单剂量抗 CD20 抗体联合硼替佐米治疗复发难治性自身免疫性溶血性贫血 (RRAIHA01)
2024年4月25日 更新者：Chen Miao、Peking Union Medical College Hospital
单剂量抗 CD20 单克隆抗体联合硼替佐米治疗复发难治性自身免疫性溶血性贫血的开放、单臂、前瞻性研究
本研究将纳入 18 至 80 岁的复发性和难治性温性自身免疫性溶血性贫血或 EVANS 综合征患者。
治疗方案是单剂量抗CD20抗体（500mg）联合硼替佐米（1.3mg/m2，每周两次，持续两周）。
三个月后重复治疗过程。
研究概览
详细说明
糖皮质激素是温热型 AIHA 的一线治疗药物。 总体反应为 70-90%，但 10% 至 20% 的患者对 GC 无效，超过 50% 的患者在 GC 逐渐减量或停止后会复发。
抗CD20单克隆抗体是复发难治性wAIHA的首选二线治疗药物。 抗CD20抗体375mg/m2，每周一次，四次，是标准治疗方案。 低剂量抗 CD20 抗体，每周一次 100mg，四次，也表现出相似的反应率。 但是，使用四次静脉输液就麻烦了。 因此，研究人员打算探索单剂量 500mg 抗 CD20 抗体的效率。
抗 CD20 抗体需要 6-8 周的中位反应时间，只有约 50% 的患者获得长期反应。 浆细胞产生抗体，长寿浆细胞在骨髓和脾脏中不断工作。 硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂，靶向浆细胞。 硼替佐米已成为克隆性浆细胞疾病（如多发性骨髓瘤、系统性淀粉样变性、POEMS综合征等）的一线治疗药物。 硼替佐米还可诱导反应性浆细胞凋亡，并具有多种免疫调节作用。 研究者尝试将硼替佐米与抗CD20抗体联合使用，可能会发挥协同作用，提高疗效。
复发难治性温性自身免疫性溶血性贫血或 EVANS 综合征患者将接受单剂量抗 CD20 抗体（500 毫克）和硼替佐米（1.3 毫克/平方米，每周两次，持续两周）两次，间隔三个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 热性自身免疫性溶血性贫血或 EVANS 综合征的诊断，原发性或继发性。
- 糖皮质激素难治性患者（全剂量糖皮质激素治疗三周后 HGB 增加小于 20g/L）。 或者患者在至少一个疗程的糖皮质激素治疗后复发（女性 HGB < 110g/L，男性 HGB < 120g/L）。 或糖皮质激素依赖（泼尼松维持剂量> 10mg/天）。 或糖皮质激素不耐受。
- 正常心功能、肝功能（总胆红素 < 1.5×ULN、ALT、AST < 3.0 ×ULN）和肾功能（血清肌酐 < 1.0 ×ULN）。
- 无活动性感染。
- 无恶性肿瘤（原位癌除外）。
- 患者了解研究内容，自愿参加研究并签署知情同意书。
排除标准：
- 恶性肿瘤患者（不包括原位癌）；
- 患有无法控制的感染或其他严重疾病；
- 活动性乙型肝炎，血清HBV-DNA > 104copies/ml；
- 怀孕或哺乳期间的妇女；
- 未严格避孕；
- 精神病患者和患有严重精神疾病的人。
- 研究者认为不适合参加研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：学习小组
治疗方案为单剂量抗CD20抗体注射液（500mg静脉滴注，第0天）联合硼替佐米注射液（1.3mg/m2皮下注射，每周2次，连续两周，第1、4、8、11天）。
三个月后将重复治疗过程。
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复发难治性温热型AIHA患者间隔3个月接受单剂量抗CD20抗体联合硼替佐米治疗2次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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响应时间
大体时间：两年
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天数血红蛋白增加超过 20g/L
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两年
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总体反应
大体时间：两年
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完全反应和部分反应的总和
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两年
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完整的回应
大体时间：两年
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完全缓解率
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两年
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复发率
大体时间：两年
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应答者的复发率
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两年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无复发生存期
大体时间：两年
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反应者从第一次治疗到失代偿性溶血复发的持续时间
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两年
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总生存期
大体时间：两年
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从第一次治疗到因任何原因死亡的时间
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两年
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副作用
大体时间：两年
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抗 CD20 抗体和硼替佐米联合使用的副作用
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两年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月20日
初级完成 (实际的)
2024年3月1日
研究完成 (实际的)
2024年3月20日
研究注册日期
首次提交
2019年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月5日
首次发布 (实际的)
2019年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HS-2053
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
患者年龄、性别、诊断、治疗细节、有效率和生存期。
IPD 共享时间框架
数据将在研究发表后 6 个月和 2 年内可用。
IPD 共享访问标准
获得研究人员的许可。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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