Anticorpo anti-CD20 monodose con bortezomib per anemia emolitica autoimmune refrattaria recidivante (RRAIHA01)

I glucocorticoidi sono il trattamento di prima linea dell'AIHA caldo. La risposta complessiva è del 70-90%, ma dal 10% al 20% dei pazienti è refrattario ai GC e più del 50% dei pazienti ricadrà dopo la riduzione graduale o la cessazione dei GC.

L'anticorpo monoclonale anti-CD20 è il trattamento preferito di seconda linea per la wAIHA refrattaria recidivante. L'anticorpo anti-CD20 375 mg/m2, una volta alla settimana, quattro volte, è il regime di trattamento standard. Anche l'anticorpo anti-CD20 a basso dosaggio, 100 mg una volta alla settimana, quattro volte, ha mostrato un tasso di risposta simile. Tuttavia, l'uso di quattro volte di infusione endovenosa è un problema. Quindi i ricercatori intendono esplorare l'efficienza della singola dose di 500 mg di anticorpo anti-CD20.

Gli anticorpi anti-CD20 impiegano in media 6-8 settimane per ottenere una risposta e solo il 50% circa dei pazienti raggiunge una risposta a lungo termine. Le plasmacellule producono anticorpi e le plasmacellule a lunga vita nel midollo osseo e nella milza lavorano continuamente. Bortezomib è un inibitore del proteasoma e prende di mira le plasmacellule. Bortezomib è diventato un trattamento di prima linea per le malattie delle plasmacellule clonali (come il mieloma multiplo, l'amiloidosi sistemica, la sindrome POEMS, ecc.). Bortezomib può anche indurre l'apoptosi delle plasmacellule reattive e ha una varietà di effetti immunomodulatori. I ricercatori cercano di combinare il bortezomib con l'anticorpo anti-CD20, che può svolgere un ruolo sinergico e migliorare l'efficacia.

I pazienti con anemia emolitica autoimmune calda recidivante e refrattaria o sindrome di EVANS riceveranno una singola dose di anticorpo anti-CD20 (500 mg) e bortezomib (1,3 mg/m2 due volte a settimana per due settimane) due volte per un intervallo di tre mesi.