Långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner som tidigare administrerats HMI 102
28 juni 2022 uppdaterad av: Homology Medicines, Inc
En öppen långtidsuppföljningsstudie av säkerhet och effekt hos PKU-ämnen med PAH-brist som tidigare administrerats HMI 102
En öppen långtidsuppföljningsstudie av säkerhet och effekt hos PKU-ämnen med PAH-brist som tidigare administrerats HMI 102
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna långtidsuppföljningsstudie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av PKU-personer med PAH-brist som tidigare administrerats HMI 102.
Försökspersoner kommer redan att ha fått en engångsdos av HMI-102 administrerad intravenöst
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
21
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med PAH-brist som tidigare administrerats HMI-102
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen administrerades tidigare HMI 102.
- Försökspersonen kan förstå syftet och riskerna med studien och är villig att ge informerat samtycke.
- Försökspersonen kan följa alla studieprocedurer och långsiktig uppföljning.
Exklusions kriterier:
- Deltagande i studien ligger inte i försökspersonens bästa, enligt utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Dosnivå Kohort 1
Dosnivå 1 av HMI-102 administreras intravenöst en gång
|
HMI-102 är en AAVHSC15-vektor som innehåller en funktionell kopia av den humana PAH-genen
|
|
Dosnivå Kohort 2
Dosnivå 2 av HMI-102 administreras intravenöst en gång
|
HMI-102 är en AAVHSC15-vektor som innehåller en funktionell kopia av den humana PAH-genen
|
|
Dosnivå Kohort 3
Dosnivå 3 av HMI-102 administreras intravenöst en gång
|
HMI-102 är en AAVHSC15-vektor som innehåller en funktionell kopia av den humana PAH-genen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE) relaterade till HMI 102
Tidsram: Baslinje till år 5
|
Ämnen med minst en AESI eller SAE
|
Baslinje till år 5
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Plasma Phe-koncentration
Tidsram: Baslinje till år 5
|
Plasma fenylalanin (Phe) koncentration vid varje tidpunkt under studien
|
Baslinje till år 5
|
|
Phe-begränsad diet
Tidsram: Baslinje till år 5
|
Förekomst av försökspersoner med en Phe-begränsad diet
|
Baslinje till år 5
|
|
Fenylketonuri Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL
Tidsram: Baslinje till år 5
|
Livskvalitet (QOL), bedömd med hjälp av Fenylketonuria-QOL (PKU-QOL) frågeformuläret
|
Baslinje till år 5
|
|
Proteinintag
Tidsram: Baslinje till år 5
|
Proteinintag i förhållande till Phe-koncentrationen vid varje tidpunkt under studien
|
Baslinje till år 5
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 augusti 2020
Primärt slutförande (Förväntat)
30 januari 2026
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 april 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2020
Första postat (Faktisk)
16 april 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HMI-102-102
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .