Dose única de anticorpo anti-CD20 com bortezomibe para anemia hemolítica autoimune refratária recidivante (RRAIHA01)

Os glicocorticóides são o tratamento de primeira linha da AIHA quente. A resposta geral é de 70-90%, mas 10% a 20% dos pacientes são refratários aos GCs e mais de 50% dos pacientes terão recaída após a redução ou cessação dos GCs.

O anticorpo monoclonal anti-CD20 é o tratamento de segunda linha preferido para AIHAw refratária recidivante. Anticorpo anti-CD20 375 mg/m2, uma vez por semana, quatro vezes, é o regime de tratamento padrão. Baixa dose de anticorpo anti-CD20, 100 mg uma vez por semana, quatro vezes, também mostrou taxa de resposta semelhante. No entanto, o uso de quatro vezes de infusão intravenosa é um problema. Assim, os investigadores pretendem explorar a eficácia da dose única de 500 mg de anticorpo anti-CD20.

O anticorpo anti-CD20 leva em média 6-8 semanas para responder e apenas cerca de 50% dos pacientes atingem uma resposta de longo prazo. As células plasmáticas produzem anticorpos e as células plasmáticas de vida longa na medula óssea e no baço trabalham continuamente. Bortezomibe é um inibidor de proteassoma e tem como alvo as células plasmáticas. Bortezomibe tornou-se um tratamento de primeira linha para doenças clonais de células plasmáticas (como mieloma múltiplo, amiloidose sistêmica, síndrome POEMS, etc.). Bortezomib também pode induzir apoptose reativa de células plasmáticas e tem uma variedade de efeitos imunomoduladores. Os investigadores tentam combinar bortezomib com anticorpo anti-CD20, que pode desempenhar um papel sinérgico e melhorar a eficácia.

Pacientes com anemia hemolítica autoimune recidivante e refratária ou síndrome de EVANS receberão uma dose única de anticorpo anti-CD20 (500mg) e bortezomibe (1,3mg/m2 duas vezes por semana durante duas semanas) duas vezes por três meses de intervalo.