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PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼이 있는 소아 및 성인 환자에서 Alpelisib(BYL719)의 효능, 안전성 및 PK를 평가하는 연구 (EPIK-P2)

2026년 4월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

EPIK-P2: PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼이 있는 소아 및 성인 환자에서 Alpelisib(BYL719)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 선행, 16주 무작위, 위약 대조 기간의 II상 이중 맹검 연구( 장점)

이것은 PIK3CA-를 가진 소아 및 성인 참여자를 대상으로 알페리십의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위해 선행 16주, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 기간 및 연장 기간을 포함하는 전향적 2상 다기관 연구입니다. 관련 과성장 스펙트럼(PROS).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 최대 42일의 선별 기간, 24주의 핵심 기간, 24주의 확장 기간 및 최대 약 4년의 장기 확장 기간으로 구성됩니다. 이 연구는 성인 참가자(그룹 1), 6-17세 소아 참가자(그룹 2), 2-5세 소아 참가자의 2개 탐색 세트(과립으로 치료된 그룹 3 및 필름 코팅된 정제로 치료된 그룹 4)를 등록할 것입니다. FCT)) ) 및 6~17세 소아 참가자의 탐색 그룹(그룹 5; FCT [그룹 2보다 높은 시작 용량]으로 치료됨).

6세 이상의 적격 참가자는 알펠리십 또는 일치하는 위약과 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 두 연령 그룹(그룹 1 및 그룹 2)이 동시에 연구에 등록됩니다. 핵심 기간에 참가자는 맹검 방식으로 치료를 받게 되며, 16주 위약 대조 기간이 선행됩니다. 16주 후 위약을 투여하도록 무작위 배정된 참가자는 알페리십을 사용한 적극적인 치료로 전환됩니다. 알펠리십을 투여하도록 무작위 배정된 참가자들은 적극적인 치료를 계속할 것입니다.

그룹 4의 참가자는 그룹 3 이전에 등록됩니다. 그룹 5는 그룹 2 등록이 완료된 후 등록할 수 있습니다. 모든 참가자는 오픈 라벨 환경에서 알펠리십을 받게 됩니다.

그룹 3은 1차 분석 완료 후 그룹 4 및 5의 데이터 외에 그룹 1 및 2의 참가자로부터 유효성, 안전성 및 PK 데이터를 사용할 수 있을 때 나중에 등록하여 선택합니다. 그룹 3 참가자의 권장 복용량.

연구에서 계획된 알페리십 치료 기간은 모든 연령대에 대해 무작위 배정/치료 시작 후 최대 5년입니다. 참가자는 허용할 수 없는 독성, 확인된 질병 진행, 사망 및/또는 조사자 또는 참가자의 재량에 따라 다른 이유로 인해 알페리십 치료를 조기에 중단할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

206

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, 네덜란드, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0372
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 22149
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, 독일, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, 독일, 40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 04103
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Birthmarks and Vascular Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington Univ School Of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Fink Childrens Ambulatory Care Ctr
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children s Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45206
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Unv of TX Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
  • 스위스
      • Bern, 스위스, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, 스위스, 8032
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, 스페인, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, 이탈리아, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, 중국, 200011
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, 프랑스, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, 프랑스, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩, 999077
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 모든 연구 관련 스크리닝 절차를 수행하기 전에 환자, 부모, 법적 권한을 위임받은 대리인 또는 보호자의 서명된 정보에 입각한 동의 및 승인(해당되는 경우)
  2. 맹검 독립 검토 위원회(BIRC) 평가에 의해 확인된 최소 하나의 측정 가능한 PROS 관련 병변 및 증후성 및/또는 진행성 과증식이 있는 PROS 진단을 받은 환자
  3. 현지 실험실에서 수행된 PIK3CA 유전자의 체세포 돌연변이에 대한 문서화된 증거

  4. 조직 샘플(신선 또는 보관)은 Novartis 지정 중앙 실험실로 보내집니다. 보관 조직을 사용할 수 없는 경우 임상적으로 금기 사항이 아닌 경우 그룹 1, 2 및 5의 참가자에게 신선한 조직 생검 수집이 필요합니다. 그룹 3 및 4 참가자의 경우 신선한 조직 생검이 의무 사항이 아닙니다.

    중국만 해당: 조직 샘플 수집 및 바이오마커 평가는 적용되지 않습니다.

    독일만 해당: 보관 조직이 있는 경우 Novartis 지정 중앙 실험실로 보내야 합니다. 보관 조직을 사용할 수 없는 경우 임상적으로 금기 사항이 아니지만 의무 사항은 아닌 경우 신선한 조직 생검을 받는 것이 좋습니다.

  5. Karnofsky(연구 시작 시 16세 초과 환자)/Lansky(연구 시작 시 16세 미만) 수행 상태 지수 ≥50
  6. 공복 혈장 포도당(FPG) ≤ 140mg/dL(7.7mmol/L) 및 당화혈색소(HbA1c) ≤ 6.5%(두 기준을 모두 충족해야 함)를 포함한 적절한 골수 및 장기 기능(적격성을 위해 중앙 실험실에서 평가함)
  7. MRI(자기 공명 영상)로 용적을 정확하고 재현 가능하게 측정할 수 있고 환자에게 영향을 미치는 불만, 임상 증상 또는 기능적 제한과 관련이 있는 경우 가장 긴 직경이 2cm 이상인 병변으로 정의된 최소 하나의 PROS 관련 측정 가능한 병변의 존재 환자의 일상. 무작위 배정 전에 BIRC에서 측정 가능성을 확인해야 합니다.

제외 기준:

  1. 정보에 입각한 동의 시점에 다른 PROS 관련 병변이 없는 격리된 대지 지증, 피부 모반/모반 및 대뇌증(유일한 임상 특징 또는 세 가지 중 하나의 조합)만 있는 참가자
  2. 알펠리십 및/또는 다른 PI3K 억제제를 사용한 이전 치료(치료 기간이 2주 미만이고 첫 번째 투여 전 최소 4주 전에 중단된 PI3K 억제제로 PROS를 치료하려는 시도로 정의되는 치료 시도 제외) alpelisib을 사용한 연구 약물)
  3. 사전 동의 시점에 대상 병변(방사선 요법 완료 후 진행 중인 병변 제외)의 자격이 될 것으로 예상되는 PROS 영역에서 이전 12개월 이내에 PROS 치료 목적을 위한 방사선 노출.
  4. 정보에 입각한 동의 시점에서 3개월 이내에 수행된 종양 축소 또는 기타 주요 수술
  5. 사전 동의 전 30일 이내에 임상적으로 의미 있는 PROS 관련 혈전성 사건(CTCAE v.4.03에 따라 2등급 이상) 및/또는 사전 동의 전 6주 이내에 수행된 혈관 합병증에 대한 경화 요법/색전술. 참고: PROS 관련 응고병증, 혈전증의 1차 또는 2차 예방을 위해 항응고제를 받는 참가자가 연구에 포함될 수 있습니다.
  6. 사전 동의 시점에 문서화된 폐렴 또는 간질성 폐질환이 있고 PROS와 관련이 없는 폐 기능 장애(예: FEV1 또는 DLCO ≤ 70% 예측)가 있는 그룹 1, 2 및 5의 참가자. 정보에 입각한 동의 시점에 MRI 이미지를 기반으로 문서화되었거나 의심스러운 폐렴 또는 간질성 폐 질환이 있는 그룹 3 및 4의 참가자
  7. 사전 동의 전 1년 이내의 급성 췌장염 병력 또는 사전 동의 당시 만성 췌장염 병력
  8. 정보에 입각한 동의 시점에 제1형 진성 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 진성 당뇨병 진단을 받은 참여자
  9. 사전 동의 시점에 PROS 스펙트럼과의 관련성과 상관없이, 간질이 조절되지 않고 및/또는 환자가 사전 동의 시점에 비효소 유도 항간질제로 전환되지 않을 수 있는 발작 또는 간질의 알려진 이력.

기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 성인 코호트(그룹 1) - 알펠리십
이중 맹검 무작위 연구 기간(기준선에서 16주차까지) 동안 성인 참가자는 무작위로 알페리십(125mg, 경구, 1일 1회)을 투여받게 됩니다. 16주 후 참가자는 동일한 용량 수준에서 활성 치료를 계속합니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
실험적: 소아 코호트(그룹 2: 6~17세) - 알페리십
이중 맹검 무작위 연구 기간(기준선부터 16주차까지) 동안 소아 참가자(6~17세)는 무작위로 알페리십(50mg, 경구, 1일 1회)을 투여받게 됩니다. 16주 후 참가자는 동일한 용량 수준에서 활성 치료를 계속합니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
실험적: 소아 코호트(그룹 4: 2~5세) - Alpelisib FCT
소아 참가자(2~5세)는 공개 라벨 환경에서 1일 1회 알페리십 필름 코팅 정제(FCT) 50mg을 투여받습니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
실험적: 소아 코호트(그룹 5: 6-17세)-Alpelisib FCT
소아 참가자(6~17세)는 공개 라벨 환경에서 1일 1회 125mg 알페리십 필름 코팅(FCT)을 투여받습니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
실험적: 소아 코호트(그룹 3: 0~5세) - 알페리십 과립
소아 참가자(0~5세)는 연령에 따른 시작 용량(1개월 미만: 격일로 20mg, 1~6개월 미만: 매일 20mg, 6~2세 미만: 40mg)으로 알페리십 과립 제제를 받게 됩니다. 매일; 2세 ~ 6세 미만: 매일 50mg).
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
위약 비교기: 성인 코호트 (그룹 1)- 위약
이중 맹검 무작위 연구 기간 동안 (기준선에서 16 주까지) 성인 참가자는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 16 주 후, 참가자는 위약 기간이 끝날 때받은 위약 용량 수준에서 알펠리 시브로 활성 처리로 전환됩니다.
의약품: 위약
참가자는 16주차까지 매일 1회 일치하는 위약을 받게 됩니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719
위약 비교기: 소아 코호트 (그룹 2 : 6 ~ 17 세)-Placebo
이중 맹검 무작위 연구 기간 (기준선에서 16 주까지) 동안 소아 참가자 (6 ~ 17 세)는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 16 주 후, 참가자는 위약 기간이 끝날 때받은 위약 용량 수준에서 알펠리 시브로 활성 처리로 전환됩니다.
의약품: 위약
참가자는 16주차까지 매일 1회 일치하는 위약을 받게 됩니다.
의약품: 알펠리십
성인 참가자(그룹 1)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 2: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 50mg을 투여받게 됩니다. 소아 참가자(그룹 4: 2~5세)는 알페리십 경구 정제 50mg을 1일 1회 투여받게 되며, 소아 참가자(그룹 3: 0~5세)는 연령에 따른 시작 용량과 최대 용량으로 알페리십 과립 제제를 투여받게 됩니다. 격일로 20mg부터 1일 1회 50mg까지의 수준입니다. 소아 참가자(그룹 5: 6~17세)는 1일 1회 알페리십 경구 정제 125mg을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 바일719

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
그룹 1 및 그룹 2에서 BIRC에 의해 확인 된 객관적인 응답으로 Alpelisib에 무작위 배정 된 참가자의 비율
기간: 최대 48 주
응답자는 개별 목표 병변 중 어느 것도 기준선으로부터> = 20% 증가하지 않고 비 표적 병변의 진행이없고 새로운 병변없이 A> = 20% 증가하지 않는 한, 대상 병변 부피 (BIRC를 통해)의 기준선으로부터 A> = 20% 감소를 달성함으로써 정의된다. 반응의 확인은 응답 발병 후 4 주 후에 수행 된 후속 이미징 평가가 필요합니다. 반응 확인 전에 Alpelisib를 영구적으로 중단 한 참가자 및 반응 확인 전에 구조 요법으로 수술을받은 참가자는 비 응답자로 간주됩니다.
최대 48 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 보조 목표 : 그룹 1 및 그룹 2의 BIRC에 의해 16 주차에 응답을 가진 참가자의 비율
기간: 16 주차
응답자는 개별 목표 병변 중 어느 것도 기준선으로부터> = 20% 증가하고 비 표적 병변의 진행이없고 새로운 병변이없는 경우, 16 주차에 대상 병변 부피 (BIRC를 통해)의 기준선으로부터> = 20% 감소를 달성함으로써 정의된다. 16 주 이전에 Alpelisib를 영구적으로 중단 한 참가자, 16 주차 이전에 구조 요법으로 수술을받은 참가자 및 16 주차에 누락/평가할 수없는 방사선 평가를받은 참가자는 비 응답자로 간주됩니다.
16 주차
그룹 1 및 2에서 24 주차 (BIRC)에 응답을 가진 참가자의 비율
기간: 24 주차
응답자는 개별 목표 병변 중 어느 것도 기준선으로부터> = 20% 증가하지 않고 비 표적 병변의 진행이없고 새로운 병변이없는 경우, 24 주차에 표적 병변 부피 (BIRC를 통해)의 기준선으로부터> = 20% 감소를 달성함으로써 정의된다.
24 주차
그룹 1 및 2 ~ 2 주일까지 부작용의 빈도 및 심각성 16
기간: 최대 16 일

부작용 (AE)은 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공 한 후 참가자 또는 임상 조사 참가자에서 의학적 발생 (예 : 비정상적인 실험실 결과를 포함한 불리하고 의도하지 않은 징후 [비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병)입니다. 따라서 AE는 의약 (조사) 제품의 사용과 일시적으로 또는 인과 적으로 관련 될 수 있거나 아닐 수 있습니다. 여기에는 참가자가보고 한 이벤트 (또는 적절한 경우 간병인, 대리자 또는 참가자의 법적 승인 대표)가 포함됩니다.

이 연구에서 치료 출현 부작용 사건 (TEAE)은 첫 번째 연구 치료 후 및 마지막 연구 치료 후 30 일까지 시작된 사건 또는 마지막 연구 치료 후 30 일 이내에 바람직한 용어에 기초하여 심각도가 증가한 첫 번째 복용량 이전에 존재하는 사건이다.
최대 16 일
시간이 지남에 따라 모든 참가자 그룹에서 부작용의 빈도 및 심각성
기간: 최대 약 5 년
CTCAE v4.03 시간에 따른 참가자의 기준에 따라 치료에 대한 부작용의 유형, 빈도, 심각성 및 심각성.
최대 약 5 년
간단한 통증 인벤토리 (BPI)에서 기준선에서 16 주차 변경 그룹 1 및 2에서 최악의 통증 강도
기간: 기준선, 주 4 주, 8 주, 12 주, 16 주차
12 세 이상 성인 및 소아 환자의 경우 지난 24 시간 동안 최악의 통증 강도를 평가하는 BPI 항목이 사용되었습니다. 환자는 0 (통증 없음)에서 10 (상상할 수있는 것만 큼 나쁜 통증) 범위의 11 점 응답 척도로 항목에 반응합니다. 환자가 7 일 동안 최소 4 일 동안 설문지를 완료 한 경우 최악의 통증 강도는 7 일 동안 평균 매주 평균화되었습니다. 주간 평균은 이용 가능한 평가에 따라 계산되었습니다. 16 주차의 임상 적으로 중요한 변화는 기준선에서 통증 강도 점수 ≥ 4를 가진 환자의 2 점 감소로 정의되었습니다. 기준 점수 <4를 가진 환자의 경우, 기준선으로부터의 1 점 감소도 임상 적으로 중요한 변화로 간주되었다.
기준선, 주 4 주, 8 주, 12 주, 16 주차
증상 심각도에 대한 전 세계 인상 (PGI)이있는 참가자 수는 16 주까지입니다.
기간: 4 주차, 8 주, 16 주차
증상 심각도 항목에 대한 환자의 전 세계적 인상을 사용하여 경험이있는 증상의 전반적인 심각성 과이 연구 동안 경험되는 치료 효과의 임상 적 의미를 이해했습니다. 이 항목에는 5 가지 응답 옵션이 포함되어 있습니다. 증상 없음, 경증, 중등도, 중증 및 매우 심각합니다.
4 주차, 8 주, 16 주차
Group 1 및 Group 2에서 목표 및 MRI 측정 가능한 비 표적 병변 부피에서 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선에서 최대 약 5 년

대상 병변 부피, MRI 측정 가능한 비 표적 병변 부피 및 BIRC에 의해 평가 된 모든 MRI 측정 가능 (표적 비 표적) 병변 부피의 합계에서 기준 변화 백분율 변화.

표적 병변은 해부학 적으로 재현 적으로 정의 된 조직 (들) 질량으로 정의되며, 이는 하나 또는 여러 조직 유형으로 구성 될 수 있으며 이미징 기술 MRI에 의해 정확하게 측정 될 수있다. 표적 병변 (S) (최대 3)은 스크리닝시 식별되어야하며, 기준선에서 가장 긴 직경에서 최소 2cm 이상이어야하며 (각각의 선택된 병변에 대해) MRI에 의해 더 재현 적으로 평가 될 수있다.

MRI 측정 가능한 비 표적 병변은 표적으로 선택된 모든 해부학 적 병변으로 정의되며 방사선 학적 평가에서 측정 될 수 있습니다 (기준선에서 가장 긴 직경의 최소 2cm 이상, 부피는 MRI에 의해 추가로 재현 적으로 평가 될 수 있음).
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2의 다른 비 표적 병변에서 기준으로 변경된 참가자 비율
기간: 기준선에서 최대 약 5 년

다른 비 표적 병변에서 기준선으로부터의 백분율 변화 (BIRC). 비 표적 병변은 다음과 같이 정의됩니다.

  • 해부학 적 병변, 사지/트렁크 영역, 프로에 의해 영향을받는 경우, 캘리퍼/통치자에 의해서만 측정 될 수있을 때 유기농 비대 (예 : 사지 또는 신체 부위의 둘레)
  • 진정으로 측정 불가능한 병변 (예 : MRI에서 2cm 미만의 작은 병변, 피상적 인 시각 병변, 질량, 유기농 비율, 재현 가능한 이미징 기술에 의해 측정 할 수없는 신체 검사에 의해 확인 된 해부학 영역의 전송 된 확대).
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2에서 새로운 병변을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
새로운 병변 환자의 비율 (BIRC로 평가 된)은 연구 내내 평가 될 것입니다.
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2에서 알펠리 시브의 약동학 (PK) : 최대 농도 (CMAX)
기간: 1 주차 1 주일 (사전 복용량, 1 시간 후 복용량, 3 시간 후 복용량, 5 시간 후, 8 시간 후 복용량, 복용량, 2 일 2 일), 제 20 일 (사전 복용량, 3 시간 후) 및 28 주 후, 첫 번째 용량 에스컬레이션 후 4 주 (선량 및 3 시간 후).
약물 투여 후 AlpelisiB의 최대 농도는 그룹 1 및 그룹 2에 대해 평가 될 것입니다. 28 주 후, 혈액 샘플은 첫 번째 복용량 에스컬레이션 4 주 후 다음 예정된 방문에서 용량 에스컬레이션을받은 참가자에 대해서만 수집됩니다.
1 주차 1 주일 (사전 복용량, 1 시간 후 복용량, 3 시간 후 복용량, 5 시간 후, 8 시간 후 복용량, 복용량, 2 일 2 일), 제 20 일 (사전 복용량, 3 시간 후) 및 28 주 후, 첫 번째 용량 에스컬레이션 후 4 주 (선량 및 3 시간 후).
그룹 1 및 그룹 2 : Trough 농도 (Ctrough)에서 알펠리 시브의 약동학 (PK)
기간: 1 주차 1 주일 (2 일의 사전 복용량 및 24 시간), 제 20 일 1 일 (예비 복용) 및 28 주 후, 첫 번째 복용량 에스컬레이션 4 주 후 1 일 (예약).
알 펠리 실의 관찰 된 농도는 그룹 1 및 그룹 2에 대해 평가 될 것이다. 28 주 후, 혈액 샘플은 첫 번째 복용량 에스컬레이션 4 주 후 다음 예정된 방문에서 용량 에스컬레이션을받은 참가자에 대해서만 수집 될 것이다.
1 주차 1 주일 (2 일의 사전 복용량 및 24 시간), 제 20 일 1 일 (예비 복용) 및 28 주 후, 첫 번째 복용량 에스컬레이션 4 주 후 1 일 (예약).
소아 및 성인 인구에서 간단한 통증 인벤토리 (BPI) 최악의 통증 강도 품목 또는 Wong-Baker Faces Scale (연령)에 의해 평가 된 환자보고 통증의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
BPI (Brief Pain Inventory) 항목 또는 Wong-Baker Faces Scale (연령)에서 점수 변경. 지난 24 시간 동안 최악의 통증 강도를 평가하는 BPI 항목은 성인 참가자 (≥18 세) 및 소아 참가자 (≥12 세)의 통증 강도를 평가하는 데 사용됩니다. 참가자는 0 (통증 없음)에서 10 (상상할 수있는만큼 나쁜 통증) 범위의 11 포인트 수치 등급 척도에서 항목에 응답합니다. 12 세 미만의 어린이의 경우 Wong-Baker Faces 규모는 BPI 최악의 통증 강도 항목 대신 사용됩니다. 이 척도는 숫자 등급과 설명 자와 관련된 6 개의 얼굴의 도면을 포함하는 단일 항목입니다 (0/No Hurt -10/Hurts Orts Orts)
기준선에서 최대 약 5 년
소아 및 성인 집단에서 Promis-Profile (환자보고 결과 측정 정보 시스템)에 의해 평가 된 환자보고 건강 관련 삶의 질에서의 기준선
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
Promis-Profile (환자보고 결과 측정 정보 시스템)에서 점수의 변화. PROMIS 프로파일은 건강 관련 삶의 질 (신체 기능, 피로, 사회/동료 관계에 참여하는 능력, 통증 간섭, 통증 심각성, 불안, 우울증 및 수면 장애)을 측정하는 PROMIS 짧은 형태의 그룹입니다. 모든 항목에는 통증 강도 항목을 제외한 5 가지 응답 옵션이 포함되어 있으며 11 개의 응답 옵션이 있습니다.
기준선에서 최대 약 5 년
소아 및 성인 집단에서 환자가보고 된 증상의 전반적인 인상 (PGIS)에서 환자가보고 한 전반적인 증상의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
PGIS 항목의 변경. PGI는 "증상 없음"에서 "매우 심한"까지 5 점 언어 등급 척도를 사용하여 증상의 심각성에 대한 참가자의 인식을 평가하는 단일 항목입니다.
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2에서 Alpelisib를받은 참가자의 응답 기간 (DOR)
기간: 최초의 문서화 된 반응에서 프로 병변 또는 사망의 진행까지 약 5 년 동안 평가
응답 기간 (DOR)은 첫 번째 문서화 된 반응에서 BIRC 또는 사망에 의한 전문가 병변의 진행까지의 시간으로 정의됩니다.
최초의 문서화 된 반응에서 프로 병변 또는 사망의 진행까지 약 5 년 동안 평가
그룹 1 및 그룹 2에서 Alpelisib를받은 참가자의 치료 실패 시간
기간: 기준선에서 최대 약 5 년

무작위 배정/알펠리iB 치료 시작 날짜 날짜 날짜 날짜 날짜 (불만족스러운 치료 효과, 질병 진행) 또는 안전성 이유 (부작용, 사망 포함)로 인한 연구 치료 중단.

다른 이유로 연구를 완료하거나 연구 치료를 중단하는 참가자 (예 : 참가자/보호자 결정으로 인한 중단, 기술 문제)는 마지막 연구 치료 일에 검열됩니다.
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2에서 Alpelisib를받은 참가자의 조사자가 평가 한 전체 임상 반응률
기간: 16 주, 24, 40, 48, 72, 96 주 및 그 후 48 주마다
조사자가 평가 한 바와 같이, 임상 상태의 개선, 안정 또는 악화로보고 된 전반적인 임상 반응을 가진 참가자의 비율
16 주, 24, 40, 48, 72, 96 주 및 그 후 48 주마다
그룹 1 및 그룹 2의 연장 기간 동안 응답이있는 참가자의 비율
기간: 40 주, 48, 72, 96, 144, 192, 240 및 264.
예정된 프로토콜 방문시 응답 (예/아니오). 개별 목표 병변 중 어느 것도 기준선으로부터 ≥ 20% 증가하고 비 표적 병변이없는 상태에서 20% 증가한 경우, 표적 병변 부피 (BIRC)에 의해 MRI에 의해 평가 된 1 내지 3 병변 (1 내지 3 병변)에서 기준선으로부터 최소 20% 감소를 달성함으로써 반응이 정의된다.
40 주, 48, 72, 96, 144, 192, 240 및 264.
그룹 1 및 그룹 2의 위약에 비해 알펠리 시브로 치료할 때 증상 및 합병증/합병증/동반 질환 16 주까지 16 주차까지
기간: 16 주까지 기준선
기준선에 존재하는 증상 및 합병증/동반 질환이있는 참가자들 사이에서 16 주차까지 프로와 관련된 프로 관련 증상 및 합병증/동반 질환의 변화
16 주까지 기준선
그룹 1 및 그룹 2에서 시간이 지남에 따라 프로와 관련된 증상 및 합병증/동반 질환의 변화
기간: 최대 약 5 년의 기준선
기준선에 존재하는 증상 및 합병증/동반 질환이있는 참가자들 사이의 전쟁 관련 증상 및 합병증/동반 질환의 변화
최대 약 5 년의 기준선
그룹 1 및 그룹 2의 전문가로 인해 의료 방문/입원 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
전문가로 인해 의료 방문/입원 참가자의 비율은 그룹 1 및 그룹 2에 대해 평가됩니다.
기준선에서 최대 약 5 년
그룹 1 및 그룹 2의 프로로 인한 구조 수술이 필요한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 약 5 년
PRO로 인한 구조 수술이 필요한 참가자의 비율은 그룹 1 및 그룹 2에 대해 평가됩니다.
기준선에서 최대 약 5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 19일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 20일

연구 완료 (추정된)

2031년 1월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 10월 14일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 28일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CBYL719F12201
  • 2023-508530-34-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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