Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöistä, joille on aiemmin annettu HMI 102

tiistai 28. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Homology Medicines, Inc

Avoin, pitkäaikainen seurantatutkimus turvallisuudesta ja tehokkuudesta PKU-potilailla, joilla on PAH-puutos, aiemmin annettu HMI 102

Avoin, pitkäaikainen seurantatutkimus turvallisuudesta ja tehokkuudesta PKU-potilailla, joilla on PAH-puutos, aiemmin annettu HMI 102

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä pitkäaikaisessa seurantatutkimuksessa arvioidaan sellaisten PKU-potilaiden turvallisuutta ja tehoa, joilla on PAH-puutos ja aiemmin annettu HMI 102. Koehenkilöt ovat jo saaneet yhden annoksen HMI-102:ta suonensisäisesti annettuna

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

21

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on PAH-puutos, joille annettiin aiemmin HMI-102:ta

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilölle annettiin aiemmin HMI 102:ta.
  • Tutkittava ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen ja riskit ja on valmis antamaan tietoisen suostumuksen.
  • Tutkittava pystyy noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä ja pitkäaikaista seurantaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimukseen osallistuminen ei ole tutkijan mielestä tutkittavan edun mukaista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Annostason kohortti 1
HMI-102:n annostaso 1 annetaan laskimonsisäisesti kerran
Geneettinen: HMI-102
HMI-102 on AAVHSC15-vektori, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä
Annostason kohortti 2
HMI-102:n annostaso 2 annetaan laskimonsisäisesti kerran
Geneettinen: HMI-102
HMI-102 on AAVHSC15-vektori, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä
Annostason kohortti 3
HMI-102:n annostaso 3 annetaan laskimonsisäisesti kerran
Geneettinen: HMI-102
HMI-102 on AAVHSC15-vektori, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen PAH-geenistä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HMI 102:een liittyvien haittatapahtumien (AESI) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 5
Koehenkilöt, joilla on vähintään yksi AESI tai SAE
Perustaso vuoteen 5

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman Phe-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 5
Plasman fenyylialaniinin (Phe) pitoisuus kullakin ajankohdalla tutkimuksen aikana
Perustaso vuoteen 5
Phe-rajoitettu ruokavalio
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 5
Phe-rajoitetun ruokavalion koehenkilöiden ilmaantuvuus
Perustaso vuoteen 5
Fenyyliketonurian elämänlaatukysely (PKU-QOL
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 5
Elämänlaatu (QOL), arvioituna fenyyliketonuria-QOL (PKU-QOL) -kyselyllä
Perustaso vuoteen 5
Proteiinin saanti
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 5
Proteiinin saanti suhteessa Phe-pitoisuuteen kullakin ajankohtana tutkimuksen aikana
Perustaso vuoteen 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Homology Medicines, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HMI-102-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HMI-102

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa