Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę Alpelizybu (BYL719) u dzieci i dorosłych pacjentów ze spektrum nadmiernego wzrostu związanego z PIK3CA (EPIK-P2)

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

EPIK-P2: badanie fazy II z podwójnie ślepą próbą z początkowym, 16-tygodniowym randomizowanym okresem kontrolowanym placebo, w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki alpelizybu (BYL719) u dzieci i dorosłych pacjentów ze spektrum nadmiernego wzrostu związanego z PIK3CA ( ZALETY)

Jest to prospektywne wieloośrodkowe badanie fazy II z początkowym 16-tygodniowym, randomizowanym okresem z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo i okresami przedłużenia, w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki alpelisibu u dzieci i dorosłych uczestników z PIK3CA- powiązane widmo przerostu (PROS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to składa się z okresu przesiewowego trwającego do 42 dni, okresu podstawowego trwającego 24 tygodnie, okresu przedłużenia wynoszącego 24 tygodnie i długoterminowego okresu przedłużenia trwającego do około 4 lat. Do badania zostaną włączeni dorośli uczestnicy (Grupa 1), uczestnicy pediatryczni w wieku 6-17 lat (Grupa 2), dwie eksploracyjne grupy uczestników pediatrycznych w wieku 2-5 lat (Grupa 3 leczona granulkami i Grupa 4 leczona tabletkami powlekanymi ( FCT))) oraz eksploracyjną grupę uczestników pediatrycznych w wieku od 6 do 17 lat (grupa 5; leczona FCT [przy wyższej dawce początkowej niż grupa 2]).

Kwalifikujący się uczestnicy w wieku ≥6 lat zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do alpelisybu lub odpowiedniego placebo. Obie grupy wiekowe (grupa 1 i grupa 2) zostaną włączone do badania równolegle. W okresie podstawowym uczestnicy otrzymają leczenie w sposób zaślepiony, z początkowym 16-tygodniowym okresem kontrolowanym placebo. Po 16. tygodniu ci uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo, zostaną przeniesieni na aktywne leczenie alpelisibem. Uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej alpelisib, będą kontynuować aktywne leczenie.

Uczestnicy z grupy 4 zostaną zapisani przed grupą 3. Grupa 5 będzie otwarta do zapisów po zakończeniu rejestracji do grupy 2. Wszyscy uczestnicy otrzymają alpelisib w warunkach otwartej próby.

Grupa 3 zostanie włączona później, po zakończeniu analizy pierwotnej, kiedy dostępne będą dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki od uczestników z grup 1 i 2 oprócz danych z grup 4 i 5, jeśli będą dostępne, w celu wybrania zalecana dawka dla uczestników z grupy 3.

Planowany czas trwania leczenia alpelisibem w badaniu wyniesie do 5 lat po randomizacji/rozpoczęciu leczenia we wszystkich grupach wiekowych. Uczestnik może wcześniej przerwać leczenie alpelisibem z powodu niedopuszczalnej toksyczności, potwierdzonej progresji choroby, śmierci i/lub z dowolnego innego powodu według uznania badacza lub uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

206

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200011
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francja, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 22149
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Novartis Investigative Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Birthmarks and Vascular Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington Univ School Of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Fink Childrens Ambulatory Care Ctr
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children s Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45206
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Unv of TX Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8032
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda i zgoda (jeśli dotyczy) pacjenta, rodzica, upoważnionego przedstawiciela prawnego lub opiekuna przed wykonaniem jakichkolwiek procedur przesiewowych związanych z badaniem
  2. Pacjenci z rozpoznaniem PROS z objawowym i/lub postępującym przerostem i co najmniej jedną mierzalną zmianą związaną z PROS potwierdzoną w ocenie BIRC (zaślepionej niezależnej komisji oceniającej)
  3. Udokumentowane dowody mutacji somatycznej w genie PIK3CA wykonane w lokalnych laboratoriach

  4. Próbka tkanki (świeża lub archiwalna) jest wysyłana do laboratorium centralnego wyznaczonego przez firmę Novartis. Jeśli archiwalna tkanka nie jest dostępna, wymagane jest pobranie świeżej biopsji tkanki od uczestników z grup 1, 2 i 5, o ile nie ma przeciwwskazań klinicznych. W przypadku uczestników z grup 3 i 4 biopsja świeżej tkanki nie jest obowiązkowa.

    Dotyczy tylko Chin: Pobieranie próbek tkanek i ocena biomarkerów nie mają zastosowania.

    Dotyczy tylko Niemiec: Jeśli dostępna jest tkanka archiwalna, należy ją przesłać do wyznaczonego laboratorium centralnego firmy Novartis. W przypadku braku archiwalnych tkanek zaleca się wykonanie biopsji świeżej tkanki, o ile nie ma przeciwwskazań klinicznych, ale nie jest to obowiązkowe.

  5. Karnofsky'ego (u pacjentów > 16 lat w chwili włączenia do badania)/Lansky'ego (≤16 lat w chwili włączenia do badania) wskaźnik stanu sprawności ≥50
  6. Odpowiednie funkcjonowanie szpiku kostnego i narządów, w tym stężenie glukozy w osoczu na czczo (FPG) ≤ 140 mg/dl (7,7 mmol/l) i hemoglobina glikozylowana (HbA1c) ≤ 6,5% (oba kryteria muszą być spełnione) (zgodnie z oceną laboratorium centralnego w celu zakwalifikowania)
  7. Obecność co najmniej jednej mierzalnej zmiany związanej z PROS, zdefiniowanej jako zmiana o najdłuższej średnicy ≥2 cm, której objętość można dokładnie i powtarzalnie zmierzyć za pomocą MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego) i związanej z dolegliwościami, objawami klinicznymi lub ograniczeniami czynnościowymi wpływającymi na codzienne życie pacjenta. Mierzalność musi zostać potwierdzona przez BIRC przed randomizacją.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik z izolowanymi makrodaktyliami, znamionami skórnymi i makromózgowiem (jedyna cecha kliniczna lub połączenie dowolnej z trzech z nich), przy braku innych zmian związanych z PROS w momencie wyrażenia świadomej zgody
  2. Wcześniejsze leczenie alpelisibem i/lub jakimkolwiek innym inhibitorem(ami) PI3K (z wyjątkiem próby leczenia zdefiniowanej jako próba leczenia PROS dowolnym inhibitorem PI3K, trwające krócej niż 2 tygodnie i zakończone co najmniej 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki badanego leku z alpelisibem)
  3. Ekspozycja na promieniowanie w celu leczenia PROS w ciągu ostatnich 12 miesięcy na tych obszarach PROS, które prawdopodobnie kwalifikują się do zmian docelowych (z wyjątkiem zmian postępujących po zakończeniu radioterapii) w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  4. Odciążenie lub inna poważna operacja przeprowadzona w ciągu 3 miesięcy w momencie wyrażenia świadomej zgody
  5. Klinicznie znaczący incydent zakrzepowy związany z PROS (stopnia 2. i więcej zgodnie z CTCAE v.4.03) w ciągu 30 dni przed świadomą zgodą i/lub skleroterapia/embolizacja powikłań naczyniowych przeprowadzona w ciągu 6 tygodni przed świadomą zgodą. Uwaga: Do badania mogą zostać włączeni uczestnicy otrzymujący leki przeciwzakrzepowe z powodu koagulopatii związanej z PROS, pierwotnej lub wtórnej profilaktyki zakrzepicy
  6. Uczestnicy w grupach 1, 2 i 5 z udokumentowanym zapaleniem płuc lub śródmiąższową chorobą płuc w momencie wyrażenia świadomej zgody oraz z zaburzeniami czynności płuc (np. FEV1 lub DLCO ≤ 70% wartości należnej), które nie są związane z PROS. Uczestnicy w grupach 3 i 4 z udokumentowanym lub podejrzanym zapaleniem płuc lub śródmiąższową chorobą płuc na podstawie obrazów MRI w momencie wyrażenia świadomej zgody
  7. Historia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku przed wyrażeniem świadomej zgody lub historia choroby przewlekłego zapalenia trzustki w momencie wyrażenia świadomej zgody
  8. Uczestnicy z ustalonym rozpoznaniem cukrzycy typu I lub niekontrolowanej cukrzycy typu II w momencie wyrażenia świadomej zgody
  9. Znana historia napadów padaczkowych lub padaczki, niezależnie od związku z spektrum PROS w momencie wyrażenia świadomej zgody, gdy padaczka nie jest kontrolowana i/lub nie można zmienić leczenia na leki przeciwpadaczkowe nieindukujące enzymów w momencie wyrażenia świadomej zgody.

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych (grupa 1) – Alpelizyb
Podczas okresu randomizowanego badania z podwójnie ślepą próbą (od punktu początkowego do 16 tygodnia) dorośli uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej alpelisib (125 mg, doustnie, raz dziennie). Po 16. tygodniu uczestnicy będą kontynuować aktywne leczenie na tym samym poziomie dawki.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna (grupa 2: w wieku od 6 do 17 lat) - Alpelisib
W okresie randomizowanego badania z podwójnie ślepą próbą (od punktu początkowego do 16 tygodnia, uczestnicy pediatryczni (w wieku od 6 do 17 lat) zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących alpelisib (50 mg, doustnie, raz na dobę). Po 16. tygodniu uczestnicy będą kontynuować aktywne leczenie na tym samym poziomie dawki.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna (grupa 4: w wieku od 2 do 5 lat) – Alpelisib FCT
Uczestnicy pediatryczni (w wieku od 2 do 5 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisibu w postaci tabletek powlekanych (FCT) raz dziennie w warunkach otwartej próby.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna (grupa 5: 6-17 lat) – Alpelisib FCT
Uczestnicy pediatryczni (w wieku od 6 do 17 lat) otrzymają 125 mg alpelisybu w otoczce (FCT) raz dziennie, w warunkach otwartej próby.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Kohorta pediatryczna (grupa 3: w wieku od 0 do 5 lat) – Alpelisib w postaci granulatu
Dzieci i młodzież (w wieku od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu w dawce początkowej zależnej od wieku (<1 miesiąc: 20 mg co drugi dzień; 1 do <6 miesięcy: 20 mg na dobę; 6 do <2 lat: 40 mg dziennie; od 2 do <6 lat: 50 mg na dobę).
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Kohorta dla dorosłych (grupa 1)- placebo
Podczas randomizowanego okresu badania (od linii bazowej do 16 tygodnia) dorośli uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymania placebo. Po 16 tygodniu uczestnicy zostaną przełączeni na aktywne leczenie alpelisib na poziomie dawki placebo otrzymanego na koniec okresu placebo.
Lek: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo raz dziennie do 16 tygodnia.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Kohorta pediatryczna (grupa 2: 6 do 17 lat) -Placebo
Podczas randomizowanego okresu badań (od wartości wyjściowej do 16 tygodnia) uczestnicy pediatryczne (w wieku od 6 do 17 lat) będą losowo przydzielani do otrzymania placebo. Po 16 tygodniu uczestnicy zostaną przełączeni na aktywne leczenie alpelisib na poziomie dawki placebo otrzymanego na koniec okresu placebo.
Lek: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać pasujące placebo raz dziennie do 16 tygodnia.
Lek: Alpelisib
Dorośli uczestnicy (grupa 1) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Dzieci i młodzież (Grupa 2: 6 do 17 lat) będą otrzymywać 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 4: od 2 do 5 lat) otrzymają 50 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz dziennie. Uczestnicy pediatryczni (Grupa 3: od 0 do 5 lat) otrzymają alpelisib w postaci granulatu z dawką początkową i maksymalną zależną od wieku w zakresie od 20 mg co drugi dzień do 50 mg raz na dobę. Uczestnicy badania pediatryczni (grupa 5: od 6 do 17 lat) będą otrzymywać 125 mg alpelisybu w postaci doustnych tabletek raz na dobę.
Inne nazwy:
  • BYL719

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników losowo do alpelisib z potwierdzoną odpowiedzią obiektywną przez BIRC w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Odpowiednica definiuje się poprzez osiągnięcie zmniejszenia A> = 20% w stosunku do wartości wyjściowej w objętości zmian docelowych (przez BIRC), pod warunkiem, że żadna z poszczególnych zmian docelowych nie ma wzrostu o> = 20% w stosunku do wartości wyjściowej i przy braku postępów zmian niezwiązanych z docelowymi i bez nowych zmian. Potwierdzenie odpowiedzi wymaga późniejszej oceny obrazowania przeprowadzonej co najmniej 4 tygodnie po wystąpieniu odpowiedzi. Uczestnicy, którzy na stałe zaprzestali Alpelisib przed potwierdzeniem odpowiedzi, a uczestnicy, którzy otrzymali operację jako terapia ratunkowa przed potwierdzeniem odpowiedzi, są uważani za osoby niereagowane.
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kluczowy cel wtórny: odsetek uczestników z odpowiedzią w 16 tygodniu przez BIRC w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Tydzień 16
Odpowiednica definiuje się poprzez osiągnięcie> = 20% redukcji od wartości wyjściowej w sumie docelowych objętości zmian (przez BIRC) w 16. tygodniu, pod warunkiem, że żadne z poszczególnych zmian docelowych nie ma wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej i przy braku postępu zmian nie-celowych i bez nowych zmian. Uczestnicy, którzy na stałe zaprzestali AlpelisiB przed 16 tygodniem, uczestnicy, którzy otrzymali operację jako terapia ratunkowa przed 16 tygodniem, a uczestnicy, którzy brakowało oceny radiologicznej w 16. tygodniu, są uważani za osoby niereagujące.
Tydzień 16
Odsetek uczestników z odpowiedzią w 24 tygodniu (przez BIRC) w grupach 1 i 2
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odpowiednica definiuje się poprzez osiągnięcie> = 20% redukcji od wartości wyjściowej w sumie docelowych objętości zmian (przez BIRC) w 24 tygodniu, pod warunkiem, że żadne z poszczególnych zmian docelowych nie ma wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej i przy braku postępu zmian nie-cech i bez nowych zmian.
Tydzień 24
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych w grupach 1 i 2 do 16 tygodnia
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia

Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Każdy niekorzystny i niezamierzony znak (w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u uczestnika lub uczestnika dochodzenia klinicznego po udzieleniu pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu. Dlatego AE może, ale nie musi być czasowo lub przyczynowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badawczego). Obejmuje to wydarzenia zgłoszone przez uczestnika (lub, w stosownych przypadkach, przez opiekuna, surogat lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika).

W tym badaniu pojawiły się zdarzenie związane z leczeniem (TEAES), które rozpoczęły się po pierwszej dawce leczenia badawczego i do 30 dni po ostatniej dawce leczenia badanego lub zdarzenia występujące przed pierwszą dawką leczenia, która wzrosła w oprawie w oparciu o preferowany termin w ciągu 30 dni po ostatnim leczeniu badanym.
Do 16 tygodnia
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych we wszystkich grupach uczestników w czasie
Ramy czasowe: Do około 5 lat
Rodzaj, częstotliwość, powaga i nasilenie niepożądanych zdarzeń niepożądanych w przypadku kryteriów CTCAE v4.03 u uczestników z PRO w czasie.
Do około 5 lat
Zmiana od wartości wyjściowej na 16 tygodnia w krótkim zapasie bólu (BPI) Najgorsza intensywność bólu w grupie 1 i 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
W przypadku pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych zastosowano element BPI, który ocenia najgorszą intensywność bólu w ciągu ostatnich 24 godzin. Pacjenci reagują na przedmiot w 11-punktowej skali odpowiedzi od 0 (bez bólu) do 10 (ból tak zły, jak można sobie wyobrazić). Najgorsza intensywność bólu była średnio co tydzień w ciągu 7 dni, jeśli pacjent wypełnił kwestionariusz przez co najmniej 4 dni w ciągu 7 dni. Średnia tygodniowa została obliczona na podstawie dostępnych ocen. Klinicznie ważna zmiana w 16. tygodniu została zdefiniowana jako 2-punktowa redukcja u pacjentów, którzy mieli ocenę intensywności bólu ≥ 4 na początku. U pacjentów z wynikiem wyjściowym <4, 1-punktowe zmniejszenie wartości wyjściowej uznano również za klinicznie ważną zmianę.
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16
Liczba uczestników z globalnym wrażeniem nasilenia objawów (PGIS) zdobywa się do 16 tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4, tydzień 8, tydzień 16
Do zrozumienia ogólnego nasilenia objawów doświadczonych i klinicznego znaczenia, w tym badaniu, zastosowano globalne wrażenie na globalnym wrażeniu nasilenia objawów. Ten przedmiot obejmował 5 opcji odpowiedzi: brak objawów, łagodne, umiarkowane, ciężkie i bardzo ciężkie.
Tydzień 4, tydzień 8, tydzień 16
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w docelowej i wymaganej przez MRI objętości uszkodzenia nie docelowego w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat

Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w sumie docelowej objętości zmiany, pomijanej przez MRI objętość zmiany nie docelowej i wszystkie MRI mierzalne (celowe objętość nie-cech), jak oceniono za pomocą BIRC.

Zmiany docelowe są zdefiniowane jako anatomicznie powtarzalnie zdefiniowane masy tkanek (ów), które mogą składać się z jednego lub kilku rodzajów tkanek i można je dokładnie zmierzyć za pomocą MRI techniki obrazowania. Uszkodzenia docelowe (do 3) należy zidentyfikować przy badaniach przesiewowych, wynosić co najmniej 2 cm w najdłuższej średnicy na początku (dla każdej wybranej zmiany) i mogą być dalej powtarzane przez MRI.

Zmiany nie-celowe nie-celowe są zdefiniowane jako wszystkie zmiany anatomiczne inne niż wybrane jako cel i mogą być mierzone podczas oceny radiologicznej (co najmniej 2 cm w najdłuższej średnicy na linii podstawowej, objętość może być dalej powtarzana metodą MRI).
Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek uczestników ze zmianami od wartości wyjściowej w innych zmianach nie-zadawanych w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat

Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w innych zmianach innych niż naukę (przez BIRC). Uszkodzenia niezgodne z prawem są zdefiniowane jako:

  • Zmiany anatomiczne, obszary kończyn/bagażnika dotknięte profesjonalistą, organomegalia, gdy można je mierzyć tylko za pomocą zacisku/władcy (np. Obwód zmienionej kończyny lub części ciała)
  • Prawdziwie niezmienne zmiany (np. Małe zmiany mniejsze niż 2 cm na MRI, powierzchowne zmiany wizualne, masy, organomegalia, powiększanie zależności od PROS zidentyfikowane przez badanie fizykalne, które nie są mierzalne za pomocą powtarzalnej techniki obrazowania)
Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek uczestników z nowymi zmianami w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek pacjentów z nowymi zmianami (oceniany przez BIRC) zostanie oceniony podczas badania.
Od linii bazowej do około 5 lat
Farmakokinetyka (PK) alpelisib w grupie 1 i grupie 2: maksymalne stężenie (CMAX)
Ramy czasowe: Tydzień 17 dnia 1 (dawka przed dawką 1H, dawka 3H, dawka 5H, dawka po 8 godzin, 24H po dawce/ Dawce przed dozą 2), tydzień 20 dnia 1 (dawka przed dawką, 3H po dawce) i po 28 tygodniu, w dniu 1 (dawka i 3H po dawce) 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki dawki
Maksymalne stężenie alpelisib po podaniu leku zostanie ocenione dla grupy 1 i grupy 2. Po 28 tygodniu próbki krwi zostaną pobrane tylko dla uczestników, którzy mieli eskalację dawki podczas następnej zaplanowanej wizyty 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki.
Tydzień 17 dnia 1 (dawka przed dawką 1H, dawka 3H, dawka 5H, dawka po 8 godzin, 24H po dawce/ Dawce przed dozą 2), tydzień 20 dnia 1 (dawka przed dawką, 3H po dawce) i po 28 tygodniu, w dniu 1 (dawka i 3H po dawce) 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki dawki
Farmakokinetyka (PK) alpelisib w grupie 1 i grupie 2: koryto (Ctrough)
Ramy czasowe: Tydzień 17 dnia 1 (przed dawką i 24 godziny po dawce/ przed dawką dnia 2), tydzień 20 dnia 1 (po 28 tygodniu, w dniu 1 (przed dawką) 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki
Koryto zaobserwowane stężenie alpelisibu zostanie ocenione dla grupy 1 i grupy 2. Po 28 tygodniu próbki krwi zostaną pobrane tylko dla uczestników, którzy dawali eskalację podczas następnej zaplanowanej wizyty 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki.
Tydzień 17 dnia 1 (przed dawką i 24 godziny po dawce/ przed dawką dnia 2), tydzień 20 dnia 1 (po 28 tygodniu, w dniu 1 (przed dawką) 4 tygodnie po pierwszej eskalacji dawki
Zmiana od wartości wyjściowej w bólu zgłoszonym przez pacjenta ocenianym przez krótki zapas bólu (BPI) Najgorszy element intensywności bólu lub Wong-Baker twarzą w skali (odpowiedni wiek) w populacjach pediatrycznych i dorosłych
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Zmiana wyników z przedmiotów krótkich zapasów bólu (BPI) lub Wong-Baker twarzy w skali (odpowiedni wiek). Pozycja BPI, która ocenia najgorszą intensywność bólu w ciągu ostatnich 24 godzin, zostanie wykorzystany do oceny intensywności bólu u dorosłych uczestników (≥18 lat) i uczestników pediatrycznych (≥12 lat). Uczestnicy reagują na przedmiot w 11-punktowej skali oceny numerycznej od 0 (bez bólu) do 10 (ból tak zły, jak możesz sobie wyobrazić). W przypadku dzieci poniżej 12 lat skala twarzy Wong Baker zostanie zastosowana zamiast najgorszego intensywności bólu BPI. Ta skala jest pojedynczym elementem, który zawiera rysunki 6 powierzchni, które są powiązane zarówno z oceną liczbową, jak i deskryptorem (od 0/brak krzywdy - 10/Hurts najgorsze)
Od linii bazowej do około 5 lat
Zmiany od wartości wyjściowej w zgłaszanej przez pacjencie jakości życia zdrowotnej ocenianej przez Promis-profile (zgłoszony przez pacjenta system informacji o pomiarze wyników) w populacjach pediatrycznych i dorosłych
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Zmiana wyników z Promis-profile (system informacji o pomiarze pomiaru wyników). Profile PROMIS to grupa krótkich form obrotycznych mierzący różne domeny jakości życia związanej ze zdrowiem (funkcja fizyczna, zmęczenie, zdolność do uczestnictwa w relacjach społecznych/rówieśniczych, zakłóceniu bólu, nasileniu bólu, lęku, depresji i zaburzeniach snu). Wszystkie elementy obejmują 5 opcji odpowiedzi, z wyjątkiem elementu intensywności bólu, który ma 11 opcji odpowiedzi.
Od linii bazowej do około 5 lat
Zmiany od wartości wyjściowej w zgłaszanym przez pacjenta ogólnym wrażeniu objawów ocenianych przez globalne wrażenie ciężkości objawów pacjenta (PGIS) w populacjach pediatrycznych i dorosłych
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Zmiana pozycji PGIS. PGIS jest pojedynczym elementem oceny percepcji uczestnika w nasileniu ich objawów przy użyciu 5-punktowej skali oceny werbalnej, od „bez objawów” do „bardzo ciężkiej”.
Od linii bazowej do około 5 lat
Czas trwania odpowiedzi (DOR) u uczestników, którzy otrzymali alpelisib w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od pierwszej udokumentowanej odpowiedzi aż do postępu zmian lub śmierci, ocenianych do około 5 lat
Czas trwania odpowiedzi (DOR) jest definiowany jako czas od pierwszej udokumentowanej odpowiedzi do postępu zmian PROS przez BIRC lub śmierć.
Od pierwszej udokumentowanej odpowiedzi aż do postępu zmian lub śmierci, ocenianych do około 5 lat
Czas na niepowodzenie leczenia u uczestników, którzy otrzymali alpelisib w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat

Czas od randomizacji/alpelisib leczenia daty rozpoczęcia do czasu przerwania badanego leczenia z powodu braku skuteczności (w tym niezadowalającego efektu terapeutycznego, progresji choroby) lub przyczyn bezpieczeństwa (w tym zdarzeń niepożądanych, śmierci).

Uczestnicy, którzy ukończą badanie lub zaprzestają leczenia badań z innych powodów (np. Odwrócenie się z powodu decyzji uczestnika/opiekuna, problemy techniczne) zostanie ocenzurowane w dniu ostatniego otrzymania leczenia na badaniu.
Od linii bazowej do około 5 lat
Ogólny wskaźnik odpowiedzi klinicznej oceniany przez badacza u uczestników, którzy otrzymali alpelisib w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Tydzień 16, 24, 40, 48, 72, 96, a następnie co 48 tygodni
Odsetek uczestników z ogólną odpowiedzią kliniczną zgłoszoną jako poprawa, stabilna lub pogorszenie stanu klinicznego, jak oceniono przez badacza
Tydzień 16, 24, 40, 48, 72, 96, a następnie co 48 tygodni
Odsetek uczestników z odpowiedzią w okresie przedłużenia w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Tydzień 40, 48, 72, 96, 144, 192, 240 i 264.
Odpowiedź (tak/nie) podczas zaplanowanej wizyty protokołu. Odpowiedź definiuje się poprzez osiągnięcie co najmniej 20% zmniejszenia od wartości wyjściowej w sumie docelowych objętości zmian (1 do 3 zmian, oceniane przez MRI przez zaślepione niezależne komitet przeglądowy (BIRC)), pod warunkiem, że żadna z poszczególnych zmian docelowych nie ma ≥ 20% wzrostu w stosunku do linii podstawowej i braku postępów nieokalowych zmian i bez nowych zmian.
Tydzień 40, 48, 72, 96, 144, 192, 240 i 264.
Zmiany w objawach i powikłaniach/chorobach współistniejących do 16 tygodnia w leczeniu alpelisibem w porównaniu z placebo w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
Zmiana objawów i powikłań/chorób współistniejących związanych z PROS związanych z profesjonalistami do 16 wśród uczestników z objawami i powikłaniami/chorobami współistniejącymi obecną na początku
Linia bazowa do 16 tygodnia
Zmiany w objawach i powikłaniach/chorobach współistniejących związane z PRO w czasie w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 5 lat
Zmiana objawów i powikłań/chorób współistniejących wśród uczestników z objawami i powikłaniami/chorobami współistniejącymi obecną na początku
Linia bazowa do około 5 lat
Odsetek uczestników z wizytą w opiece zdrowotnej/hospitalizowanych z powodu profesjonalistów w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek uczestników z wizytą w opiece zdrowotnej/hospitalizowanym z powodu profesjonalistów zostanie oceniony na grupę 1 i grupy 2.
Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek uczestników wymagających operacji ratunkowej z powodu zalet w grupie 1 i grupie 2
Ramy czasowe: Od linii bazowej do około 5 lat
Odsetek uczestników wymagających operacji ratunkowej z powodu profesjonalistów zostanie oceniony dla grupy 1 i grupy 2.
Od linii bazowej do około 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

9 stycznia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBYL719F12201
  • 2023-508530-34-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Widmo przerostu związane z PIK3CA (PROS)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj