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Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Indivíduos Anteriormente Administrados HMI 102

28 de junho de 2022 atualizado por: Homology Medicines, Inc

Um estudo aberto de acompanhamento de longo prazo sobre segurança e eficácia em pacientes com PKU com deficiência de HAP previamente administrados HMI 102

Um Estudo Aberto de Acompanhamento de Longo Prazo sobre Segurança e Eficácia em Indivíduos com PKU com Deficiência de HAP Administrado Anteriormente HMI 102

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de acompanhamento de longo prazo avaliará a segurança e a eficácia de indivíduos com PKU com deficiência de PAH previamente administrados HMI 102. Os indivíduos já terão recebido uma dose única de HMI-102 administrada por via intravenosa

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

21

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com Deficiência de PAH que receberam anteriormente HMI-102

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito foi previamente administrado com HMI 102.
  • O sujeito é capaz de entender o propósito e os riscos do estudo e está disposto a fornecer consentimento informado.
  • O sujeito é capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo e acompanhamento de longo prazo.

Critério de exclusão:

  • A participação no estudo não é do melhor interesse do sujeito, na opinião do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Nível de Dose Coorte 1
Dose Nível 1 de HMI-102 administrado por via intravenosa uma vez
Genético: IHM-102
HMI-102 é um vetor AAVHSC15 contendo uma cópia funcional do gene PAH humano
Nível de Dose Coorte 2
Dose Nível 2 de HMI-102 administrado por via intravenosa uma vez
Genético: IHM-102
HMI-102 é um vetor AAVHSC15 contendo uma cópia funcional do gene PAH humano
Nível de Dose Coorte 3
Dose Nível 3 de HMI-102 administrado por via intravenosa uma vez
Genético: IHM-102
HMI-102 é um vetor AAVHSC15 contendo uma cópia funcional do gene PAH humano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos de interesse especial (AESIs) e eventos adversos graves (SAEs) relacionados ao HMI 102
Prazo: Linha de base para o ano 5
Indivíduos com pelo menos um AESI ou SAE
Linha de base para o ano 5

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração de Phe no Plasma
Prazo: Linha de base para o ano 5
Concentração plasmática de fenilalanina (Phe) em cada ponto de tempo durante o estudo
Linha de base para o ano 5
Dieta com restrição de Phe
Prazo: Linha de base para o ano 5
Incidência de indivíduos com uma dieta restrita em Phe
Linha de base para o ano 5
Questionário de Qualidade de Vida para Fenilcetonúria (PKU-QOL
Prazo: Linha de base para o ano 5
Qualidade de vida (QOL), conforme avaliado pelo questionário Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL)
Linha de base para o ano 5
Ingestão de proteína
Prazo: Linha de base para o ano 5
Ingestão de proteína em relação à concentração de Phe em cada ponto de tempo durante o estudo
Linha de base para o ano 5

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Homology Medicines, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HMI-102-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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