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Untersuchung von mesenchymalen Stammzellen aus menschlicher Nabelschnur zur Behandlung von refraktärer Immunthrombozytopenie

17. Juni 2023 aktualisiert von: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Primäres Ziel: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von mesenchymalen Stammzellen aus menschlicher Nabelschnur (hUC-MSCs) zur Behandlung von refraktärer Immunthrombozytopenie (ITP).

Sekundäres Ziel: Beobachtung der Veränderungen der Immunfunktion bei refraktären ITP-Patienten mit humanen mesenchymalen Stammzellen aus der Nabelschnur (hUC-MSCs) nach der Infusion und Erforschung und Aufdeckung des Mechanismus von hUC-MSCs bei der Behandlung von ITP.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Aus der menschlichen Nabelschnur (hUC) stammende mesenchymale Stammzellen (MSCs) haben aufgrund ihres Potenzials zur Immunsuppression und ihrer geringen Immunogenität nachweislich deutliche therapeutische Wirkungen bei einer Reihe von entzündlichen Erkrankungen und Autoimmunerkrankungen beim Menschen. Derzeit liegen keine weiteren Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von hUC-MSCs zur Behandlung von Patienten mit Immunthrombozytopenie vor.

Dies ist eine einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von hUC-MSCs zur Behandlung von refraktärer Immunthrombozytopenie (ITP). Darüber hinaus ist es das Ziel dieser Studie, die Veränderungen der Immunfunktion bei Patienten mit refraktärer ITP nach hUC-MSCs-Infusion zu beobachten und den Mechanismus von hUC-MSCs bei der Behandlung von ITP zu erforschen und aufzudecken.

Der Prüfarzt wird die Veränderungen der Thrombozytenzahl nach der Infusion von hUC-MSCs von Woche 1 bis Woche 28 beurteilen und das Auftreten unerwünschter Ereignisse während und nach der Infusion von hUC-MSCs beobachten. Der Prüfarzt wird den Virusnachweis (einschließlich HBV, HCV, HIV, Syphilis usw.) in Woche 4 und Woche 16 nach hUC-MSCs-Infusion.

Die Dosis der hUC-MSCs wird sukzessive in drei ansteigende Dosen aufgeteilt (Gruppe A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten; Gruppe B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten; hUC-MSCs 2,0 × 10 ^ 6 / kg, wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten) mit 3 Patienten in jeder Gruppe gemäß der Dosis.

Das Prinzip der ansteigenden Dosis wird sukzessive von der Niedrigdosis- zur Hochdosisgruppe durchgeführt. Gemäß den Ergebnissen der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten dieser 9 Patienten bestimmt der Prüfarzt eine der Dosen und erweitert die Stichprobengröße auf 6 Fälle.

Der Prüfarzt beobachtet die Konzentration von hUC-MSCs im peripheren Blut von Patientinnen nach der ersten hUC-MSCs-Infusion zu 10 Zeitpunkten, einschließlich 30 Minuten vor der hUC-MSCs-Infusion, 30 Minuten, 60 Minuten, 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 16 Stunden, 24 Stunden, 48 Stunden und 96 Stunden nach der ersten hUC-MSCs-Infusion.

Der Prüfarzt wird die Antikörperproduktion von hUC-MSCs im peripheren Blut der ersten 9 Patienten zu 2 Zeitpunkten nachweisen, einschließlich 30 Minuten vor der ersten hUC-MSCs-Infusion und 48 Stunden nach der letzten hUC-MSCs-Infusion.

Der Prüfarzt beobachtet die Veränderungen der Immunfunktion bei Patienten mit refraktärer ITP nach hUC-MSCs-Infusion zu 7 Zeitpunkten, darunter einen Tag vor der hUC-MSCs-Infusion, 2 Wochen, 4 Wochen, 8 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen und 28 Wochen nach hUC -MSCs-Infusion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Yunfei Chen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 bis 60 Jahre alt, männlich oder weiblich;
  • Entspricht den diagnostischen Kriterien der Immunthrombozytopenie (ITP);
  • Drei Monate nach Splenektomie;
  • Die Medikamente der ersten Wahl wie humanes Immunglobulin, Glucocorticoid und die Medikamente der zweiten Wahl mit Thrombopoetin-Medikamenten und Rituximab waren ungültig, oder es gab kein Ansprechen oder Rezidiv nach Splenektomie;
  • Diagnose von ITP > 6 Monate;
  • Mehr als 3 Monate nach Rituximab-Behandlung；
  • Thrombozytenzahl
  • Personen, die bereit sind, die Einverständniserklärung freiwillig zu unterschreiben und dem Forschungsprogramm zu folgen.
  • Das Subjekt praktiziert eine akzeptable Verhütungsmethode. Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Studie einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben;

Ausschlusskriterien:

  • ECOG-Score-Standard >1；
  • sekundäre thrombozytopenische Purpura;
  • Patienten mit schlechter Compliance;
  • Positive Serologie für HIV, Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV) und/oder Hepatitis-D-Virus (HDV), Syphilis; Positiv für Epstein-Barr-Virus-DNA, Cytomegalovirus-DNA;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Geschichte der Thrombose;
  • Die Ergebnisse der Serumchemie überschreiten den oberen Labornormalbereich um mehr als 20 %, wie z. B. ALT, AST, TBIL, BUN, Cre usw.;
  • Vorbestehende Herzerkrankung, einschließlich dekompensierter Herzinsuffizienz Grad III/IV der New York Heart Association [NYHA], behandlungsbedürftige Arrhythmie oder Myokardinfarkt innerhalb der letzten 6 Monate. Es ist keine Arrhythmie bekannt, die das Risiko für thrombotische Ereignisse erhöht (z. Vorhofflimmern) oder Patienten mit einer QT > 450 ms oder QTc > 480 bei Patienten mit einem Schenkelblock;
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder Knochenmarktransplantation;
  • Die Forscher glauben, dass Patienten nicht am Test einer anderen Erkrankung teilnehmen sollten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 15 refraktäre ITP-Patienten
15 eingeschriebene refraktäre ITP-Patienten werden abgeholt, um hUC-MSCs in der angegebenen Dosis zu infundieren.
Sonstiges: Aus der menschlichen Nabelschnur gewonnene mesenchymale Stammzellen (hUC-MSCs)
Dies ist eine einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von hUC-MSCs zur Behandlung von refraktärer Immunthrombozytopenie. Die Dosis der hUC-MSCs wird sukzessive in drei ansteigende Dosen aufgeteilt (Gruppe A: hUC-MSCs 0,5×10^6/kg, wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten; Gruppe B: hUC-MSCs 1,0×10^6/kg , wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten; hUC-MSCs 2,0 × 10 ^ 6 / kg, wöchentlich für 4 Wochen, 3 Patienten) mit 3 Patienten in jeder Gruppe gemäß der Dosis. Das Prinzip der ansteigenden Dosis wird sukzessive von der Niedrigdosis- zur Hochdosisgruppe durchgeführt. Gemäß den Ergebnissen der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten dieser 9 Patienten bestimmt der Prüfarzt eine der Dosen und erweitert die Stichprobengröße auf 6 Fälle.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Thrombozytenzahlen nach hUC-MSCs-Infusion
Zeitfenster: 28 Wochen
Der Prüfarzt wird die Veränderungen der Thrombozytenzahlen nach der Infusion von hUC-MSCs von Woche 1 bis Woche 28 beurteilen.
28 Wochen
Auftreten von unerwünschten Ereignissen nach hUC-MSCs-Infusion
Zeitfenster: 4 Wochen
Der Prüfarzt beobachtet das Auftreten unerwünschter Ereignisse während und nach der Infusion von hUC-MSCs, einschließlich Fieber, Thrombose, Durchfall, Hautausschlag und so weiter.
4 Wochen
Änderungen der Virussicherheitsindikatoren nach hUC-MSCs-Infusion
Zeitfenster: 16 Wochen
Der Prüfarzt wird den Virusnachweis (einschließlich HBV, HCV, HIV, Syphilis, EB, CMV usw.) in Woche 4 und Woche 16 nach der hUC-MSC-Infusion abschließen.
16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konzentrationsänderungen von hUC-MSCs im peripheren Blut
Zeitfenster: 96 Stunden
Der Prüfarzt beobachtet die Konzentration von hUC-MSCs im peripheren Blut von Patientinnen nach der ersten hUC-MSCs-Infusion zu 10 Zeitpunkten, einschließlich 30 Minuten vor der hUC-MSCs-Infusion, 30 Minuten, 60 Minuten, 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 16 Stunden, 24 Stunden, 48 Stunden und 96 Stunden nach der ersten hUC-MSCs-Infusion.
96 Stunden
Veränderungen der Antikörperproduktion von hUC-MSCs im peripheren Blut
Zeitfenster: 24 Tage
Der Prüfarzt wird die Antikörperproduktion von hUC-MSCs im peripheren Blut der ersten 9 Patienten zu 2 Zeitpunkten nachweisen, einschließlich 30 Minuten vor der ersten hUC-MSCs-Infusion und 48 Stunden nach der letzten hUC-MSCs-Infusion.
24 Tage
Veränderungen der Immunfunktion bei refraktären ITP-Patienten nach hUC-MSCs-Infusion
Zeitfenster: 28 Wochen
Der Prüfarzt wird die Veränderungen der Immunfunktion bei Patienten mit refraktärer ITP nach hUC-MSCs-Infusion zu 7 Zeitpunkten beobachten, einschließlich einen Tag vor der ersten hUC-MSCs-Infusion, 2 Wochen, 4 Wochen, 8 Wochen, 12 Wochen, 16 Wochen und 28 Wochen nach der ersten hUC-MSCs-Infusion. Die Änderungen der Immunfunktion umfassen die Änderungen des Prozentsatzes von Th-Zell-Untergruppen, regulatorischen T-Zellen (Treg), Supressor-T-Zellen (Ts), Aktivierung und Proliferation von B- und T-Lymphozyten, Apoptose von Blutplättchen durch zytotoxische T-Zellen (CTLs). und Funktion dendritischer Zellen in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs) zu den 7 Zeitpunkten und zum Vergleich mit den gesunden Kontrollen. Der Prüfarzt wird auch die Veränderungen der Zytokine in den Zellkulturüberständen und im Plasma zu den 7 Zeitpunkten bewerten und mit den gesunden Kontrollen vergleichen.
28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Lei Zhang, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SC2019002-EC-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Datensatz anfordern, einschließlich der anonymisierten Daten der einzelnen Probanden. Daten können von PI ab 12 Monate 36 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Ab 12 Monaten 36 Monate nach Studienabschluss.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf Anfrage bei PI.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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