Utredaren kommer att slutföra virusdetektion (inklusive HBV, HCV, HIV, Syfilis, etc) i vecka 4 och vecka 16 efter hUC-MSCs infusion.

Dosen av hUC-MSC kommer successivt att delas upp i tre ökande doser (grupp A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, veckovis i 4 veckor, 3 patienter; grupp B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , veckovis i 4 veckor, 3 patienter, hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, veckovis i 4 veckor, 3 patienter) med 3 patienter i varje grupp enligt dos.

Principen att öka dosen kommer att utföras successivt från låg dos till hög dosgrupp. Enligt resultaten av säkerhets- och effektdata från dessa 9 patienter kommer utredaren att fastställa en av doserna och utöka provstorleken till 6 fall.

Utredaren kommer att observera koncentrationen av hUC-MSCs i perifert blod från kvinnliga patienter efter den första hUC-MSCs infusionen vid 10 tidpunkter, inklusive 30 minuter före hUC-MSCs infusion, 30 minuter, 60 minuter, 2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 16 timmar, 24 timmar, 48 timmar och 96 timmar efter den första hUC-MSCs-infusionen.

Utredaren kommer att detektera antikroppsproduktion av hUC-MSCs i perifert blod från de första 9 patienterna vid 2 tidpunkter, inklusive 30 minuter före den första hUC-MSCs-infusionen och 48 timmar efter den sista hUC-MSCs-infusionen.

Utredaren kommer att observera förändringarna av immunfunktionen hos patienter med refraktär ITP efter hUC-MSCs infusion vid 7 tidpunkter, inklusive en dag före hUC-MSCs infusion, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor och 28 veckor efter hUC -MSCs infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Yunfei Chen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • I åldern 18 till 60 år, man eller kvinna;
  • Överensstämmer med de diagnostiska kriterierna för immun trombocytopeni (ITP);
  • Tre månader efter splenektomi;
  • De första linjens behandlingsläkemedel som humant immunglobulin, glukokortikoid och andra linjens behandling av trombopoietinläkemedel och rituximab var ogiltiga, eller så fanns det inget svar eller återfall efter splenektomi;
  • Diagnos av ITP>6 månader;
  • Mer än 3 månader efter rituximabbehandling;
  • Antal trombocyter
  • Personer som är villiga att frivilligt skriva under det informerade samtycket och följa forskningsprogrammet.
  • Försökspersonen utövar en acceptabel preventivmetod. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest i hela studien;

Exklusions kriterier:

  • ECOG-poängstandard >1；
  • Sekundär trombocytopen purpura;
  • Patienter med dålig följsamhet;
  • Positiv serologi för HIV, hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) och/eller hepatit D-virus (HDV), syfilis; Positiv för Epstein-Barr-virus-DNA, Cytomegalovirus-DNA;
  • Graviditet eller amning period;
  • Historik av trombos;
  • Serumkemiresultaten överstiger det övre normala laboratorieintervallet med mer än 20 %, såsom ALT, AST, TBIL, BUN, Cre etc;
  • Redan existerande hjärtsjukdom, inklusive kongestiv hjärtsvikt från New York Heart Association [NYHA] grad III/IV, arytmi som kräver behandling eller hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna. Ingen arytmi känd för att öka risken för trombotiska händelser (t. förmaksflimmer), eller patienter med QT >450 msek eller QTc > 480 för patienter med grenblock;
  • Historik av solida organ- eller benmärgstransplantationer;
  • Forskare anser att patienter inte bör delta i testet av något annat tillstånd.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 15 refraktära ITP-patienter
15 inskrivna patienter med refraktär ITP kommer att plockas upp för att infundera hUC-MSCs i den angivna dosen.
Övrig: Mänskliga navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (hUC-MSCs)
Detta är en enarmad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av hUC-MSC för att behandla refraktär immun trombocytopeni. Dosen av hUC-MSC kommer successivt att delas upp i tre ökande doser (grupp A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, veckovis i 4 veckor, 3 patienter; grupp B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , veckovis i 4 veckor, 3 patienter, hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, veckovis i 4 veckor, 3 patienter) med 3 patienter i varje grupp enligt dos. Principen att öka dosen kommer att utföras successivt från låg dos till hög dosgrupp. Enligt resultaten av säkerhets- och effektdata från dessa 9 patienter kommer utredaren att fastställa en av doserna och utöka provstorleken till 6 fall.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar av trombocytantalet efter hUC-MSCs infusion
Tidsram: 28 veckor
Utredaren kommer att bedöma förändringarna av trombocytantalet efter hUC-MSCs infusion från vecka 1 till vecka 28.
28 veckor
Förekomst av biverkningar efter hUC-MSCs infusion
Tidsram: 4 veckor
Utredaren kommer att observera förekomsten av biverkningar under och efter hUC-MSCs infusion, inklusive feber, trombos, diarré, hudutslag och så vidare.
4 veckor
Förändringar i virussäkerhetsindikatorer efter hUC-MSCs infusion
Tidsram: 16 veckor
Utredaren kommer att slutföra virusdetektion (inklusive HBV, HCV, HIV, syfilis, EB, CMV, etc) vid vecka 4 och vecka 16 efter hUC-MSCs infusion.
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar av koncentrationen av hUC-MSCs i perifert blod
Tidsram: 96 timmar
Utredaren kommer att observera koncentrationen av hUC-MSCs i perifert blod från kvinnliga patienter efter den första hUC-MSCs infusionen vid 10 tidpunkter, inklusive 30 minuter före hUC-MSCs infusion, 30 minuter, 60 minuter, 2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 16 timmar, 24 timmar, 48 timmar och 96 timmar efter den första hUC-MSCs-infusionen.
96 timmar
Förändringar av antikroppsproduktion av hUC-MSCs i perifert blod
Tidsram: 24 dagar
Utredaren kommer att detektera antikroppsproduktion av hUC-MSCs i perifert blod från de första 9 patienterna vid 2 tidpunkter, inklusive 30 minuter före den första hUC-MSCs-infusionen och 48 timmar efter den sista hUC-MSCs-infusionen.
24 dagar
Förändringar av immunfunktion hos refraktära ITP-patienter efter hUC-MSCs infusion
Tidsram: 28 veckor
Utredaren kommer att observera förändringarna av immunfunktionen hos refraktära ITP-patienter efter hUC-MSCs-infusion vid 7 tidpunkter, inklusive en dag före den första hUC-MSCs-infusionen, 2 veckor, 4 veckor, 8 veckor, 12 veckor, 16 veckor och 28 veckor efter den första hUC-MSCs infusionen. Förändringarna av immunfunktionen kommer att inkludera förändringar av procentandelen Th-cellsundergrupper, regulatoriska T-celler (Treg), suppressor-T-celler (Ts), aktivering och proliferation av B- och T-lymfocyter, apoptos av blodplättar av cytotoxiska T-celler (CTL) och funktion av dendritiska celler i perifera mononukleära blodceller (PBMCs) vid de 7 tidpunkterna, och att jämföra med de friska kontrollerna. Utredaren kommer också att bedöma förändringarna av cytokiner i cellkultursupernatanterna och plasma vid de 7 tidpunkterna, och att jämföra med de friska kontrollerna.
28 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 februari 2023

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2019

Första postat (Faktisk)

10 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SC2019002-EC-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Forskare som är kvalificerade kan begära datamängden, inklusive avidentifierade individdata. Data kan begäras från PI från 12 månader och 36 månader efter avslutad studie.

Tidsram för IPD-delning

Från 12 månader 36 månader efter avslutad studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

På begäran till PI.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera