Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов, которым ранее вводили HMI 102

28 июня 2022 г. обновлено: Homology Medicines, Inc

Открытое долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности у субъектов с фенилкетонурией с дефицитом ЛАГ, которым ранее вводили HMI 102

Открытое долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности у субъектов с фенилкетонурией с дефицитом ЛАГ, которым ранее вводили HMI 102

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом долгосрочном последующем исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность субъектов с фенилкетонурией с дефицитом ЛАГ, которым ранее вводили HMI 102. Субъекты уже получили разовую дозу HMI-102, введенную внутривенно.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

21

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с дефицитом ПАУ, которым ранее вводили HMI-102

Описание

Критерии включения:

  • Субъекту ранее вводили HMI 102.
  • Субъект способен понять цель и риски исследования и готов дать информированное согласие.
  • Субъект может соблюдать все процедуры исследования и долгосрочное наблюдение.

Критерий исключения:

  • По мнению исследователя, участие в исследовании не отвечает интересам субъекта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Уровень дозы Когорта 1
Доза уровня 1 HMI-102, введенная внутривенно однократно
Генетический: ЧМИ-102
HMI-102 представляет собой вектор AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена ФАГ человека.
Когорта уровня дозы 2
Доза уровня 2 HMI-102, введенная внутривенно однократно
Генетический: ЧМИ-102
HMI-102 представляет собой вектор AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена ФАГ человека.
Когорта уровня дозы 3
Доза уровня 3 HMI-102, введенная внутривенно однократно
Генетический: ЧМИ-102
HMI-102 представляет собой вектор AAVHSC15, содержащий функциональную копию гена ФАГ человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и серьезных нежелательных явлений (SAE), связанных с HMI 102
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 года
Субъекты с хотя бы одним AESI или SAE
Исходный уровень до 5 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация Phe в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 года
Концентрация фенилаланина (Phe) в плазме в каждый момент времени в ходе исследования
Исходный уровень до 5 года
Диета с ограниченным содержанием фенилаланина
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 года
Заболеваемость субъектов с диетой с ограничением Phe
Исходный уровень до 5 года
Опросник качества жизни при фенилкетонурии (ФКУ-КЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 года
Качество жизни (КЖ), оцениваемое с помощью опросника Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL)
Исходный уровень до 5 года
Потребление белка
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 года
Потребление белка по отношению к концентрации Phe в каждый момент времени в ходе исследования
Исходный уровень до 5 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Homology Medicines, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 августа 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 января 2026 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HMI-102-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться