法国版严重哮喘问卷的有效性 (TRAQUE)

“难以治疗的哮喘影响了大约 17% 的哮喘人群，其中 5% 患有重度哮喘。

对于这些患者来说，这种疾病往往是他们职业、家庭和个人生活的负担，显着改变他们的生活质量。

目前关于医疗管理的建议旨在控制哮喘和减少恶化。 虽然现在有生物制剂可以有效地实现这些目标，但它们仍在努力证明其在改善生活质量方面的有效性。

尽管在现实生活中，对生物制剂反应良好的患者经常报告“生活发生了变化”，但这在临床试验中并没有得到很好的证明，临床试验仅显示生活质量（主要是 AQLQ）和哮喘控制评分的适度变化。 这可能是由于目前使用的分数以一般方式衡量生活质量或哮喘控制（呼吸困难，使用抢救治疗）而不是哮喘特定的生活质量，并且没有考虑负担口服类固醇。

对于这一特定的哮喘患者群体，即使是专门的评分（成人人群中有 11 个量表，儿科人群中有 6 个量表）也难以衡量生活质量的变化。 他们几乎从未设法证明轻度哮喘和重度哮喘之间的生活质量存在差异。

然而，就像节约口服类固醇一样，提高生活质量也是医生关注的问题。

患者报告结果 (PRO) 工具的开发遵循严格的科学方法。 严重哮喘问卷 (SAQ) 是一种用于测量严重哮喘患者生活质量的特定工具。 它由普利茅斯大学于 2018 年根据目前的建议用英文开发和验证，试图应对以往生活质量测试缺乏特异性的问题。

多亏了 Mappy Trust 组织，它经历了法语的正向和反向翻译过程。 在其法语翻译中，验证 SAQ 问卷的心理测量特性似乎很重要，SAQ 问卷是一种测量严重哮喘患者生活质量的特定工具。

实际考虑：

• 将在第一个月和第 6 个月收集主要和次要目标的有用数据。
• 标准操作程序：患者招募仅在 Bichat 医院进行。 感谢临床研究助理，问卷和表格将借给前来咨询和日间医院就诊的严重哮喘患者。 数据将被匿名并由临床研究助理收集（填写的表格和问卷以及医疗文件）。 数据管理、数据分析将由 Bichat 医院的临床研究部门负责。
• 样本量评估：根据 FALISSARD 假设估计：320 名患者。
• 缺失数据计划：每份生活质量问卷的常规方法，扩大第 6 个月访问期以收集第 6 个月的重新评估。
• 统计分析计划：参见主要和次要目标部分。
• 质量保证计划：Bichat 医院的临床研究部门将确保数据验证和注册程序，包括现场监测和审计的任何计划。
• 数据检查：范围的预定义规则将在 REDCap 计算的 eCase 报告表 (CRF) 中预先配置。 包含注册表使用的每个变量的详细描述的数据字典（参见包含/排除标准、主要和次要结果），包括变量的来源和正常范围，在 eCRF 将基于的特定文件中描述建成。 “