이전에 투여받은 피험자의 장기 추적 연구 HMI 102
2022년 6월 28일 업데이트: Homology Medicines, Inc
이전에 HMI 102를 투여한 PAH 결핍이 있는 PKU 피험자의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨 장기 후속 연구
이전에 HMI를 투여한 PAH 결핍이 있는 PKU 피험자의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨 장기 후속 연구 102
연구 개요
상세 설명
이 장기 후속 연구는 이전에 HMI 102를 투여한 PAH 결핍이 있는 PKU 피험자의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
피험자는 이미 HMI-102를 정맥 주사로 1회 투여받았을 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
21
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 HMI-102를 투여받은 PAH 결핍 환자
설명
포함 기준:
- 피험자는 이전에 HMI 102를 투여받았습니다.
- 피험자는 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있고 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있습니다.
- 피험자는 모든 연구 절차 및 장기 후속 조치를 따를 수 있습니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로는 연구 참여가 피험자에게 최선의 이익이 되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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용량 수준 코호트 1
HMI-102의 Dose Level 1을 정맥으로 1회 투여
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HMI-102는 인간 PAH 유전자의 기능적 사본을 포함하는 AAVHSC15 벡터입니다.
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용량 수준 코호트 2
HMI-102의 Dose Level 2를 정맥으로 1회 투여
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HMI-102는 인간 PAH 유전자의 기능적 사본을 포함하는 AAVHSC15 벡터입니다.
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용량 수준 코호트 3
HMI-102의 용량 레벨 3을 1회 정맥 주사
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HMI-102는 인간 PAH 유전자의 기능적 사본을 포함하는 AAVHSC15 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HMI 102와 관련된 특수 관심 부작용(AESI) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
기간: 5년차 기준
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최소 하나의 AESI 또는 SAE가 있는 피험자
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5년차 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 Phe 농도
기간: 5년차 기준
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연구 동안 각 시점에서 혈장 페닐알라닌(Phe) 농도
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5년차 기준
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Phe 제한 다이어트
기간: 5년차 기준
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Phe 제한식이를 가진 피험자의 발병률
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5년차 기준
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페닐케톤뇨증 삶의 질 설문지(PKU-QOL)
기간: 5년차 기준
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페닐케톤뇨증-QOL(PKU-QOL) 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질(QOL)
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5년차 기준
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단백질 섭취
기간: 5년차 기준
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연구 동안 각 시점에서 Phe 농도에 대한 단백질 섭취량
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5년차 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 19일
기본 완료 (예상)
2026년 1월 30일
연구 완료 (예상)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 4월 13일
처음 게시됨 (실제)
2020년 4월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 28일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HMI-102-102
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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HMI-102에 대한 임상 시험
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Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd완전한
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Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd완전한
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Homology Medicines, Inc종료됨
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Chulalongkorn University알려지지 않은건강 관리 품질, 접근성 및 평가 | 보험, 건강
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Hope Medicine (Nanjing) Co., Ltd완전한