Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie av forsøkspersoner tidligere administrert HMI 102

28. juni 2022 oppdatert av: Homology Medicines, Inc

En åpen, langsiktig oppfølgingsstudie av sikkerhet og effekt hos PKU-emner med PAH-mangel tidligere administrert HMI 102

En åpen, langsiktig oppfølgingsstudie av sikkerhet og effekt hos PKU-personer med PAH-mangel tidligere administrert HMI 102

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne langsiktige oppfølgingsstudien vil evaluere sikkerheten og effekten til PKU-pasienter med PAH-mangel tidligere administrert HMI 102. Forsøkspersonene vil allerede ha fått en enkelt dose HMI-102 administrert intravenøst

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

21

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med PAH-mangel som tidligere ble administrert HMI-102

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personen ble tidligere administrert HMI 102.
  • Forsøkspersonen er i stand til å forstå formålet med og risikoene ved studien og er villig til å gi informert samtykke.
  • Emnet er i stand til å overholde alle studieprosedyrer og langsiktig oppfølging.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse i studien er ikke i forsøkspersonens beste, mener etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Dosenivå kohort 1
Dosenivå 1 av HMI-102 gitt intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor som inneholder en funksjonell kopi av det humane PAH-genet
Dosenivå kohort 2
Dosenivå 2 av HMI-102 gitt intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor som inneholder en funksjonell kopi av det humane PAH-genet
Dosenivå kohort 3
Dosenivå 3 av HMI-102 gitt intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor som inneholder en funksjonell kopi av det humane PAH-genet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) relatert til HMI 102
Tidsramme: Grunnlinje til år 5
Emner med minst én AESI eller SAE
Grunnlinje til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Phe-konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje til år 5
Plasma fenylalanin (Phe) konsentrasjon på hvert tidspunkt under studien
Grunnlinje til år 5
Phe-begrenset diett
Tidsramme: Grunnlinje til år 5
Forekomst av personer med en Phe-begrenset diett
Grunnlinje til år 5
Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL
Tidsramme: Grunnlinje til år 5
Livskvalitet (QOL), vurdert ved hjelp av spørreskjemaet Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL)
Grunnlinje til år 5
Proteininntak
Tidsramme: Grunnlinje til år 5
Proteininntak i forhold til Phe-konsentrasjon på hvert tidspunkt under studien
Grunnlinje til år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær fullføring (Forventet)

30. januar 2026

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HMI-102-102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HMI-102

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere