以前にHMI 102を投与された被験者の長期フォローアップ研究
2022年6月28日 更新者：Homology Medicines, Inc
以前に HMI 102 を投与された PAH 欠損症の PKU 被験者における安全性と有効性に関する非盲検の長期フォローアップ研究
以前に HMI 102 を投与された PAH 欠損症の PKU 被験者における安全性と有効性に関する非盲検の長期フォローアップ研究
調査の概要
詳細な説明
この長期追跡調査では、以前に HMI 102 を投与された PAH 欠乏症の PKU 被験者の安全性と有効性を評価します。
被験者はすでに静脈内投与されたHMI-102の単回投与を受けています
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
21
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
以前にHMI-102を投与されたPAH欠損症の被験者
説明
包含基準:
- 被験者は以前にHMI 102を投与されていました。
- -被験者は研究の目的とリスクを理解することができ、インフォームドコンセントを喜んで提供します。
- -被験者はすべての研究手順と長期フォローアップを順守できます。
除外基準:
- 治験責任医師の意見では、治験への参加は被験者の最善の利益にはなりません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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用量レベル コホート 1
HMI-102 の投与量レベル 1 を 1 回静脈内投与
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HMI-102 は、ヒト PAH 遺伝子の機能コピーを含む AAVHSC15 ベクターです。
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用量レベル コホート 2
HMI-102 の用量レベル 2 を 1 回静脈内投与
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HMI-102 は、ヒト PAH 遺伝子の機能コピーを含む AAVHSC15 ベクターです。
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用量レベル コホート 3
HMI-102 の用量レベル 3 を 1 回静脈内投与
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HMI-102 は、ヒト PAH 遺伝子の機能コピーを含む AAVHSC15 ベクターです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HMI 102 に関連する特別な関心のある有害事象 (AESI) および重大な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：5年目までのベースライン
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-少なくとも1つのAESIまたはSAEの被験者
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5年目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿Phe濃度
時間枠：5年目までのベースライン
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研究中の各時点での血漿フェニルアラニン（Phe）濃度
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5年目までのベースライン
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Ph制限食
時間枠：5年目までのベースライン
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Phe制限食の被験者の発生率
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5年目までのベースライン
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フェニルケトン尿症 QOL アンケート (PKU-QOL)
時間枠：5年目までのベースライン
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フェニルケトン尿症-QOL (PKU-QOL) アンケートを使用して評価された生活の質 (QOL)
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5年目までのベースライン
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タンパク質の摂取
時間枠：5年目までのベースライン
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研究中の各時点での Ph 濃度に対するタンパク質摂取量
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5年目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月19日
一次修了 (予想される)
2026年1月30日
研究の完了 (予想される)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2020年4月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年4月13日
最初の投稿 (実際)
2020年4月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月28日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
HMI-102の臨床試験
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Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd完了
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Homology Medicines, Inc終了しました
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Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd完了