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PIK3CA関連の過剰増殖スペクトルを有する小児および成人患者におけるアルペリシブ（BYL719）の有効性、安全性およびPKを評価する研究 (EPIK-P2)

2026年4月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

EPIK-P2: PIK3CA関連の過剰増殖スペクトルを有する小児および成人患者におけるアルペリシブ(BYL719)の有効性、安全性および薬物動態を評価するための、前もって16週間の無作為化プラセボ対照期間による第II相二重盲検試験(長所）

これは、PIK3CA を有する小児および成人の参加者におけるアルペリシブの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための、先行 16 週間、無作為化、二重盲検、プラセボ対照期間、および延長期間を伴う前向き第 II 相多施設研究です。関連する過成長スペクトル（PROS）。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、最長42日間のスクリーニング期間、24週間のコア期間、24週間の延長期間、および最長約4年間の長期延長期間で構成されています。 この研究では、成人の参加者（グループ1）、6〜17歳の小児科の参加者（グループ2）、2〜5歳の小児科の参加者の2つの探索的セット（顆粒で治療されたグループ3とフィルムコーティングされた錠剤で治療されたグループ4（ FCT))) および 6 歳から 17 歳の小児科参加者の探索的グループ (グループ 5; [グループ 2 よりも高い開始用量で] FCT で治療)。

6歳以上の適格な参加者は、アルペリシブまたは一致するプラセボに対して2：1の比率で無作為化されます。 両方の年齢層 (グループ 1 とグループ 2) は並行して研究に登録されます。 コア期間では、参加者は盲検法で治療を受け、16 週間のプラセボ対照期間が事前に与えられます。 16週目以降、無作為に割り付けられてプラセボを投与された参加者は、アルペリシブによる積極的な治療に切り替えられます。 アルペリシブを受けるように無作為に割り付けられた参加者は、積極的な治療を継続します。

グループ 4 の参加者は、グループ 3 の前に登録されます。グループ 5 は、グループ 2 の登録が完了した後に登録可能になります。 すべての参加者は、非盲検設定でアルペリシブを受け取ります。

グループ 3 は、グループ 4 および 5 からのデータに加えて、グループ 1 および 2 の参加者から有効性、安全性、および PK データが利用可能になる一次分析の完了後に登録されます。グループ 3 の参加者の推奨用量。

研究におけるアルペリシブ治療の計画期間は、すべての年齢層の無作為化/治療開始後最大5年間です。 参加者は、許容できない毒性、確認された疾患の進行、死亡、および/または治験責任医師または参加者の裁量によるその他の理由により、早期にアルペリシブによる治療を中止する場合があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

206

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Birthmarks and Vascular Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington Univ School Of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Fink Childrens Ambulatory Care Ctr
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Cincinnati Children s Hospital Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45206
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Unv of TX Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands、Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8032
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues、Barcelona、スペイン、08950
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、22149
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • Novartis Investigative Site
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0372
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon、フランス、21000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75015
        • Novartis Investigative Site
      • Tours、フランス、37044
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200011
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港、999077
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 研究関連のスクリーニング手順が実施される前に、患者、親、法定代理人または保護者から署名されたインフォームドコンセントおよび同意（該当する場合）
  2. -症候性および/または進行性の過成長を伴うPROSと診断された患者、および盲検化された独立審査委員会（BIRC）評価によって確認された少なくとも1つの測定可能なPROS関連病変
  3. 地元の研究所で実施された PIK3CA 遺伝子の体細胞変異の文書化された証拠

  4. 組織サンプル (新鮮またはアーカイブ) は、ノバルティスが指定した中央研究所に送られます。 アーカイブ組織が利用できない場合、臨床的に禁忌でない限り、グループ 1、2、および 5 の参加者には新鮮な組織生検の収集が必要です。 グループ 3 および 4 の参加者には、新鮮な組織生検は必須ではありません。

    中国のみ: 組織サンプルの収集とバイオマーカーの評価は適用されません。

    ドイツの場合のみ: アーカイブ組織が利用可能な場合は、ノバルティスが指定した中央研究所に送付する必要があります。 アーカイブ組織が利用できない場合は、臨床的に禁忌でない限り、新鮮な組織生検を取得することをお勧めしますが、必須ではありません。

  5. -カルノフスキー（研究登録時に16歳以上の患者）/ランスキー（研究登録時に16歳以下）パフォーマンスステータスインデックス≥50
  6. -空腹時血漿グルコース（FPG）≤140 mg / dL（7.7 mmol / L）およびグリコシル化ヘモグロビン（HbA1c）≤6.5％を含む適切な骨髄および臓器機能（両方の基準を満たす必要があります）（適格性について中央検査室によって評価される）
  7. -少なくとも1つのPROS関連の測定可能な病変の存在は、最大直径が2cm以上の病変として定義され、MRI（磁気共鳴画像法）によって体積を正確かつ再現可能に測定でき、苦情、臨床症状、または身体に影響を与える機能制限に関連しています患者さんの日常。 測定可能性は、無作為化の前に BIRC によって確認されなければなりません。

除外基準:

  1. -孤立した大指症、皮膚母斑/母斑および大脳症（唯一の臨床的特徴またはそれらの3つの組み合わせ）のみを持つ参加者、インフォームドコンセントの時点で他のPROS関連病変がない
  2. -アルペリシブおよび/または他のPI3K阻害剤による以前の治療（PI3K阻害剤のいずれかでPROSを治療する試みとして定義される治療の試みを除く、治療期間は2週間未満で、最初の投与の少なくとも4週間前に中止されたアルペリシブによる治験薬の投与）
  3. -インフォームドコンセントの時点で、標的病変（放射線療法の完了後に進行する病変を除く）に適格であると予想されるPROS領域での過去12か月以内のPROS治療目的の放射線被ばく。
  4. -インフォームドコンセントの時点で3か月以内に減量またはその他の大手術が行われた
  5. -インフォームドコンセント前30日以内の臨床的に意味のあるPROS関連血栓イベント（CTCAE v.4.03によるグレード2以上）、および/またはインフォームドコンセント前6週間以内に実施された血管合併症に対する硬化療法/塞栓術。 注：PROS関連凝固障害、血栓症の一次または二次予防のために抗凝固薬を投与されている参加者は、研究に含まれる場合があります
  6. インフォームドコンセント時に文書化された肺臓炎または間質性肺疾患を有するグループ1、2 ad 5の参加者およびPROSに関連しない肺機能障害(例えば、FEV1または予測のDLCO ≤ 70%)。 -インフォームドコンセント時のMRI画像に基づいて、文書化された、または疑わしい肺炎または間質性肺疾患を有するグループ3および4の参加者
  7. -インフォームドコンセント前1年以内の急性膵炎の病歴またはインフォームドコンセント時の慢性膵炎の過去の病歴
  8. -インフォームドコンセント時にI型糖尿病または制御されていないII型糖尿病の診断が確立されている参加者
  9. -インフォームドコンセント時のPROSスペクトルとの関連性に関係なく、てんかんが制御されていない場合、および/または患者がインフォームドコンセント時に非酵素誘導抗てんかん薬に切り替えられない可能性がある場合、発作またはてんかんの既知の病歴。

他の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：成人コホート (グループ 1) - アルペリシブ
二重盲検無作為試験期間中 (ベースラインから 16 週まで)、成人の参加者は無作為にアルペリシブ (125 mg、経口、1 日 1 回) を投与されます。 16週目以降、参加者は同じ用量レベルで積極的な治療を続けます。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
実験的：小児科コホート（グループ2：6～17歳） -アルペリシブ
二重盲検無作為試験期間中（ベースラインから16週まで、小児科の参加者（6〜17歳）はアルペリシブ（50mg、経口、1日1回）を受けるように無作為化されます）。 16週目以降、参加者は同じ用量レベルで積極的な治療を続けます。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
実験的：小児コホート (グループ 4: 2 ～ 5 歳) - アルペリシブ FCT
小児科の参加者 (2 ～ 5 歳) は、非盲検設定で 1 日 1 回、50 mg のアルペリシブ フィルムコーティング錠 (FCT) を受け取ります。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
実験的：小児コホート (グループ 5: 6-17 歳) - アルペリシブ FCT
小児科の参加者 (6 ～ 17 歳) は、非盲検設定で 1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ フィルム コーティング (FCT) を受け取ります。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
実験的：小児コホート (グループ 3: 0 ～ 5 歳) - アルペリシブ顆粒
小児参加者（0～5歳）は、年齢に応じた開始用量（1ヵ月未満：20mgを隔日、1ヵ月以上6ヵ月未満：1日20mg、6歳以上2歳未満：40mg）でアルペリシブ顆粒製剤を投与されます。毎日；2歳以上6歳未満：毎日50mg）。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
プラセボコンパレーター：アダルトコホート（グループ1） - プラセボ
二重盲検ランダム化研究期間（ベースラインから16週目まで）では、成人の参加者がランダム化されてプラセボを投与されます。 16週目以降、参加者は、プラセボ期間の終わりに受け取ったプラセボ用量レベルで、アルペリシブによる積極的な治療に切り替えられます。
薬：プラセボ
参加者は、16 週目まで 1 日 1 回、一致するプラセボを受け取ります。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719
プラセボコンパレーター：小児コホート（グループ2：6〜17歳）-Placbo
二重盲検ランダム化研究期間（ベースラインから16週目まで）では、小児の参加者（6〜17歳）がランダム化され、プラセボを投与されます。 16週目以降、参加者は、プラセボ期間の終わりに受け取ったプラセボ用量レベルで、アルペリシブによる積極的な治療に切り替えられます。
薬：プラセボ
参加者は、16 週目まで 1 日 1 回、一致するプラセボを受け取ります。
薬：アルペリシブ
成人参加者（グループ 1）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者（グループ 2: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。 小児参加者 (グループ 4: 2 ～ 5 歳) は、1 日 1 回 50 mg のアルペリシブ経口錠剤を受け取ります。小児参加者 (グループ 3: 0 ～ 5 歳) は、年齢に応じた開始用量と最大用量のアルペリシブ顆粒製剤を受け取ります。レベルは隔日20mgから1日1回50mgまでの範囲です。 小児参加者（グループ 5: 6 ～ 17 歳）には、1 日 1 回 125 mg のアルペリシブ経口錠剤が投与されます。
他の名前：
  • BYL719

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グループ1およびグループ2のBIRCによって確認された客観的応答を確認して、アルペリシブにランダム化された参加者の割合
時間枠：最大48週間
レスポンダーは、個々の標的病変のいずれもベースラインから20％増加し、非標的病変の進行がなく、新しい病変のない> = 20％増加していない場合、標的病変の合計からベースラインから> = 20％減少することによって定義されます。 応答の確認には、応答の開始から少なくとも4週間後に実行されるその後のイメージング評価が必要です。 応答の確認前にアルペリシブを永久に中止した参加者、および反応の確認前に救助療法として手術を受けた参加者は、非応答者と見なされます。
最大48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な二次目標：16週目にグループ1とグループ2のBIRCによる応答のある参加者の割合
時間枠：16週目
レスポンダーは、16週目に（BIRCを介して）標的病変の合計（BIRCを介して）のベースラインから> = 20％の減少を達成することによって定義されます。 16週前にアルペリシブを恒久的に中止した参加者、16週前に救助療法として手術を受けた参加者、および16週目に欠落/不評価の放射線評価を受けた参加者は、非応答者と見なされます。
16週目
グループ1および2の24週目（BIRCによる）で応答した参加者の割合
時間枠：24週目
レスポンダーは、24週目に（BIRCを介して）標的病変の合計（BIRCを介して）のベースラインから> = 20％減少することによって定義されます。
24週目
グループ1および2の副大腸の頻度と重症度16
時間枠：16週目まで

有害事象（AE）は、参加者または臨床調査参加者の参加者または臨床調査の参加者における、不気味な医学的発生（例：不利で意図しない兆候[異常な臨床検査所見を含む]、症状または疾患）です。 したがって、AEは、薬用（調査）製品の使用に一時的または因果的に関連する場合としない場合があります。 これには、参加者が報告したイベントが含まれます（または、適切な場合は、介護者、代理、または参加者の法的に認可された代表者によって）が含まれます。

この研究における治療の緊急性副イベント（TEAES）は、研究治療の最初の用量後および最後の研究治療の30日後に開始されたイベント、または最後の研究治療後30日以内に優先項に基づいて重症度が増加した最初の治療の前に存在するイベントです。
16週目まで
時間の経過とともに参加者のすべてのグループにおける有害事象の頻度と重症度
時間枠：約5年まで
CTCAEあたりの治療に発生した有害事象の種類、頻度、深刻さ、および重症度v4.03 PROの参加者の基準。
約5年まで
グループ1および2の短い痛みのインベントリ（BPI）でベースラインから16週に変化する
時間枠：ベースライン、4週目、第8週、第12週、16週目
12歳以上の成人および小児患者の場合、過去24時間で最悪の疼痛強度を評価するBPIアイテムが使用されました。 患者は、0（痛みなし）から10の範囲の11点応答スケールでアイテムに反応します（想像できるほど悪い痛み）。 患者が7日間の期間に少なくとも4日間アンケートに回答した場合、最悪の痛みの強さは7日間で平均されました。 毎週の平均は、利用可能な評価に基づいて計算されました。 16週目の臨床的に重要な変化は、ベースラインで4以上の痛みの強度スコアがある患者の2点減少として定義されました。 ベースラインスコアが4未満の患者の場合、ベースラインからの1点減少も臨床的に重要な変化と見なされました。
ベースライン、4週目、第8週、第12週、16週目
症状の重症度（PGI）のグローバルな印象を持つ参加者の数は、16週目まで
時間枠：4週目、8週目、16週目
症状の重症度の患者の世界的な印象を使用して、経験した症状の全体的な重症度を理解し、この研究中に経験した治療効果の臨床的有意性を理解しました。 このアイテムには、5つの応答オプションが含まれていました。症状はなく、軽度、中程度、重度、非常に深刻です。
4週目、8週目、16週目
ターゲットおよびMRI測定可能な非標的病変量のベースラインからの変化の割合グループ1およびグループ2の変化
時間枠：ベースラインから約5年まで

標的病変量、MRI測定可能な非ターゲット病変量、およびすべてのMRI測定可能な（標的非標的）病変量の合計のベースラインからの変化率。

標的病変は、1つまたは複数の組織タイプで構成され、イメージング技術MRIによって正確に測定できる、解剖学的に再現可能に定義された組織腫瘤として定義されます。 標的病変（最大3）は、スクリーニング時に識別し、ベースラインで最長の直径（選択した病変ごとに）で少なくとも2 cmである必要があり、MRIによってさらに再現性がある可能性があります。

MRI測定可能な非標的病変は、標的として選択されたもの以外のすべての解剖学的病変として定義され、放射線学的評価で測定される場合があります（ベースラインでの最長直径で少なくとも2 cmであるため、体積はMRIによってさらに再現される可能性があります）。
ベースラインから約5年まで
グループ1およびグループ2の他の非標的病変のベースラインからの変化を持つ参加者の割合
時間枠：ベースラインから約5年まで

他の非ターゲット病変のベースラインからの変化率（BIRCによる）。 非標的病変は次のように定義されます。

  • 解剖学的病変、長所の影響を受ける四肢/トランク領域、それらがキャリパー/ルーラーによってのみ測定される可能性がある場合、有機測量（例：変更された手足または身体部分の周囲）
  • 真に測定不可能な病変（たとえば、MRIで2 cm未満の小さな病変、表面視覚病変、腫瘤、器官、繁殖型イメージング技術によって測定できない身体検査によって特定された解剖学的領域の長所関連拡大）））
ベースラインから約5年まで
グループ1とグループ2の新しい病変を持つ参加者の割合
時間枠：ベースラインから約5年まで
新しい病変を持つ患者の割合（BIRCで評価されている）は、研究全体で評価されます。
ベースラインから約5年まで
グループ1およびグループ2のアルペリシブの薬物動態（PK）：最大濃度（CMAX）
時間枠：17日目17日目（投与前、投与後1時間、投与後3時間、投与後5時間、投与後5時間、2日目の24時間後の2日目の投与/前投与量）、20日目（投与前、投与後3時間）後、1日目（投与前）4週間後に4週間後に4週間後に1日
薬物投与後のアルペリシブの最大濃度は、グループ1およびグループ2について評価されます。第28週後、最初の用量エスカレーションの4週間後に次の予定された訪問で用量エスカレーションを受けた参加者のために血液サンプルは収集されます。
17日目17日目（投与前、投与後1時間、投与後3時間、投与後5時間、投与後5時間、2日目の24時間後の2日目の投与/前投与量）、20日目（投与前、投与後3時間）後、1日目（投与前）4週間後に4週間後に4週間後に1日
グループ1およびグループ2のアルペリシブの薬物動態（PK）：トラフ濃度（Ctrough）
時間枠：17日目（2日目の投与前および24時間後の24時間後）、20日目（投与前）および28週以降、最初の用量エスカレーションの4週間後の1日目（前投与前）
観察されたアルペリシブの濃度は、グループ1とグループ2について評価されます。第28週後、最初の用量エスカレーションの4週間後に次のスケジュールされた訪問で用量エスカレーションがあった参加者のために血液サンプルは収集されます。
17日目（2日目の投与前および24時間後の24時間後）、20日目（投与前）および28週以降、最初の用量エスカレーションの4週間後の1日目（前投与前）
短い疼痛在庫（BPI）で評価された患者報告された痛みのベースラインからの変化最悪の痛みの強度アイテムまたは小児および成人集団のWong-Baker Facesスケール（適切な年齢）
時間枠：ベースラインから約5年まで
短い痛みのインベントリ（BPI）アイテム、またはWong-Baker Faces Scale（年齢に適した）からのスコアの変更。 過去24時間で最悪の痛み強度を評価するBPI項目は、成人の参加者（18歳以上）および小児の参加者（12歳以上）の痛みの強さを評価するために使用されます。 参加者は、0（痛みなし）から10の範囲の11ポイントの数値評価スケールでアイテムに応答します（想像できるほど悪い痛み）。 12歳未満の子供の場合、Wong-Baker Facesスケールは、BPIの最悪の痛み強度アイテムの代わりに使用されます。 このスケールは、数値定格と記述子の両方に関連する6つの顔の図面を含む単一項目です（0/No hurt -10/hurts最悪）。
ベースラインから約5年まで
小児および成人集団におけるプロミスプロファイル（患者報告結果測定情報システム）によって評価された患者報告された健康関連の生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから約5年まで
Promis-Profileからのスコアの変化（患者が報告された転帰測定情報システム）。 PROMISプロファイルは、健康関連の生活の質（身体機能、疲労、社会/仲間の関係に参加する能力、痛みの干渉、痛みの重症度、不安、うつ病、睡眠障害）のさまざまなドメインを測定するプロモーションの短い形式のグループです。 すべての項目には、11の応答オプションがある痛み強度アイテムを除き、5つの応答オプションが含まれています。
ベースラインから約5年まで
患者が報告された症状の全体的な印象のベースラインからの変化小児集団および成人集団における症状の重症度（PGI）の世界的な印象によって評価された症状の全体的な印象
時間枠：ベースラインから約5年まで
PGISアイテムの変更。 PGISは、「症状なし」から「非常に重度」まで、5点口頭評価尺度を使用して、症状の重症度に対する参加者の認識を評価する単一の項目です。
ベースラインから約5年まで
グループ1およびグループ2でアルペリシブを受けた参加者の応答期間（DOR）
時間枠：最初に文書化された応答からプロの病変または死亡の進行まで、約5年まで評価されました
応答期間（DOR）は、最初に文書化された応答から、BIRCまたは死によるプロの病変の進行までの時間として定義されます。
最初に文書化された応答からプロの病変または死亡の進行まで、約5年まで評価されました
グループ1およびグループ2でアルペリシブを受けた参加者の治療の失敗までの時間
時間枠：ベースラインから約5年まで

ランダム化/アルペリシブ治療からの時間は、有効性の欠如（不十分な治療効果、疾患の進行を含む）または安全上の理由（有害事象、死亡を含む）による研究治療の中止までの時間を開始します。

研究を完了したり、他の理由で研究治療を中止したりする参加者（例： 参加者/保護者の決定、技術的な問題による中止は、受け取った最後の研究治療の日に検閲されます。
ベースラインから約5年まで
グループ1およびグループ2でアルペリシブを投与された参加者の調査員によって評価された全体的な臨床反応率
時間枠：第16週、24、40、48、72、96、そしてその後48週間ごとに
研究者によって評価されたように、全体的な臨床反応がある参加者の割合は、臨床状態の改善、安定、または悪化として報告されています
第16週、24、40、48、72、96、そしてその後48週間ごとに
グループ1およびグループ2の延長期間中に応答した参加者の割合
時間枠：第40週、48、72、96、144、192、240、264。
スケジュールされたプロトコル訪問での応答（はい/いいえ）。 応答は、個々の標的病変がベースラインから20％増加し、非標的病変の進行がない場合、および新しい病変のない進行がない場合、標的病変の合計（1〜3の病変（BIRC）によってMRIによって評価される）の合計のベースラインから少なくとも20％の減少を達成することによって定義されます。
第40週、48、72、96、144、192、240、264。
グループ1およびグループ2のプラセボと比較して、アルペリシブによる治療の16週目までの症状と合併症/併存疾患の変化
時間枠：16週目までのベースライン
ベースラインに存在する症状と合併症/併存疾患を持つ参加者の間で、プロに関連した症状と合併症/併存疾患の変化と併存疾患/併存疾患の変化
16週目までのベースライン
グループ1およびグループ2の時間の経過とともに、プロに関連する症状と合併症/併存疾患の変化
時間枠：約5年までのベースライン
ベースラインに存在する症状と合併症/併存疾患を持つ参加者の間のプロに関連する症状と合併症/併存疾患の変化
約5年までのベースライン
グループ1およびグループ2のプロによるヘルスケア訪問/入院の参加者の割合
時間枠：ベースラインから約5年まで
プロのために医療訪問/入院を持つ参加者の割合は、グループ1とグループ2について評価されます。
ベースラインから約5年まで
グループ1およびグループ2のプロによる救助手術を必要とする参加者の割合
時間枠：ベースラインから約5年まで
プロによる救助手術を必要とする参加者の割合は、グループ1とグループ2について評価されます。
ベースラインから約5年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月19日

一次修了 (実際)

2024年3月20日

研究の完了 (推定)

2031年1月9日

試験登録日

最初に提出

2020年10月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月14日

最初の投稿 (実際)

2020年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月28日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CBYL719F12201
  • 2023-508530-34-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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