Vaikea astma -kyselyn ranskalaisen version pätevyys (TRAQUE)
Mittausominaisuudet Ranskan vaikean astman tulkintakyselyn pätevyys: tulevaisuudentutkimus
"Vaikea astma vaikuttaa vain viiteen prosenttiin astmaatikoista, mutta sillä on huomattava vaikutus potilaisiin astmaan liittyvän hengitysvamman, mutta myös suun kautta otettavan kortikosteroidihoidon komplikaatioiden vuoksi.
Biologiset lääkkeet ovat äskettäin tulleet saataville, ja ne parantavat vaikeiden astmapotilaiden elämänlaatua (QoL). Toistettavan ja luotettavan elämänlaadun mittaustyökalu vaikeille astmaatikoille olisi hyödyllistä arvioitaessa ehdotettujen erilaisten interventioiden vaikutuksia.
Hengitystiesairauksissa tällä hetkellä käytetyt QoL-kyselylomakkeet eivät ole spesifisiä vaikealle astmalle. Ne keskittyvät voimakkaasti hengitysvammaisuuteen, mutta eivät esimerkiksi ota huomioon hoitojen, etenkään oraalisten steroidien, vaikutusta.
Vaikea astmakysely (SAQ) on ensimmäinen työkalu, joka on erityisesti suunniteltu arvioimaan vakavaa astmaa sairastavan väestön terveyteen liittyvää elämänlaatua. Sen käytön kehitys käy läpi tämän kyselylomakkeen validoinnin sen ranskankielisessä käännöksessä, joka on saatavilla syyskuusta 2019 lähtien. "
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
"Vaikeasti hoidettavissa oleva astma vaikuttaa noin 17 prosentilla astmaväestöstä, joista viidellä prosentilla on vaikea astma.
Näille potilaille sairaus on usein taakka heidän työ-, perhe- ja henkilökohtaiselle elämälleen, mikä muuttaa merkittävästi heidän elämänlaatuaan.
Nykyiset lääkehoidon suositukset tähtäävät astman hallintaan ja pahenemisvaiheiden vähentämiseen. Vaikka nykyään on olemassa biologisia lääkkeitä, jotka saavuttavat tehokkaasti nämä tavoitteet, ne kamppailevat edelleen osoittaakseen tehokkuuttaan elämänlaadun parantamisessa.
Vaikka todellisessa elämässä potilaat, jotka reagoivat hyvin biologisiin lääkkeisiin, raportoivat usein "muuttuvasta elämästä", tämä ei ole hyvin osoitettu kliinisissä tutkimuksissa, jotka tuovat esiin vain vaatimattomia vaihteluita elämänlaadussa (pääasiassa AQLQ) ja astman kontrollipisteissä. Tämä voi johtua siitä, että tällä hetkellä käytetyt pisteet mittaavat joko elämänlaatua yleisellä tavalla tai astman hallintaa (hengenahdistus, pelastushoitojen käyttö) astmakohtaisen elämänlaadun sijaan, eivätkä ne ota huomioon taakkaa. suun kautta otetuista steroideista.
Tälle astmaatikoille tarkoitetuilla pisteillä (11 asteikolla aikuisväestössä ja 6 lapsiväestössä) on vaikeuksia mitata elämänlaadun vaihteluita. He tuskin koskaan onnistuvat osoittamaan eroa elämänlaadussa lievän astman ja vaikean astman välillä.
Kuitenkin, aivan kuten suun kautta otettavat steroidit säästävät, elämänlaadun parantaminen on lääkäreiden huolenaihe.
Patient Reported Outcome (PRO) -instrumenttien kehittäminen noudattaa tiukkaa tieteellistä metodologiaa. Vaikea astmakysely (SAQ) on erityinen väline elämänlaadun mittaamiseen vaikeassa astmassa. Sen kehitti ja validoi englanniksi Plymouthin yliopisto vuonna 2018 nykyisten suositusten mukaisesti, jotta se voisi vastata aikaisempien elämänlaatutestien spesifisyyden puutteeseen.
Se on käynyt läpi eteenpäin ja taaksepäin käännösprosessin ranskaksi Mappy Trust -organisaation ansiosta. Vaikuttaa tärkeältä vahvistaa ranskankielisellä käännöksellä SAQ-kyselylomakkeen psykometriset ominaisuudet. Tämä on erityinen instrumentti, joka mittaa vakavien astmaatikoiden elämänlaatua.
Käytännön huomioita:
- Hyödyllistä tietoa ensisijaisista ja toissijaisista tavoitteista kerätään ensimmäisen ja kuudennen kuukauden aikana.
- Vakiotoimintamenettelyt: Potilaiden rekrytointi tapahtuu vain Bichatin sairaalassa. Kyselylomakkeita ja lomakkeita lainataan kliinisen tutkijan ansiosta konsultaatioon ja päiväsairaalaan tuleville vaikea-asteisille astmaatikoille. Tiedot anonymisoidaan ja keräävät kliininen tutkija (täytetyt lomakkeet ja kyselylomake ja lääketieteellinen tiedosto). Tiedonhallinnan, data-analyysin varmistaa Bichatin sairaalan kliininen tutkimusyksikkö.
- Näytteen koon arviointi: arvioitu FALISSARD-oletuksen perusteella: 320 potilasta.
- Suunnitelma puuttuville tiedoille: tavallinen tapa jokaiselle elämänlaatukyselylle, laajennettu kuudennen kuukauden käyntijakso kuudennen kuukauden uudelleenarvioinnin keräämiseksi.
- Tilastollinen analyysisuunnitelma: ks. osio ensisijaiset ja toissijaiset tavoitteet.
- Laadunvarmistussuunnitelma: Bichatin sairaalan kliininen tutkimusyksikkö varmistaa tietojen validointi- ja rekisteröintimenettelyt, mukaan lukien mahdolliset suunnitelmat paikannuksesta ja auditoinnista.
- Tietojen tarkistukset: Ennalta määritetyt säännöt alueelle määritetään valmiiksi eCase-raporttilomakkeessa (CRF), joka lasketaan REDCapissa. Tietosanakirja, joka sisältää yksityiskohtaiset kuvaukset jokaisesta rekisterin käyttämästä muuttujasta (vrt. sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit, ensisijainen ja toissijainen tulos), mukaan lukien muuttujan lähde ja normaalit alueet, on kuvattu erityisessä asiakirjassa, jonka perusteella eCRF rakennettu. "
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75018
- Bichat-Claude Bernard University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Aikuiset potilaat
Potilaat, joilla on diagnosoitu vakava astma European Respiratory Societyn ja American Thoracic Societyn 2014 kansainvälisessä konsensuslausunnossa määriteltynä: Astma, joka vaatii hoitoa GINA-vaiheiden 4–5 astmaan (suuri annos inhaloitavia kortikosteroideja > 1000 mikrogrammaa ja pitkävaikutteinen beetaagonisti tai leukotrieeni tai teofylliinimodifioija) edellisen vuoden osalta
*tai systeemisiä kortikosteroideja 50 % edellisestä vuodesta, jotta se ei muuttuisi "hallitsemattomaksi" tai joka pysyy "hallitsemattomana" tästä hoidosta huolimatta
- Potilaalle tiedotetaan, eikä hän vastusta osallistumista
Poissulkemiskriteerit:
- Keuhkosyöpä, sydämen vajaatoiminta tai krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus tai muu hengityssairaus, joka voi vaikuttaa astman arviointiin
- Potilas ei osaa lukea ranskaa
- Potilas ei halua osallistua tutkimukseen
- Potilas holhouksessa / kuraattorit
- AME-potilas
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ohjaustaso vakaa
vaikea astma, jonka kontrollitaso on vakaa (ACT-pistemäärän vaihtelu <3 välillä M0 ja M6), mikä myötävaikuttaa uusintatestiin
|
|
|
biologinen aloitus
bioterapian käyttöönotto tai muuttaminen kohdassa M0
|
bioterapian käyttöönotto tai muuttaminen kohdassa M0
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAQ:n (Severe Asthma Questionnaire) ranskalaisen tulkinnan tekijällinen validiteetti
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Factorial validity (todiste siitä, että instrumentti mittaa yhtä käsitettä): kaikkien kohteiden pääkomponenttianalyysi
|
1 kuukausi
|
|
SAQ:n ranskalaisen tradution sisäinen johdonmukaisuus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Sisäinen johdonmukaisuus (pisteisiin vaikuttavien kohteiden keskinäinen korrelaatio): Kohteiden kokonaiskorrelaatio ja Cronbachin alfa-kerroin
|
1 kuukausi
|
|
Rakenna SAQ:n ranskalaisen tradution validiteetti
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Rakenteen validiteetti (korrelaatiotestauksen vahvuus a priori hypoteesien (diskriminantti ja konvergentti validiteetti) ja aste, missä määrin PRO-instrumentti pystyy erottamaan ryhmistä, joiden oletetaan etukäteen olevan erilaisia (tunnettu ryhmien validiteetti)): Spearman-korrelaatio SAQ:n ja ACT:n välillä*, ACQ* , miniAQLQ*, SGRQ*, SF36*, EQ 5D 5L*, EQ 5D VAS*, OCS-annos, pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1))
|
1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käytettävyystestaus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kyselyn toteutettavuus: Keskimääräinen täyttöprosentti, keskimääräinen täyttöaika, avun tarve vastaamisessa, ongelmallisten kohteiden tunnistaminen, syy miksi ne ovat ongelmallisia
|
6 kuukautta
|
|
Testaa ja testaa uudelleen luotettavuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Testin ja uudelleentestin luotettavuus (pisteiden pysyvyys ajan mittaan, kun kiinnostuksen kohteena olevan käsitteen ei odoteta muuttuvan): SAQ M1:n ja M6:n luokan sisäinen korrelaatiokerroin vakaassa ACT-pistemääräryhmässä, joka on säädetty oraalisen kortikosteroidiannoksen perusteella.
|
6 kuukautta
|
|
Kyky havaita muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kyky havaita muutos (todisteita siitä, että potilaan raportoiman lopputuloksen instrumentti voi tunnistaa erot pisteissä ajan mittaan henkilöillä tai ryhmillä, jotka ovat muuttuneet mittauskonseptin suhteen): Wilcoxon allekirjoitti rank-testin oraalisesta kortikosteroidiannoksesta, jossa verrataan yksilöitä M1:n ja M6:n kohdalla. joille astman bioterapia on aloitettu kyseisenä ajanjaksona.
|
6 kuukautta
|
|
Minimaalinen kliinisesti tärkeä ero (MCID)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
MCID (minimaalinen merkitsevyyden ero havaittujen erojen välillä): ankkuroitu perusestimaatti, joka käyttää globaalia 15 pisteen asteikon skaalaa muutoksen mittaamiseen.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Camille Taillé, MD-PHD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP200818
- 2020-AO1394-35 (Muu tunniste: IDRCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .