Langdurige follow-upstudie van eerder toegediende proefpersonen HMI 102
28 juni 2022 bijgewerkt door: Homology Medicines, Inc
Een open-label follow-uponderzoek op lange termijn naar veiligheid en werkzaamheid bij PKU-proefpersonen met PAK-deficiëntie die eerder is toegediend HMI 102
Een open-label follow-uponderzoek op lange termijn naar veiligheid en werkzaamheid bij PKU-proefpersonen met PAK-deficiëntie die eerder is toegediend HMI 102
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze follow-upstudie op lange termijn zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van PKU-proefpersonen met PAH-deficiëntie die eerder HMI 102 kregen toegediend.
De proefpersonen hebben al een enkele dosis HMI-102 intraveneus toegediend gekregen
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
21
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen met PAK-deficiëntie die eerder HMI-102 kregen toegediend
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon kreeg eerder HMI 102 toegediend.
- De proefpersoon kan het doel en de risico's van het onderzoek begrijpen en is bereid geïnformeerde toestemming te geven.
- Proefpersoon is in staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en follow-up op lange termijn.
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan het onderzoek is niet in het belang van de proefpersoon, naar de mening van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Dosisniveau Cohort 1
Dosisniveau 1 van HMI-102 één keer intraveneus toegediend
|
HMI-102 is een AAVHSC15-vector die een functionele kopie van het menselijke PAH-gen bevat
|
|
Dosisniveau Cohort 2
Dosisniveau 2 van HMI-102 één keer intraveneus toegediend
|
HMI-102 is een AAVHSC15-vector die een functionele kopie van het menselijke PAH-gen bevat
|
|
Dosisniveau Cohort 3
Dosisniveau 3 van HMI-102 één keer intraveneus toegediend
|
HMI-102 is een AAVHSC15-vector die een functionele kopie van het menselijke PAH-gen bevat
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) gerelateerd aan HMI 102
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 5
|
Onderwerpen met ten minste één AESI of SAE
|
Basislijn tot jaar 5
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasma Phe-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 5
|
Plasmaconcentratie van fenylalanine (Phe) op elk tijdstip tijdens het onderzoek
|
Basislijn tot jaar 5
|
|
Phe-beperkt dieet
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 5
|
Incidentie van proefpersonen met een Phe-beperkt dieet
|
Basislijn tot jaar 5
|
|
Fenylketonurie Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 5
|
Kwaliteit van leven (QOL), zoals beoordeeld met behulp van de Phenylketonurie-QOL (PKU-QOL) vragenlijst
|
Basislijn tot jaar 5
|
|
Eiwit inname
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 5
|
Eiwitinname ten opzichte van de Phe-concentratie op elk tijdstip tijdens het onderzoek
|
Basislijn tot jaar 5
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 augustus 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 januari 2026
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 april 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 april 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 april 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 juni 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 juni 2022
Laatst geverifieerd
1 juni 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HMI-102-102
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .