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Langzeit-Follow-up-Studie von Probanden, denen zuvor HMI 102 verabreicht wurde

28. Juni 2022 aktualisiert von: Homology Medicines, Inc

Eine Open-Label-Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit bei PKU-Patienten mit PAH-Mangel, bei denen zuvor HMI 102 verabreicht wurde

Eine Open-Label-Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit bei PKU-Patienten mit PAH-Mangel, bei denen zuvor HMI 102 verabreicht wurde

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese langfristige Folgestudie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von PKU-Patienten mit PAH-Mangel, denen zuvor HMI 102 verabreicht wurde, bewerten. Die Probanden haben bereits eine intravenös verabreichte Einzeldosis von HMI-102 erhalten

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

21

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden mit PAH-Mangel, denen zuvor HMI-102 verabreicht wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Subjekt wurde zuvor HMI 102 verabreicht.
  • Der Proband ist in der Lage, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und ist bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Proband ist in der Lage, alle Studienverfahren und die Langzeitnachsorge einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Die Teilnahme an der Studie ist nach Meinung des Ermittlers nicht im besten Interesse des Patienten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Dosisstufe Kohorte 1
Dosisstufe 1 von HMI-102 wird einmal intravenös verabreicht
Genetisch: HMI-102
HMI-102 ist ein AAVHSC15-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält
Dosisstufe Kohorte 2
Dosisstufe 2 von HMI-102 wird einmal intravenös verabreicht
Genetisch: HMI-102
HMI-102 ist ein AAVHSC15-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält
Dosisstufe Kohorte 3
Dosisstufe 3 von HMI-102 wird einmal intravenös verabreicht
Genetisch: HMI-102
HMI-102 ist ein AAVHSC15-Vektor, der eine funktionelle Kopie des menschlichen PAH-Gens enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Zusammenhang mit HMI 102
Zeitfenster: Basis bis zum 5
Probanden mit mindestens einem AESI oder SAE
Basis bis zum 5

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Phe-Konzentration
Zeitfenster: Basis bis zum 5
Plasma-Phenylalanin (Phe)-Konzentration zu jedem Zeitpunkt während der Studie
Basis bis zum 5
Phe-beschränkte Diät
Zeitfenster: Basis bis zum 5
Inzidenz von Probanden mit einer Phe-beschränkten Diät
Basis bis zum 5
Phenylketonurie-Fragebogen zur Lebensqualität (PKU-QOL
Zeitfenster: Basis bis zum 5
Lebensqualität (QOL), wie anhand des Phenylketonurie-QOL (PKU-QOL)-Fragebogens beurteilt
Basis bis zum 5
Proteinaufnahme
Zeitfenster: Basis bis zum 5
Proteinaufnahme relativ zur Phe-Konzentration zu jedem Zeitpunkt während der Studie
Basis bis zum 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Januar 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HMI-102-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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