Jednodávková protilátka anti-CD20 s bortezomibem pro relaps refrakterní autoimunitní hemolytické anémie (RRAIHA01)

Glukokortikoidy jsou léčbou první linie teplé AIHA. Celková odpověď je 70–90 %, ale 10 až 20 % pacientů je refrakterních na GC a více než 50 % pacientů po zužování nebo vysazení GC recidivuje.

Anti-CD20 monoklonální protilátka je preferovanou léčbou druhé linie pro recidivující refrakterní wAIHA. Anti-CD20 protilátka 375 mg/m2, jednou týdně, čtyřikrát, je standardní léčebný režim. Nízká dávka anti-CD20 protilátky, 100 mg jednou týdně, čtyřikrát, také vykazovala podobnou míru odpovědi. Nicméně použití čtyřnásobné intravenózní infuze je problém. Výzkumníci tedy hodlají prozkoumat účinnost jednorázové dávky 500 mg anti-CD20 protilátky.

Anti-CD20 protilátka trvá medián 6-8 týdnů, než odezva a pouze asi 50 % pacientů dosáhne dlouhodobé odpovědi. Plazmatické buňky produkují protilátky a dlouhověké plazmatické buňky v kostní dřeni a slezině nepřetržitě pracují. Bortezomib je inhibitor proteazomu a zaměřuje se na plazmatické buňky. Bortezomib se stal léčbou první volby u klonálních onemocnění plazmatických buněk (jako je mnohočetný myelom, systémová amyloidóza, POEMS syndrom atd.). Bortezomib může také indukovat reaktivní apoptózu plazmatických buněk a má řadu imunomodulačních účinků. Výzkumníci se snaží kombinovat bortezomib s anti-CD20 protilátkou, která může hrát synergickou roli a zlepšit účinnost.

Pacienti s relabující a refrakterní teplou autoimunitní hemolytickou anémií nebo syndromem EVANS dostanou jednu dávku protilátky proti CD20 (500 mg) a bortezomibu (1,3 mg/m2 dvakrát týdně po dobu dvou týdnů) dvakrát po dobu tří měsíců.