Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af tidligere administrerede forsøgspersoner HMI 102

28. juni 2022 opdateret af: Homology Medicines, Inc

En åben-label, langsigtet opfølgningsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet hos PKU-personer med PAH-mangel tidligere administreret HMI 102

En åben-label, langsigtet opfølgningsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet hos PKU-personer med PAH-mangel, tidligere administreret HMI 102

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​PKU-individer med PAH-mangel, tidligere administreret HMI 102. Forsøgspersoner vil allerede have modtaget en enkelt dosis HMI-102 administreret intravenøst

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

21

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med PAH-mangel, som tidligere fik HMI-102

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har tidligere fået HMI 102.
  • Forsøgspersonen er i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og er villig til at give informeret samtykke.
  • Forsøgspersonen er i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og langsigtet opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i undersøgelsen er ikke i forsøgspersonens bedste interesse, mener efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Dosisniveau kohorte 1
Dosisniveau 1 af HMI-102 indgivet intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen
Dosisniveau kohorte 2
Dosisniveau 2 af HMI-102 indgivet intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen
Dosisniveau kohorte 3
Dosisniveau 3 af HMI-102 indgivet intravenøst ​​én gang
Genetisk: HMI-102
HMI-102 er en AAVHSC15-vektor, der indeholder en funktionel kopi af det humane PAH-gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til HMI 102
Tidsramme: Baseline til år 5
Emner med mindst én AESI eller SAE
Baseline til år 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Phe Koncentration
Tidsramme: Baseline til år 5
Plasma phenylalanin (Phe) koncentration på hvert tidspunkt under undersøgelsen
Baseline til år 5
Phe-begrænset diæt
Tidsramme: Baseline til år 5
Forekomst af forsøgspersoner med en Phe-begrænset diæt
Baseline til år 5
Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL
Tidsramme: Baseline til år 5
Livskvalitet (QOL), som vurderet ved hjælp af Phenylketonuria-QOL (PKU-QOL) spørgeskemaet
Baseline til år 5
Proteinindtag
Tidsramme: Baseline til år 5
Proteinindtag i forhold til Phe-koncentration på hvert tidspunkt under undersøgelsen
Baseline til år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Homology Medicines, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. januar 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2020

Først opslået (Faktiske)

16. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMI-102-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HMI-102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner