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评估 Alpelisib (BYL719) 在患有 PIK3CA 相关过度生长谱的儿科和成人患者中的疗效、安全性和 PK 的研究 (EPIK-P2)

2026年8月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

EPIK-P2：一项为期 16 周的随机、安慰剂对照的前期 II 期双盲研究，旨在评估 Alpelisib (BYL719) 在患有 PIK3CA 相关过度生长谱的儿科和成人患者中的疗效、安全性和药代动力学（优点）

这是一项为期 16 周、随机、双盲、安慰剂对照期和延长期的前瞻性 II 期多中心研究，旨在评估 alpelisib 在患有 PIK3CA 的儿科和成人参与者中的疗效、安全性和药代动力学-相关的过度生长谱 (PROS)。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括长达 42 天的筛选期、24 周的核心期、24 周的延长期和长达约 4 年的长期延长期。 该研究将招募成人参与者（第 1 组）、6-17 岁儿童参与者（第 2 组）、两组 2-5 岁儿童参与者的探索性研究（第 3 组用颗粒剂治疗，第 4 组用薄膜包衣片剂治疗（ FCT)) ) 和 6 至 17 岁儿科参与者的探索组（第 5 组；接受 FCT [起始剂量高于第 ​​2 组]）。

年龄≥6 岁的合格参与者将以 2:1 的比例随机分配到 alpelisib 或匹配的安慰剂组。 两个年龄组（第 1 组和第 2 组）将同时参加研究。 在核心阶段，参与者将接受盲法治疗，前期有 16 周的安慰剂对照期。 第 16 周后，那些随机接受安慰剂的参与者将转为使用 alpelisib 进行积极治疗。 那些被随机分配接受 alpelisib 的参与者将继续他们的积极治疗。

第 4 组的参与者将在第 3 组之前注册。第 5 组的参与者将在第 2 组的注册完成后开放注册。 所有参与者都将在开放标签环境中接受 alpelisib。

第 3 组将在初步分析完成后入组，届时除了第 4 组和第 5 组的可用数据外，第 1 组和第 2 组的参与者还可以获得疗效、安全性和 PK 数据，以便选择第 3 组参与者的推荐剂量。

该研究中计划的 alpelisib 治疗持续时间将在所有年龄组的随机化/治疗开始后长达 5 年。 由于不可接受的毒性、确认的疾病进展、死亡和/或研究者或参与者自行决定的任何其他原因，参与者可能会提前停止使用 alpelisib 进行治疗。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

206

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200011
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 1R9
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Hamburg、德国、22149
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg、德国、69120
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、德国、79106
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、德国、40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、德国、04103
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0372
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon、法国、21000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75015
        • Novartis Investigative Site
      • Tours、法国、37044
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、瑞士、8032
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94158
        • UCSF Birthmarks and Vascular Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington Univ School Of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • Fink Childrens Ambulatory Care Ctr
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Cincinnati Children s Hospital Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Unv of TX Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
  • 英国
      • London、英国、SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands、Birmingham、英国、B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues、Barcelona、西班牙、08950
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港、999077
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在执行任何与研究相关的筛选程序之前，患者、父母、法定授权代表或监护人签署的知情同意书和同意书（如适用）
  2. 诊断为 PROS 的患者有症状和/或进行性过度生长，并且至少有一个可测量的 PROS 相关病变，由盲法独立审查委员会 (BIRC) 评估确认
  3. 在当地实验室进行的 PIK3CA 基因体细胞突变的书面证据

  4. 组织样本（新鲜的或存档的）被送到诺华指定的中心实验室。 如果无法获得存档组织，则需要为第 1、2 和 5 组的参与者收集新鲜组织活检，前提是没有临床禁忌。 对于第 3 组和第 4 组的参与者，新鲜组织活检不是强制性的。

    仅适用于中国：组织样本采集和生物标志物评估不适用。

    仅适用于德国：如果存档组织可用，则必须将其发送至诺华指定的中心实验室。 如果没有可用的存档组织，如果没有临床禁忌症，则建议进行新鲜组织活检，但不是强制性的。

  5. Karnofsky（研究开始时年龄 > 16 岁的患者）/Lansky（研究开始时年龄≤16 岁）体能状态指数 ≥50
  6. 足够的骨髓和器官功能，包括空腹血糖 (FPG) ≤ 140 mg/dL (7.7 mmol/L) 和糖化血红蛋白 (HbA1c) ≤ 6.5%（必须满足两个标准）（由中央实验室评估资格）
  7. 存在至少一个与 PROS 相关的可测量病灶，定义为最长直径≥2 cm 的病灶，当体积可以通过 MRI（磁共振成像）准确和可重复地测量时，并且与影响功能的投诉、临床症状或功能限制相关患者的日常生活。 可测量性必须在随机化之前由 BIRC 确认。

排除标准：

  1. 在知情同意时没有其他 PROS 相关病变的情况下，只有孤立的巨指症、皮肤痣/痣和巨脑畸形（唯一的临床特征或其中任何三种的组合）的参与者
  2. 既往接受过 alpelisib 和/或任何其他 PI3K 抑制剂治疗（治疗尝试除外，定义为尝试使用任何 PI3K 抑制剂治疗 PROS，治疗持续时间少于 2 周，并且在首次给药前至少停止 4 周使用 alpelisib 的研究药物）
  3. 在知情同意时，在过去 12 个月内，在预期有资格成为目标病灶（放疗完成后进展的病灶除外）的那些 PROS 区域上，为 PROS 治疗目的进行的辐射暴露。
  4. 在知情同意时的 3 个月内进行的减瘤手术或其他大手术
  5. 在知情同意前 30 天内发生具有临床意义的 PROS 相关血栓事件（根据 CTCAE v.4.03 的 2 级及以上），和/或在知情同意前 6 周内对血管并发症进行硬化疗法/栓塞。 注意：接受抗凝剂治疗 PROS 相关凝血病、一级或二级预防血栓形成的参与者可能被纳入研究
  6. 第 1、2 和 5 组的参与者在知情同意时有记录的肺炎或间质性肺病以及与 PROS 无关的肺功能受损（例如，FEV1 或 DLCO ≤ 预测值的 70%）。 根据知情同意时的 MRI 图像，第 3 组和第 4 组的参与者有记录或可疑的肺炎或间质性肺病
  7. 知情同意前 1 年内有急性胰腺炎病史或知情同意时有慢性胰腺炎既往病史
  8. 在知情同意时明确诊断为 I 型糖尿病或不受控制的 II 型糖尿病的参与者
  9. 癫痫发作或癫痫的已知病史，无论在知情同意时与 PROS 谱的相关性如何，当癫痫未得到控制和/或患者在知情同意时可能不会转换为非酶诱导抗癫痫药物。

其他纳入/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：成人队列（第 1 组）- Alpelisib
在双盲随机研究期间（从基线到第 16 周），成人参与者将随机接受 alpelisib（125 毫克，口服，每天一次）。 第 16 周后，参与者将继续以相同剂量水平进行积极治疗。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
实验性的：儿科队列（第 2 组：6 至 17 岁）-Alpelisib
在双盲随机研究期间（从基线到第 16 周，儿科参与者（6 至 17 岁）将随机接受 alpelisib（50 毫克，口服，每天一次）。 第 16 周后，参与者将继续以相同剂量水平进行积极治疗。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
实验性的：儿科队列（第 4 组：2 至 5 岁）- Alpelisib FCT
儿科参与者（2 至 5 岁）将在开放标签环境中每天一次接受 50 毫克 alpelisib 薄膜包衣片 (FCT)。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
实验性的：儿科队列（第 5 组：6-17 岁）-Alpelisib FCT
儿科参与者（6 至 17 岁）将在开放标签环境中每天一次接受 125 毫克 alpelisib 薄膜包衣（FCT）。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
实验性的：儿科队列（第 3 组：0 至 5 岁）- Alpelisib 颗粒
儿科参与者（0至5岁）将接受alpelisib颗粒制剂，起始剂量取决于年龄（<1个月：每隔一天20毫克；1至<6个月：每天20毫克；6至<2岁：40毫克每日；2 至 6 岁以下：每日 50 毫克）。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
安慰剂比较：成人队列（第1组） - 安慰剂
在双盲随机研究期间（从基线到第16周），成年参与者将被随机接受安慰剂。 在第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上切换到Alpelisib的主动治疗。
药品：安慰剂
在第 16 周之前，参与者将每天接受一次匹配的安慰剂。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719
安慰剂比较：小儿队列（第2组：6至17岁）-p​​lasebo
在双盲随机研究期间（从基线到第16周），小儿参与者（6至17岁）将被随机接受安慰剂。 在第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上切换到Alpelisib的主动治疗。
药品：安慰剂
在第 16 周之前，参与者将每天接受一次匹配的安慰剂。
药品：阿尔佩利西布
成人参与者（第 1 组）将每天一次服用 125 毫克 alpelisib 口服片剂。 儿童参与者（第 2 组：6 至 17 岁）将每天服用一次 50 毫克的 alpelisib 口服片剂。 儿科参与者（第 4 组：2 至 5 岁）将接受 50 毫克的 alpelisib 口服片剂，每天一次，儿科参与者（第 3 组：0 至 5 岁）将接受 alpelisib 颗粒制剂，其起始剂量和最大剂量取决于年龄剂量范围从每隔一天 20 毫克到每天一次 50 毫克。 儿童参与者（第 5 组：6 至 17 岁）将每天一次接受 125 毫克的 alpelisib 口服片剂。
其他名称：
  • BYL719

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
BIRC在第1组和第2组的BIRC确认的客观响应中随机分配给Alpelisib的参与者比例
大体时间：长达48周
响应者的定义是通过目标病变体积（通过BIRC）的基线降低> = 20％的A> = = 20％，但前提是，没有一个单个靶病变比基线和没有非靶病变的进展，并且没有新的病变。 响应的确认需要在反应发作后至少4周进行后续的成像评估。 在确认反应之前永久停药的参与者，并且在确认反应之前接受手术为救援疗法的参与者被视为无反应者。
长达48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
关键次要目标：第1组和第2组的BIRC在第16周回应的参与者比例
大体时间：第16周
响应者是通过在第16周的目标病变体积（通过BIRC）的基线降低的A> = 20％的降低来定义的，但前提是，单个靶病变都没有比基线增加> = 20％，并且在没有非靶向病变的情况下，并且没有新病变。 在第16周之前永久停止Alpelisib的参与者，在第16周之前接受手术为救援疗法的参与者，并且在第16周进行缺失/不可评估的放射学评估的参与者被认为是无反应者。
第16周
第1和第2组的第24周（BIRC）的参与者比例
大体时间：第24周
响应者的定义是通过在第24周的目标病变体积（通过BIRC）的总和中降低> = 20％的a> = 20％，但前提是单个靶病变均未与基线相比> = 20％，并且在没有进展的非靶向病变的情况下，并且没有新的病变。
第24周
第1组和第2组的不良事件的频率和严重程度到第16周
大体时间：直到第16周

不良事件（AE）是参与者或临床调查参与者的任何不愉快的医疗事件（例如，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现，症状或症状），症状或疾病）。 因此，AE可能与使用药用（研究）产品的时间或因果关系不存在。 这包括参与者报告的事件（或在适当的时候由照料者，代理人或参与者的合法授权代表）。

在这项研究中，治疗出现的不良事件（TEAE）是在研究治疗的第一个剂量后开始的事件，直到最后剂量的研究治疗后30天，或者在第一次剂量治疗之前存在的事件在上次研究治疗后的30天内根据首选期限增加了严重程度。
直到第16周
随着时间的推移，所有参与者组中不良事件的频率和严重性
大体时间：大约5年
随着时间的推移，参与者的类型，频率，严重性和严重性的治疗急性不良事件v4.03参与者的标准。
大约5年
在第1组和第2组中的简短疼痛库存（BPI）最严重的疼痛强度中从基线到第16周的变化
大体时间：基线，第4周，第8周，第12周，第16周
对于12岁及以上的成人和儿科患者，使用了过去24小时评估最严重疼痛强度的BPI项目。 患者以11分反应量表从0（无疼痛）到10（您可以想象到的疼痛），对该项目做出反应。 如果患者在7天内完成了至少4天的问卷，则每周最严重的疼痛强度在每周7天的时间内平均。 根据可用评估计算每周平均值。 对于基线时疼痛强度评分≥4的患者，在第16周至关重要的临床重要变化定义为降低2分。 对于基线评分<4的患者，基线还降低了1分的降低是临床上重要的变化。
基线，第4周，第8周，第12周，第16周
全球症状严重程度印象（PGI）的参与者人数最高为16周
大体时间：第4周，第8周，第16周
患者对症状严重程度的全球印象用于了解本研究期间经历的症状的总体严重程度和治疗效果的临床意义。 该项目包括5种响应选择：没有症状，轻度，中度，严重且非常严重。
第4周，第8周，第16周
第1组和第2组的目标和MRI可测量的非目标病变量的基线变化百分比变化。
大体时间：从基线到大约5年

靶点病变量，MRI可测量的非目标病变量和所有MRI可测量（靶标非目标）病变量的百分比变化的百分比变化。

靶病变定义为解剖学上定义的组织（S）肿块，可能由一种或几种组织类型组成，并且可以通过成像技术MRI准确测量。 筛查时应鉴定靶病变（S）（最多3），在基线时（对于每个选定的病变中）的直径最长的直径至少为2 cm，并且可以通过MRI进一步评估。

MRI可衡量的非靶向病变定义为除作为靶目标的选择以外的所有解剖病变，并且可以在放射学评估时进行测量（基线时最长的直径至少2 cm，可以进一步由MRI重复评估该体积）。
从基线到大约5年
第1组和第2组的其他非目标病变中基线变化的参与者比例的比例
大体时间：从基线到大约5年

其他非目标病变（通过BIRC）的基线变化百分比变化。 非靶病变定义为：

  • 当只有卡尺/尺子测量的何时，会影响肢体肿瘤的解剖病变，肢体/躯干区域，有机肥大（例如，肢体变化或身体部位的周长）
  • 真正的不可衡量的病变（例如，MRI的小病变小于2 cm，浅表视觉病变，肿块，有机肿大，通过体格检查鉴定的鉴定出可再现成像技术无法测量的解剖区域的专业相关肿大）
从基线到大约5年
第1组和第2组的新病变的参与者比例
大体时间：从基线到大约5年
在整个研究过程中，将评估具有新病变患者的比例（如BIRC评估）。
从基线到大约5年
第1组和第2组Alpelisib的药代动力学（PK）：最大浓度（CMAX）
大体时间：第17周第1天（剂量前，剂量1小时，剂量后3H，剂量5h，剂量后5H，剂量8h，第2天的剂量/预剂量24h），第2天第20天（剂量，剂量前3H）（剂量前3H）和第28周后，第1天（剂量前剂量和3H后剂量）（剂量前和3h后剂量）4周4周4周
药物管理后的Alpelisib的最大浓度将被评估为第1组和第2组。第28周后，仅针对在第一次剂量升级后4周进行剂量升级的参与者收集血液样本。
第17周第1天（剂量前，剂量1小时，剂量后3H，剂量5h，剂量后5H，剂量8h，第2天的剂量/预剂量24h），第2天第20天（剂量，剂量前3H）（剂量前3H）和第28周后，第1天（剂量前剂量和3H后剂量）（剂量前和3h后剂量）4周4周4周
第1组和第2组的Alpelisib的药代动力学（PK）：槽浓度（CORTOUGH）
大体时间：第17周第1天（第2天的剂量/剂量后24小时），第20天（预剂量）（预剂量）和第28周后，第1天（预剂量）（剂量）（剂量）在第一次剂量升级后4周
第1组和第2组第2组的Alpelisib观察到的Alpelisib的浓度将进行评估。在第一次剂量升级后4周，在下一次预定的访问中，将收集血液样本。
第17周第1天（第2天的剂量/剂量后24小时），第20天（预剂量）（预剂量）和第28周后，第1天（预剂量）（剂量）（剂量）在第一次剂量升级后4周
通过短暂疼痛清单（BPI）最严重的疼痛强度项目或Wong-Baker脸比例（适合年龄）在儿科和成人种群中评估的患者报告疼痛中的基线变化
大体时间：从基线到大约5年
从短暂疼痛库存（BPI）项目或Wong-Baker面对量表（适合年龄）的分数变化。 评估过去24小时内最严重疼痛强度的BPI项目将用于评估成年参与者（≥18岁）和小儿参与者（≥12岁）的疼痛强度。 参与者以11分的数值评级量表从0（无疼痛）到10（您可以想象到的痛苦）。 对于12岁以下的儿童，Wong-Baker Faces量表将代替BPI最严重的疼痛强度项目。 该量表是一个单个项目，其中包括与数字等级和描述符相关的6个面孔的图纸（从0/no Hurt -10/Hurts最坏）
从基线到大约5年
小儿和成人人群评估的患者报告的与健康相关的生活质量的变化（患者报告的结果测量信息系统）的变化
大体时间：从基线到大约5年
Promis-Profile的分数变化（患者报告的结果测量信息系统）。 Promis概况是一组Promis简短形式，测量与健康相关的生活质量不同领域（身体机能，疲劳，参与社交/同伴关系的能力，疼痛干扰，疼痛严重程度，焦虑，焦虑，抑郁和睡眠障碍）。 所有项目都包括5个响应选项，除了疼痛强度项目（具有11个响应选项）。
从基线到大约5年
患者报告的症状的总体印象与患者全球症状严重程度（PGI）评估的儿科和成人人群中的症状的总体印象发生变化
大体时间：从基线到大约5年
更改PGIS项目。 PGI是一个单一的项目，可以使用5点口头评级量表来评估参与者在症状严重程度上的看法，从“无症状”到“非常严重”。
从基线到大约5年
在第1组和第2组接受Alpelisib的参与者中的响应时间（DOR）
大体时间：从第一个记录的响应到PROS病变或死亡的进展，评估长达大约5年
响应持续时间（DOR）定义为从第一个记录的响应到BIRC或死亡的ProS病变发展的时间。
从第一个记录的响应到PROS病变或死亡的进展，评估长达大约5年
在第1组和第2组接受Alpelisib的参与者的治疗失败的时间
大体时间：从基线到大约5年

随机分/alpelisib治疗的时间开始日期，直到由于缺乏疗效（包括治疗效果不令人满意，疾病进展）或安全原因（包括不良事件，死亡）而导致研究治疗的停用时间。

出于其他原因完成研究或停止研究治疗的参与者（例如 由于参与者/监护人的决定而导致的停用，技术问题）将在接受的最后一项研究治疗之日进行审查。
从基线到大约5年
研究人员在第1组和第2组接受Alpelisib的参与者中评估的总体临床缓解率
大体时间：第16、24、40、48、72、96周，然后每48周
研究人员评估的总体临床反应参与者的比例报告为改善，稳定或恶化的临床状况
第16、24、40、48、72、96周，然后每48周
在第1组和第2组的延长期内参与者的响应比例
大体时间：第40、48、72、96、144、192、240和264周。
预定协议访问中的响应（是/否）。 响应的定义是通过目标病变体积的总和（1至3个病变，通过MRI评估，由盲人独立审查委员会（BIRC）评估的1至3个病变的总和至少降低20％，但前提是，只要单个靶病变都没有基线和没有新的病情进展的基线和没有新的病情进展和没有新的病情的基线增加20％。
第40、48、72、96、144、192、240和264周。
与第1组和第2组的安慰剂相比
大体时间：基线到第16周
在基线症状，并发症/合并症的参与者中，与专业人士相关的与专业人士相关的相关症状和合并症的变化变化
基线到第16周
在第1组和第2组中，随着时间的推移，与专业人士相关的症状和并发症和合并症的变化
大体时间：基线长达大约5年
在基线时出现症状和并发症/合并症的参与者中，与专业相关的症状和并发症和合并症的变化变化
基线长达大约5年
由于第1组和第2组的专业人士而在医疗保健访问/住院的参与者的比例
大体时间：从基线到大约5年
对于第1组和第2组，将评估由于专业人士而进行医疗保健访问/住院的参与者的比例。
从基线到大约5年
在第1组和第2组中需要救援手术的参与者的比例
大体时间：从基线到大约5年
第1组和第2组需要评估需要救援手术的参与者的比例。
从基线到大约5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月19日

初级完成 (实际的)

2024年3月20日

研究完成 (估计的)

2031年1月9日

研究注册日期

首次提交

2020年10月14日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月14日

首次发布 (实际的)

2020年10月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月17日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CBYL719F12201
  • 2023-508530-34-00 (注册表标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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