Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające pacjentów, którym wcześniej podawano HMI 102

28 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Homology Medicines, Inc

Otwarte, długoterminowe badanie kontrolne bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z PKU z niedoborem PAH, którym wcześniej podawano HMI 102

Otwarte, długoterminowe badanie kontrolne bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z PKU z niedoborem PAH, którym wcześniej podawano HMI 102

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To długoterminowe badanie uzupełniające oceni bezpieczeństwo i skuteczność pacjentów z PKU z niedoborem PAH, którym wcześniej podawano HMI 102. Osobnicy otrzymali już pojedynczą dawkę HMI-102 podawaną dożylnie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z niedoborem PAH, którym wcześniej podawano HMI-102

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmiotowi podano wcześniej HMI 102.
  • Uczestnik jest w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz jest chętny do wyrażenia świadomej zgody.
  • Podmiot jest w stanie przestrzegać wszystkich procedur badawczych i długoterminowej obserwacji.

Kryteria wyłączenia:

  • Zdaniem Badacza udział w badaniu nie leży w najlepszym interesie osoby badanej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta poziomu dawki 1
Dawka Poziomu 1 HMI-102 podana dożylnie jeden raz
Genetyczny: HMI-102
HMI-102 jest wektorem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH
Kohorta poziomu dawki 2
Dawka poziomu 2 HMI-102 podawana dożylnie jeden raz
Genetyczny: HMI-102
HMI-102 jest wektorem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH
Kohorta poziomu dawki 3
Dawka poziomu 3 HMI-102 podana dożylnie jeden raz
Genetyczny: HMI-102
HMI-102 jest wektorem AAVHSC15 zawierającym funkcjonalną kopię ludzkiego genu PAH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z HMI 102
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 5
Osoby z co najmniej jednym AESI lub SAE
Linia bazowa do roku 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie Phe w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 5
Stężenie fenyloalaniny (Phe) w osoczu w każdym punkcie czasowym podczas badania
Linia bazowa do roku 5
Dieta z ograniczeniem Phe
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 5
Częstość występowania osób z dietą o ograniczonej zawartości Phe
Linia bazowa do roku 5
Kwestionariusz jakości życia z fenyloketonurią (PKU-QOL
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 5
Jakość życia (QOL) oceniana za pomocą kwestionariusza dotyczącego fenyloketonurii-QOL (PKU-QOL)
Linia bazowa do roku 5
Spożycie białka
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 5
Spożycie białka w stosunku do stężenia Phe w każdym punkcie czasowym podczas badania
Linia bazowa do roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HMI-102-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na HMI-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj