Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie subjektů dříve spravovaných HMI 102

28. června 2022 aktualizováno: Homology Medicines, Inc

Otevřená, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u pacientů s PKU s nedostatkem PAH dříve podávaných HMI 102

Otevřená, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u pacientů s PKU s nedostatkem PAH dříve podávaných HMI 102

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato dlouhodobá následná studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost pacientů s PKU s nedostatkem PAH dříve podávaných HMI 102. Subjekty již dostaly jednu dávku HMI-102 podanou intravenózně

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s nedostatkem PAH, kterým byl dříve podáván HMI-102

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjektu byl dříve podáván HMI 102.
  • Subjekt je schopen porozumět účelu a rizikům studie a je ochoten poskytnout informovaný souhlas.
  • Předmět je schopen dodržet všechny studijní postupy a dlouhodobé sledování.

Kritéria vyloučení:

  • Účast ve studii není podle názoru výzkumníka v nejlepším zájmu subjektu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta úrovně dávky 1
Úroveň dávky 1 HMI-102 podaná intravenózně jednou
Genetický: HMI-102
HMI-102 je vektor AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Kohorta úrovně dávky 2
Úroveň dávky 2 HMI-102 podaná intravenózně jednou
Genetický: HMI-102
HMI-102 je vektor AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH
Kohorta úrovně dávky 3
Úroveň dávky 3 HMI-102 podaná intravenózně jednou
Genetický: HMI-102
HMI-102 je vektor AAVHSC15 obsahující funkční kopii lidského genu PAH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s HMI 102
Časové okno: Výchozí stav do roku 5
Subjekty s alespoň jedním AESI nebo SAE
Výchozí stav do roku 5

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazma Phe koncentrace
Časové okno: Výchozí stav do roku 5
Plazmatická koncentrace fenylalaninu (Phe) v každém časovém bodě během studie
Výchozí stav do roku 5
Phe-omezená dieta
Časové okno: Výchozí stav do roku 5
Výskyt subjektů s dietou s omezením Phe
Výchozí stav do roku 5
Dotazník kvality života fenylketonurie (PKU-QOL
Časové okno: Výchozí stav do roku 5
Kvalita života (QOL), hodnocená pomocí dotazníku Phenylketonurie-QOL (PKU-QOL)
Výchozí stav do roku 5
Příjem bílkovin
Časové okno: Výchozí stav do roku 5
Příjem bílkovin ve vztahu ke koncentraci Phe v každém časovém bodě během studie
Výchozí stav do roku 5

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Homology Medicines, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

30. ledna 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HMI-102-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HMI-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit