Hosszú távú nyomon követési vizsgálat korábban HMI 102-vel kezelt alanyokon
2022. június 28. frissítette: Homology Medicines, Inc
Nyílt, hosszú távú nyomon követési tanulmány a PKU-s betegek biztonságáról és hatékonyságáról, korábban PAH-hiányban szenvedő betegeknél, korábban beadott HMI 102
Nyílt, hosszú távú nyomon követési vizsgálat a PKU-s betegek biztonságáról és hatékonyságáról, korábban PAH-hiányban szenvedő betegeknél, korábban beadott HMI 102
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a hosszú távú nyomon követési tanulmány értékeli a korábban beadott HMI 102-vel PAH-hiányban szenvedő PKU alanyok biztonságosságát és hatékonyságát.
Az alanyok már kaptak egyszeri adag HMI-102-t intravénásan beadva
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
21
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
PAH-hiányban szenvedő alanyok, akik korábban HMI-102-t kaptak
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany korábban HMI 102-t kapott.
- Az alany képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és hajlandó tájékozott beleegyezést adni.
- Az alany képes megfelelni az összes vizsgálati eljárásnak és a hosszú távú követésnek.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálatban való részvétel a vizsgáló véleménye szerint nem szolgálja az alany érdekeit.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. dózisszint-kohorsz
A HMI-102 1. dózisszintje intravénásan, egyszer
|
A HMI-102 egy AAVHSC15 vektor, amely a humán PAH gén funkcionális másolatát tartalmazza
|
|
2. dózisszint-kohorsz
A HMI-102 2. dózisszintje intravénásan, egyszer
|
A HMI-102 egy AAVHSC15 vektor, amely a humán PAH gén funkcionális másolatát tartalmazza
|
|
3. dózisszint-kohorsz
A HMI-102 3. dózisszintje intravénásan, egyszer
|
A HMI-102 egy AAVHSC15 vektor, amely a humán PAH gén funkcionális másolatát tartalmazza
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HMI 102-vel kapcsolatos különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: Alapállás az 5. évhez
|
Legalább egy AESI-vel vagy SAE-vel rendelkező alanyok
|
Alapállás az 5. évhez
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Plazma Phe koncentrációja
Időkeret: Alapállás az 5. évhez
|
A plazma fenilalanin (Phe) koncentrációja a vizsgálat minden időpontjában
|
Alapállás az 5. évhez
|
|
Phe-korlátozott diéta
Időkeret: Alapállás az 5. évhez
|
Phe-korlátozott diétát tartó alanyok előfordulása
|
Alapállás az 5. évhez
|
|
Fenilketonuria Életminőség Kérdőív (PKU-QOL
Időkeret: Alapállás az 5. évhez
|
Életminőség (QOL), a Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL) kérdőív segítségével értékelve
|
Alapállás az 5. évhez
|
|
Fehérje bevitel
Időkeret: Alapállás az 5. évhez
|
A fehérjebevitel a Phe-koncentrációhoz viszonyítva a vizsgálat minden időpontjában
|
Alapállás az 5. évhez
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. augusztus 19.
Elsődleges befejezés (Várható)
2026. január 30.
A tanulmány befejezése (Várható)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 13.
Első közzététel (Tényleges)
2020. április 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. június 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 28.
Utolsó ellenőrzés
2022. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HMI-102-102
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .