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Estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos previamente administrados HMI 102

28 de junio de 2022 actualizado por: Homology Medicines, Inc

Un estudio abierto de seguimiento a largo plazo de la seguridad y la eficacia en sujetos con PKU con deficiencia de PAH administrado previamente HMI 102

Un estudio abierto de seguimiento a largo plazo de la seguridad y la eficacia en sujetos con PKU con deficiencia de PAH previamente administrado HMI 102

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de seguimiento a largo plazo evaluará la seguridad y la eficacia de los sujetos con PKU con deficiencia de PAH previamente administrado HMI 102. Los sujetos ya habrán recibido una dosis única de HMI-102 administrada por vía intravenosa.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

21

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos con deficiencia de PAH a los que se les administró previamente HMI-102

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al sujeto se le administró previamente HMI 102.
  • El sujeto es capaz de comprender el propósito y los riesgos del estudio y está dispuesto a dar su consentimiento informado.
  • El sujeto es capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio y el seguimiento a largo plazo.

Criterio de exclusión:

  • La participación en el estudio no es lo mejor para el sujeto, en opinión del Investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Nivel de dosis Cohorte 1
Nivel de dosis 1 de HMI-102 administrado por vía intravenosa una vez
Genético: HMI-102
HMI-102 es un vector AAVHSC15 que contiene una copia funcional del gen PAH humano
Nivel de dosis Cohorte 2
Nivel de dosis 2 de HMI-102 administrado por vía intravenosa una vez
Genético: HMI-102
HMI-102 es un vector AAVHSC15 que contiene una copia funcional del gen PAH humano
Nivel de dosis Cohorte 3
Nivel de dosis 3 de HMI-102 administrado por vía intravenosa una vez
Genético: HMI-102
HMI-102 es un vector AAVHSC15 que contiene una copia funcional del gen PAH humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos de especial interés (AESI) y eventos adversos graves (SAEs) relacionados con HMI 102
Periodo de tiempo: Línea de base al año 5
Sujetos con al menos un AESI o SAE
Línea de base al año 5

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática de Phe
Periodo de tiempo: Línea de base al año 5
Concentración de fenilalanina (Phe) en plasma en cada momento durante el estudio
Línea de base al año 5
Dieta restringida en phe
Periodo de tiempo: Línea de base al año 5
Incidencia de sujetos con dieta restringida en Phe
Línea de base al año 5
Cuestionario de calidad de vida de fenilcetonuria (PKU-QOL
Periodo de tiempo: Línea de base al año 5
Calidad de vida (QOL), evaluada mediante el cuestionario Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL)
Línea de base al año 5
Ingesta de proteínas
Periodo de tiempo: Línea de base al año 5
Ingesta de proteínas en relación con la concentración de Phe en cada momento durante el estudio
Línea de base al año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Homology Medicines, Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de agosto de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

30 de enero de 2026

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HMI-102-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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