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Étude de suivi à long terme de sujets précédemment administrés HMI 102

28 juin 2022 mis à jour par: Homology Medicines, Inc

Une étude de suivi à long terme en ouvert sur l'innocuité et l'efficacité chez des sujets atteints de PCU atteints d'un déficit en HAP ayant déjà reçu le HMI 102

Une étude de suivi à long terme en ouvert sur l'innocuité et l'efficacité chez des sujets atteints de PCU présentant un déficit en HAP ayant déjà reçu le HMI 102

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de suivi à long terme évaluera l'innocuité et l'efficacité des sujets atteints de PCU présentant un déficit en PAH ayant précédemment reçu le HMI 102. Les sujets auront déjà reçu une dose unique de HMI-102 administrée par voie intraveineuse

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

21

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets présentant un déficit en HAP qui ont déjà reçu HMI-102

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet a déjà reçu HMI 102.
  • Le sujet est capable de comprendre le but et les risques de l'étude et est disposé à fournir un consentement éclairé.
  • Le sujet est capable de se conformer à toutes les procédures d'étude et au suivi à long terme.

Critère d'exclusion:

  • La participation à l'étude n'est pas dans le meilleur intérêt du sujet, de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Niveau de dose Cohorte 1
Niveau de dose 1 de HMI-102 administré par voie intraveineuse une fois
Génétique: IHM-102
HMI-102 est un vecteur AAVHSC15 contenant une copie fonctionnelle du gène PAH humain
Niveau de dose Cohorte 2
Niveau de dose 2 de HMI-102 administré par voie intraveineuse une fois
Génétique: IHM-102
HMI-102 est un vecteur AAVHSC15 contenant une copie fonctionnelle du gène PAH humain
Niveau de dose Cohorte 3
Niveau de dose 3 de HMI-102 administré par voie intraveineuse une fois
Génétique: IHM-102
HMI-102 est un vecteur AAVHSC15 contenant une copie fonctionnelle du gène PAH humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des événements indésirables graves (EIG) liés à l'IHM 102
Délai: De base à l'année 5
Sujets avec au moins un AESI ou SAE
De base à l'année 5

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique de Phe
Délai: De base à l'année 5
Concentration plasmatique de phénylalanine (Phe) à chaque instant de l'étude
De base à l'année 5
Régime pauvre en Phe
Délai: De base à l'année 5
Incidence des sujets avec un régime pauvre en Phe
De base à l'année 5
Questionnaire sur la qualité de vie de la phénylcétonurie (PCU-QOL
Délai: De base à l'année 5
Qualité de vie (QOL), évaluée à l'aide du questionnaire Phénylcétonurie-QOL (PKU-QOL)
De base à l'année 5
Apport en protéines
Délai: De base à l'année 5
Apport en protéines par rapport à la concentration de Phe à chaque instant de l'étude
De base à l'année 5

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Homology Medicines, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

30 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2020

Première publication (Réel)

16 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HMI-102-102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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