以前接受过 HMI 102 治疗的受试者的长期随访研究
2022年6月28日 更新者：Homology Medicines, Inc
先前给予 HMI 102 的 PAH 缺乏症的 PKU 受试者的安全性和有效性的开放标签、长期随访研究
先前给予 HMI 102 的 PAH 缺乏症的 PKU 受试者的安全性和有效性的开放标签、长期随访研究
研究概览
详细说明
这项长期随访研究将评估 PKU 先前给予 HMI 102 的 PAH 缺乏症受试者的安全性和有效性。
受试者已经接受了单次静脉注射 HMI-102
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
21
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
先前接受过 HMI-102 治疗的 PAH 缺乏症受试者
描述
纳入标准：
- 受试者之前接受过 HMI 102。
- 受试者能够理解研究的目的和风险，并愿意提供知情同意。
- 受试者能够遵守所有研究程序和长期随访。
排除标准：
- 在研究者看来，参与研究不符合受试者的最佳利益。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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剂量水平队列 1
HMI-102 的剂量水平 1 静脉内给药一次
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HMI-102 是一种 AAVHSC15 载体，含有人类 PAH 基因的功能拷贝
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剂量水平队列 2
HMI-102 剂量水平 2 静脉内给药一次
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HMI-102 是一种 AAVHSC15 载体，含有人类 PAH 基因的功能拷贝
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剂量水平队列 3
HMI-102 的剂量水平 3 静脉注射一次
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HMI-102 是一种 AAVHSC15 载体，含有人类 PAH 基因的功能拷贝
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与 HMI 102 相关的特殊不良事件 (AESI) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度
大体时间：第 5 年的基线
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至少有一项 AESI 或 SAE 的受试者
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第 5 年的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆 Phe 浓度
大体时间：第 5 年的基线
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研究期间每个时间点的血浆苯丙氨酸 (Phe) 浓度
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第 5 年的基线
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Phe 限制饮食
大体时间：第 5 年的基线
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限制 Phe 饮食的受试者的发生率
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第 5 年的基线
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苯丙酮尿症生活质量问卷（PKU-QOL
大体时间：第 5 年的基线
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使用苯丙酮尿症-QOL (PKU-QOL) 问卷评估生活质量 (QOL)
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第 5 年的基线
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蛋白质摄入量
大体时间：第 5 年的基线
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研究期间每个时间点相对于 Phe 浓度的蛋白质摄入量
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第 5 年的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月19日
初级完成 (预期的)
2026年1月30日
研究完成 (预期的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月13日
首次发布 (实际的)
2020年4月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月28日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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