管理访问计划 (MAP) 为 PIK3CA 相关过度生长谱 (PROS) 患者提供对 Alpelisib (BYL719) 的访问

有资格纳入此治疗计划的患者必须满足以下所有标准：

1. 诊断为 PROS 的成人或儿童患者最好有 PIK3CA 基因突变的证据
2. 主治医师已确定患者的病情严重或危及生命，必须进行治疗，并且患者没有其他可行的选择。
3. 确认有足够的骨髓功能 在开始治疗之前必须获得患者的书面知情同意

排除标准

符合此治疗计划资格的患者不得满足以下任何标准：

1. 患者对 PI3K 抑制剂的任何药物或代谢物或 alpelisib 的任何赋形剂有过敏史。
2. 患有未控制的 I 型糖尿病或未控制的 II 型糖尿病患者（基于空腹血糖 (FPG) 和 HbA1c）
3. 患有其他并发严重和/或不受控制的医疗状况的患者，根据主治医师的判断，禁忌使用 alpelisib（例如 活动性或不受控制的严重感染、慢性活动性肝炎、免疫功能低下、急性或慢性胰腺炎、不受控制的高血压、间质性肺病等）
4. 患者有严重皮肤不良反应 (SCAR) 的已知病史，如 Steven Johnson 综合征 (SJS)、多形性红斑 (EM)、中毒性表皮坏死松解症 (TEN) 或伴有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应 (DRESS)。
5. 筛选后 1 年内有胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史
6. Child Pugh 评分 B 或 C 的慢性肝病患者
7. 颌骨坏死未解决的受试者

8. 受试者目前正在接受以下任何药物治疗，并且在治疗开始前 7 天不能停药：

   • CYP3A4 的强诱​​导剂
   • BCRP抑制剂
9. 患者有已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染史（除非当地法规或要求要求，否则不强制进行检测）。

10. 患者目前正在接受或在计划治疗开始前 2 周内接受了全身性皮质类固醇，或者尚未从此类治疗的副作用中完全恢复。

    注意：允许皮质类固醇的以下用途：单剂量、局部应用（例如皮疹）、吸入喷雾（例如阻塞性气道疾病）、滴眼液或局部注射（例如关节内）。

11. 在使用 alpelisib 治疗期间以及在最后一次服用 alpelisib 后的持续时间内未使用高效避孕的男性患者。 性活跃的男性在服药期间应在性交期间使用避孕套，并在停用 alpelisib 后至少使用 1 周，并且不应在此期间生育孩子。 此外，男性参与者不得在研究期间和上述指定时间段内捐献精子。
12. 受试者或护理人员（如果是儿科受试者）无法理解和遵守治疗说明和要求
13. 受试者是哺乳期（哺乳期）或孕妇，在开始研究治疗之前经阳性血清 (hCG) 测试证实
14. 受试者是具有生育潜力的女性，定义为所有生理上能够怀孕的女性，除非她们在研究治疗期间和任何研究治疗的最后一剂后至少 1 周内使用高效避孕方法。

高效的避孕方法包括：

• 完全禁欲（当这符合受试者的首选和通常的生活方式时）。 定期禁欲（例如日历、排卵、症状热、排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法。
• 女性绝育（在接受研究治疗前至少 6 周进行过双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术）、全子宫切除术或双侧输卵管结扎术。 在单侧卵巢切除术的情况下，仅当妇女的生育状况已通过后续激素水平评估确认时
• 男性绝育（筛选前至少 6 个月）。 对于研究中的女性受试者，输精管切除术的男性伴侣应该是该受试者的唯一伴侣
• 使用口服（雌激素和黄体酮）、注射或植入联合激素避孕方法或放置宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)，或具有相当疗效（失败率

注意：如果女性有 12 个月的自然（自发性）闭经和/或通过激素状态（FSH 和雌二醇）确认或接受过双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术），总在接受研究治疗前至少 6 周进行子宫切除术或双侧输卵管结扎术。 在单侧卵巢切除术的情况下，只有当女性的生殖状态已经通过激素水平（FSH 和雌二醇）得到确认时，她才会被认为没有生育能力