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Studio di follow-up a lungo termine di soggetti precedentemente somministrati HMI 102

28 giugno 2022 aggiornato da: Homology Medicines, Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine in aperto sulla sicurezza e l'efficacia nei soggetti con PKU con deficit di PAH precedentemente somministrato HMI 102

Uno studio di follow-up a lungo termine in aperto sulla sicurezza e l'efficacia nei soggetti con PKU con deficit di PAH precedentemente somministrato HMI 102

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di follow-up a lungo termine valuterà la sicurezza e l'efficacia dei soggetti con PKU con deficit di PAH precedentemente somministrati HMI 102. I soggetti avranno già ricevuto una singola dose di HMI-102 somministrata per via endovenosa

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

21

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con deficit di PAH a cui era stato precedentemente somministrato HMI-102

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Al soggetto è stato precedentemente somministrato HMI 102.
  • - Il soggetto è in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio ed è disposto a fornire il consenso informato.
  • - Il soggetto è in grado di rispettare tutte le procedure dello studio e il follow-up a lungo termine.

Criteri di esclusione:

  • La partecipazione allo studio non è nel migliore interesse del soggetto, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Livello di dose Coorte 1
Dose di livello 1 di HMI-102 erogata per via endovenosa una volta
Genetico: HMI-102
HMI-102 è un vettore AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene PAH umano
Livello di dose Coorte 2
Dose di livello 2 di HMI-102 erogata per via endovenosa una volta
Genetico: HMI-102
HMI-102 è un vettore AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene PAH umano
Livello di dose Coorte 3
Dose di livello 3 di HMI-102 erogata per via endovenosa una volta
Genetico: HMI-102
HMI-102 è un vettore AAVHSC15 contenente una copia funzionale del gene PAH umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi di interesse speciale (AESI) e degli eventi avversi gravi (SAE) correlati all'HMI 102
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 5
Soggetti con almeno un AESI o SAE
Basale fino all'anno 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione Phe plasmatica
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 5
Concentrazione plasmatica di fenilalanina (Phe) in ogni momento durante lo studio
Basale fino all'anno 5
Dieta a ridotto contenuto di PH
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 5
Incidenza di soggetti con dieta povera di Phe
Basale fino all'anno 5
Questionario sulla qualità della vita da fenilchetonuria (PKU-QOL
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 5
Qualità della vita (QOL), valutata utilizzando il questionario Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL)
Basale fino all'anno 5
Assunzione di proteine
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 5
Assunzione di proteine ​​rispetto alla concentrazione di Phe in ogni momento durante lo studio
Basale fino all'anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

30 gennaio 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HMI-102-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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