Validità di una versione francese del questionario sull'asma grave (TRAQUE)

"L'asma difficile da trattare colpisce circa il 17% della popolazione asmatica, di cui il 5% soffre di asma grave.

Per questi pazienti, la malattia è spesso un peso per la loro vita professionale, familiare e personale, alterando in modo significativo la loro qualità di vita.

Le attuali raccomandazioni sulla gestione medica mirano al controllo dell'asma e alla riduzione delle riacutizzazioni. Mentre ora ci sono farmaci biologici che affrontano efficacemente questi obiettivi, stanno ancora lottando per dimostrare la loro efficacia in termini di miglioramento della qualità della vita.

Sebbene nella vita reale i pazienti che rispondono bene ai farmaci biologici spesso riferiscano "una vita che cambia", questo non è ben dimostrato negli studi clinici, che mettono in evidenza solo modeste variazioni nella qualità della vita (principalmente AQLQ) e nei punteggi di controllo dell'asma. Ciò può essere dovuto al fatto che i punteggi attualmente utilizzati misurano la qualità della vita in modo generico o il controllo dell'asma (dispnea, uso di trattamenti di salvataggio) piuttosto che la qualità della vita specifica per l'asma e non tengono conto del carico di steroidi orali.

Per questa specifica popolazione di asmatici, anche i punteggi dedicati (11 scale nella popolazione adulta e 6 nella popolazione pediatrica) hanno difficoltà a misurare le variazioni della qualità della vita. Non riescono quasi mai a dimostrare una differenza nella qualità della vita tra asma lieve e asma grave.

Tuttavia, proprio come il risparmio di steroidi per via orale, il miglioramento della qualità della vita è motivo di preoccupazione per i medici.

Lo sviluppo degli strumenti Patient Reported Outcome (PRO) segue una rigorosa metodologia scientifica. Il Severe Asthma Questionnaire (SAQ) è uno strumento specifico per misurare la qualità della vita nell'asma grave. È stato sviluppato e convalidato in inglese dall'Università di Plymouth nel 2018, secondo le attuali raccomandazioni, nel tentativo di rispondere alla mancanza di specificità dei precedenti test sulla qualità della vita.

Ha subito un processo di traduzione avanti e indietro in francese grazie all'organizzazione Mappy Trust. Sembra importante convalidare, nella sua traduzione francese, le proprietà psicometriche del questionario SAQ, uno strumento specifico per misurare la qualità della vita degli asmatici gravi.

Considerazioni pratiche:

• I dati utili sugli obiettivi primari e secondari saranno raccolti al primo e al sesto mese.
• Procedure operative standard: il reclutamento dei pazienti avverrà solo presso l'ospedale di Bichat. Questionari e moduli saranno prestati agli asmatici gravi che giungono in visita e day hospital grazie ad assegnisti di ricerca clinica. I dati saranno resi anonimi e raccolti da un associato di ricerca clinica (moduli compilati e questionario e cartella clinica). La gestione dei dati, l'analisi dei dati sarà assicurata dall'Unità di ricerca clinica dell'ospedale di Bichat.
• Valutazione della dimensione del campione: stimata su ipotesi FALISSARD: 320 pazienti.
• Piano per i dati mancanti: modo usuale per ciascun questionario sulla qualità della vita, periodo di visita del 6° mese ampliato per raccogliere la rivalutazione del 6° mese.
• Piano di analisi statistica: cfr sezione obiettivi primari e secondari.
• Piano di garanzia della qualità: la convalida dei dati e le procedure di registro, inclusi eventuali piani per il monitoraggio e l'audit del sito, saranno assicurati dall'Unità di ricerca clinica dell'ospedale di Bichat.
• Controlli dei dati: le regole predefinite per l'intervallo saranno preconfigurate nell'eCase Report Form (CRF) calcolato in REDCap. Il dizionario dei dati che contiene le descrizioni dettagliate di ciascuna variabile utilizzata dal registro (cfr. criteri di inclusione/esclusione, esito primario e secondario), inclusa la fonte della variabile e gli intervalli di normalità, è descritto in un documento specifico in base al quale la eCRF sarà costruito. "