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Studio delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano per il trattamento della trombocitopenia immunitaria refrattaria

17 giugno 2023 aggiornato da: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Obiettivo primario: valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano (hUC-MSC) per il trattamento della trombocitopenia immunitaria refrattaria (ITP).

Obiettivo secondario: osservare i cambiamenti della funzione immunitaria nei pazienti con ITP refrattaria con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano (hUC-MSC) dopo l'infusione e esplorare e rivelare il meccanismo delle hUC-MSC nel trattamento della ITP.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato dimostrato che le cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal cordone ombelicale umano (hUC) hanno marcati effetti terapeutici in una serie di malattie infiammatorie e malattie autoimmuni negli esseri umani in base al loro potenziale di immunosoppressione e alla loro bassa immunogenicità. Attualmente non sono disponibili ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia delle hUC-MSC per il trattamento dei pazienti affetti da trombocitopenia immunitaria.

Questo è uno studio a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia delle hUC-MSC nel trattamento della trombocitopenia immunitaria refrattaria (ITP). Inoltre, l'obiettivo di questo studio è osservare i cambiamenti della funzione immunitaria nei pazienti con ITP refrattaria dopo l'infusione di hUC-MSC e di esplorare e rivelare il meccanismo delle hUC-MSC nel trattamento della ITP.

Lo sperimentatore valuterà i cambiamenti della conta piastrinica dopo l'infusione di hUC-MSC dalla settimana 1 alla settimana 28 e osserverà l'incidenza di eventi avversi durante e dopo l'infusione di hUC-MSC. Lo sperimentatore completerà il rilevamento del virus (inclusi HBV, HCV, HIV, Sifilide, ecc.) alla settimana 4 e alla settimana 16 dopo l'infusione di hUC-MSC.

La dose di hUC-MSCs sarà successivamente suddivisa in tre dosi crescenti (gruppo A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, settimanalmente per 4 settimane, 3 pazienti; gruppo B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , settimanale per 4 settimane, 3 pazienti; hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, settimanale per 4 settimane, 3 pazienti) con 3 pazienti in ciascun gruppo in base alla dose.

Il principio dell'aumento della dose verrà eseguito successivamente dal gruppo a bassa dose a quello ad alta dose. In base ai risultati dei dati di sicurezza ed efficacia di questi 9 pazienti, lo sperimentatore determinerà una delle dosi ed espanderà la dimensione del campione a 6 casi.

Lo sperimentatore osserverà la concentrazione di hUC-MSC nel sangue periferico di pazienti di sesso femminile dopo la prima infusione di hUC-MSC a 10 punti temporali, inclusi 30 minuti prima dell'infusione di hUC-MSC, 30 minuti, 60 minuti, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 16 ore, 24 ore, 48 ore e 96 ore dopo la prima infusione di hUC-MSC.

Lo sperimentatore rileverà la produzione di anticorpi di hUC-MSC nel sangue periferico dei primi 9 pazienti in 2 momenti temporali, inclusi 30 minuti prima della prima infusione di hUC-MSC e 48 ore dopo l'ultima infusione di hUC-MSC.

Lo sperimentatore osserverà i cambiamenti della funzione immunitaria nei pazienti con ITP refrattaria dopo l'infusione di hUC-MSC a 7 punti temporali, incluso un giorno prima dell'infusione di hUC-MSC, 2 settimane, 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane e 28 settimane dopo hUC -Infusione di MSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Yunfei Chen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 18 e 60 anni, maschio o femmina;
  • Conforme ai criteri diagnostici della Trombocitopenia immunitaria (ITP);
  • Tre mesi dopo la splenectomia;
  • I farmaci di trattamento di prima linea come l'immunoglobulina umana, i glucocorticoidi e il trattamento di seconda linea di farmaci trombopoietinici e rituximab non erano validi o non vi era risposta o recidiva dopo splenectomia;
  • Diagnosi di ITP> 6 mesi;
  • Più di 3 mesi dopo il trattamento con rituximab;
  • Conta piastrinica
  • Persone disposte a firmare volontariamente il consenso informato e seguire il programma di ricerca.
  • Il soggetto sta praticando un metodo contraccettivo accettabile. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo durante l'intero studio;

Criteri di esclusione:

  • Punteggio ECOG standard >1；
  • Porpora trombocitopenica secondaria;
  • Pazienti con scarsa compliance;
  • Sierologia positiva per HIV, virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) e/o virus dell'epatite D (HDV), sifilide; Positivo per DNA del virus di Epstein-Barr, DNA di citomegalovirus;
  • Periodo di gravidanza o allattamento;
  • Storia di trombosi;
  • I risultati della chimica del siero superano l'intervallo normale superiore del laboratorio di oltre il 20%, come ALT, AST, TBIL, BUN, Cre ecc.;
  • Malattia cardiaca preesistente, inclusa insufficienza cardiaca congestizia di grado III/IV della New York Heart Association [NYHA], aritmia che richiede trattamento o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi. Nessuna aritmia nota per aumentare il rischio di eventi trombotici (ad es. fibrillazione atriale), o pazienti con un QT >450msec o QTc >480 per i pazienti con blocco di branca;
  • Storia di trapianto di organi solidi o di midollo osseo;
  • I ricercatori ritengono che i pazienti non dovrebbero partecipare al test di qualsiasi altra condizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 15 pazienti con ITP refrattaria
15 pazienti con ITP refrattaria arruolati verranno prelevati per infondere hUC-MSC alla dose indicata.
Altro: Cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano (hUC-MSC)
Questo è uno studio a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia delle hUC-MSC nel trattamento della trombocitopenia immunitaria refrattaria. La dose di hUC-MSCs sarà successivamente suddivisa in tre dosi crescenti (gruppo A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, settimanalmente per 4 settimane, 3 pazienti; gruppo B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , settimanale per 4 settimane, 3 pazienti; hUC-MSCs 2,0×10^6/kg, settimanale per 4 settimane, 3 pazienti) con 3 pazienti in ciascun gruppo in base alla dose. Il principio dell'aumento della dose verrà eseguito successivamente dal gruppo a bassa dose a quello ad alta dose. In base ai risultati dei dati di sicurezza ed efficacia di questi 9 pazienti, lo sperimentatore determinerà una delle dosi ed espanderà la dimensione del campione a 6 casi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni della conta piastrinica dopo l'infusione di hUC-MSC
Lasso di tempo: 28 settimane
Lo sperimentatore valuterà i cambiamenti della conta piastrinica dopo l'infusione di hUC-MSC dalla settimana 1 alla settimana 28.
28 settimane
Incidenza di eventi avversi dopo l'infusione di hUC-MSC
Lasso di tempo: 4 settimane
Lo sperimentatore osserverà l'incidenza di eventi avversi durante e dopo l'infusione di hUC-MSC, tra cui febbre, trombosi, diarrea, eruzioni cutanee e così via.
4 settimane
Cambiamenti negli indicatori di sicurezza del virus dopo l'infusione di hUC-MSC
Lasso di tempo: 16 settimane
Lo sperimentatore completerà il rilevamento del virus (inclusi HBV, HCV, HIV, sifilide, EB, CMV, ecc.) alla settimana 4 e alla settimana 16 dopo l'infusione di hUC-MSC.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti di concentrazione di hUC-MSC nel sangue periferico
Lasso di tempo: 96 ore
Lo sperimentatore osserverà la concentrazione di hUC-MSC nel sangue periferico di pazienti di sesso femminile dopo la prima infusione di hUC-MSC a 10 punti temporali, inclusi 30 minuti prima dell'infusione di hUC-MSC, 30 minuti, 60 minuti, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 16 ore, 24 ore, 48 ore e 96 ore dopo la prima infusione di hUC-MSC.
96 ore
Cambiamenti nella produzione di anticorpi di hUC-MSC nel sangue periferico
Lasso di tempo: 24 giorni
Lo sperimentatore rileverà la produzione di anticorpi di hUC-MSC nel sangue periferico dei primi 9 pazienti in 2 momenti temporali, inclusi 30 minuti prima della prima infusione di hUC-MSC e 48 ore dopo l'ultima infusione di hUC-MSC.
24 giorni
Cambiamenti della funzione immunitaria nei pazienti con ITP refrattaria dopo l'infusione di hUC-MSC
Lasso di tempo: 28 settimane
Lo sperimentatore osserverà i cambiamenti della funzione immunitaria nei pazienti con ITP refrattaria dopo l'infusione di hUC-MSC a 7 punti temporali, compreso un giorno prima della prima infusione di hUC-MSC, 2 settimane, 4 settimane, 8 settimane, 12 settimane, 16 settimane e 28 settimane dopo la prima infusione di hUC-MSC. I cambiamenti della funzione immunitaria includeranno i cambiamenti della percentuale di sottogruppi di cellule Th, cellule T regolatorie (Treg), cellule T soppressori (Ts), attivazione e proliferazione dei linfociti B e T, apoptosi delle piastrine da parte delle cellule T citotossiche (CTL) e la funzione delle cellule dendritiche nelle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) nei 7 punti temporali e da confrontare con i controlli sani. Lo sperimentatore valuterà anche i cambiamenti delle citochine nei supernatanti della coltura cellulare e nel plasma nei 7 punti temporali e li confronterà con i controlli sani.
28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2023

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SC2019002-EC-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere il set di dati, inclusi i dati dei singoli soggetti anonimizzati. I dati possono essere richiesti al PI da 12 mesi a 36 mesi dopo il completamento dello studio.

Periodo di condivisione IPD

Da 12 mesi 36 mesi dopo il completamento degli studi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su richiesta al PI.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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