Giltigheten av en fransk version av frågeformuläret för svår astma (TRAQUE)

"Svårbehandling av astma drabbar cirka 17% av astmapopulationen, bland vilka 5% har svår astma.

För dessa patienter är sjukdomen ofta en börda för deras yrkes-, familje- och privatliv, vilket väsentligt förändrar deras livskvalitet.

Aktuella rekommendationer om medicinsk behandling syftar till astmakontroll och minskning av exacerbationer. Även om det nu finns biologiska läkemedel som effektivt löser dessa mål, kämpar de fortfarande för att visa sin effektivitet när det gäller förbättring av livskvalitet.

Även om patienter som svarar väl på biologiska läkemedel ofta rapporterar ""ett liv i förändring" i verkligheten, är detta inte väl demonstrerat i kliniska prövningar, som bara visar små variationer i livskvalitet (främst AQLQ) och astmakontrollpoäng. Detta kan bero på det faktum att för närvarande använda poäng mäter antingen livskvaliteten på ett generiskt sätt eller astmakontroll (dyspné, användning av räddningsbehandlingar) snarare än astmaspecifik livskvalitet och inte tar hänsyn till bördan av orala steroider.

För denna specifika population av astmatiker har även de dedikerade poängen (11 skalor i den vuxna befolkningen och 6 i den pediatriska befolkningen) problem med att mäta variationer i livskvalitet. De lyckas nästan aldrig påvisa en skillnad i livskvalitet mellan mild astma och svår astma.

Men precis som orala steroider sparsamt, är förbättrad livskvalitet ett problem för läkare.

Utvecklingen av Patient Reported Outcome (PRO)-instrument följer rigorösa vetenskapliga metoder. The Severe Asthma Questionnaire (SAQ) är ett specifikt instrument för att mäta livskvalitet vid svår astma. Den utvecklades och validerades på engelska av University of Plymouth 2018, enligt de nuvarande rekommendationerna, i ett försök att svara på bristen på specificitet hos tidigare livskvalitetstester.

Den har gått igenom en översättningsprocess framåt och bakåt till franska tack vare Mappy Trust-organisationen. Det verkar viktigt att validera, i sin franska översättning, de psykometriska egenskaperna hos SAQ-enkäten, ett specifikt instrument som mäter livskvalitet för svår astmatiker.

Praktiska överväganden:

• Användbar information om primära och sekundära mål kommer att samlas in under den första och den 6:e månaden.
• Standarddriftsprocedurer: Patientrekrytering kommer endast att ske på Bichats sjukhus. Frågeformulär och blanketter kommer att lånas ut till de svåra astmatiker som kommer till konsultation och dag sjukhus tack vare klinisk forskningsassistent. Data kommer att anonymiseras och samlas in av en klinisk forskningsassistent (ifyllda formulär och frågeformulär och medicinsk fil). Datahantering, dataanalys kommer att säkerställas av Clinical Research Unit på Bichat Hospital.
• Bedömning av provstorlek: uppskattad enligt FALISSARD-antagande: 320 patienter.
• Planera för saknade data: vanligt sätt för varje frågeformulär för livskvalitet, utökad 6:e månads besöksperiod för att samla in 6:e månads omvärdering.
• Statistisk analysplan: jfr avsnitt primära och sekundära mål.
• Kvalitetssäkringsplan: Datavalidering och registerprocedurer, inklusive eventuella planer för platsövervakning och revision kommer att säkerställas av Clinical Research Unit vid Bichat Hospital.
• Datakontroller: Fördefinierade regler för intervall kommer att förkonfigureras i eCase Report Form (CRF) som beräknas i REDCap. Dataordboken som innehåller detaljerade beskrivningar av varje variabel som används av registret (jfr inklusions-/exkluderingskriterier, primärt och sekundärt resultat), inklusive variabelns källa och normala intervall beskrivs i ett specifikt dokument baserat på vilket eCRF kommer att vara byggd. "