Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan alpelisibin (BYL719) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PIK3CA:han liittyvä liikakasvuspektri (EPIK-P2)

tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

EPIK-P2: Vaiheen II kaksoissokkotutkimus, jossa on 16 viikon satunnaistettu, lumekontrolloitu jakso, jolla arvioidaan alpelisibin (BYL719) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PIK3CA:han liittyvä liikakasvuspektri (ylikasvu). PLUSSAT)

Tämä on prospektiivinen vaiheen II monikeskustutkimus, joka sisältää 16 viikon, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun jakson ja jatkojaksot. Tarkoituksena on arvioida alpelisibin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on PIK3CA- liikakasvuspektri (PROS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu enintään 42 päivän seulontajaksosta, 24 viikon perusjaksosta, 24 viikon jatkojaksosta ja pitkäaikaisesta, jopa noin 4 vuoden jatkojaksosta. Tutkimukseen otetaan mukaan aikuisia osallistujia (ryhmä 1), 6–17-vuotiaita lapsipotilaita (ryhmä 2), kaksi tutkivaa sarjaa 2–5-vuotiaita lapsipotilaita (ryhmä 3, jota hoidetaan rakeilla ja ryhmä 4, joita hoidetaan kalvopäällysteisillä tableteilla (Ryhmä 2). FCT))) ja tutkiva ryhmä 6–17-vuotiaista lapsipotilaista (ryhmä 5; hoidettu FCT:llä [suuremmalla aloitusannoksella kuin ryhmä 2]).

Tukikelpoiset vähintään 6-vuotiaat osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 alpelisibiin tai vastaavaan lumelääkkeeseen. Molemmat ikäryhmät (ryhmä 1 ja ryhmä 2) otetaan tutkimukseen rinnakkain. Ydinjaksolla osallistujat saavat sokkohoitoa 16 viikon lumekontrolloidulla jaksolla. Viikon 16 jälkeen osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä, siirretään aktiiviseen alpelisibihoitoon. Ne osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan alpelisibia, jatkavat aktiivista hoitoaan.

Ryhmän 4 osallistujat ilmoittautuvat ennen ryhmää 3. Ryhmään 5 voidaan ilmoittautua, kun ryhmän 2 ilmoittautuminen on suoritettu. Kaikki osallistujat saavat alpelisibin avoimessa ympäristössä.

Ryhmä 3 rekisteröidään myöhemmin, primaarisen analyysin päätyttyä, kun tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa koskevat tiedot ovat saatavilla ryhmien 1 ja 2 osallistujilta ryhmien 4 ja 5 tietojen lisäksi käytettävissä olevien tietojen lisäksi. suositeltu annos ryhmän 3 osallistujille.

Alpelisibihoidon suunniteltu kesto tutkimuksessa on enintään 5 vuotta satunnaistamisen/hoidon aloittamisen jälkeen kaikissa ikäryhmissä. Osallistuja voidaan keskeyttää alpelisibihoito aikaisemmin ei-hyväksyttävän toksisuuden, vahvistetun taudin etenemisen, kuoleman ja/tai muun syyn vuoksi tutkijan tai osallistujan harkinnan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

206

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Espanja, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kiina, 200011
        • Novartis Investigative Site
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0372
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Ranska, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75015
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Ranska, 37044
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 22149
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Saksa, 79106
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveitsi, 8032
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Birthmarks and Vascular Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington Univ School Of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Fink Childrens Ambulatory Care Ctr
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children s Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45206
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Unv of TX Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan, vanhemman, laillisen valtuutetun edustajan tai huoltajan allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) ennen tutkimukseen liittyvien seulontatoimenpiteiden suorittamista
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu PROS, jolla on oireenmukaista ja/tai etenevää liikakasvua ja vähintään yksi mitattavissa oleva PROS:iin liittyvä leesio, jonka on vahvistanut riippumattoman tarkastelukomitean (BIRC) arviointi.
  3. Dokumentoitu todiste somaattisista mutaatioista PIK3CA-geenissä paikallisissa laboratorioissa

  4. Kudosnäyte (tuore tai arkistoitu) lähetetään Novartiksen nimeämään keskuslaboratorioon. Jos arkistokudosta ei ole saatavilla, ryhmien 1, 2 ja 5 osallistujilta vaaditaan uusi kudosbiopsia, jos se ei ole kliinisesti vasta-aiheista. Ryhmien 3 ja 4 osallistujille uusi kudosbiopsia ei ole pakollinen.

    Vain Kiina: Kudosnäytteiden kerääminen ja biomarkkerin arvioinnit eivät ole käytettävissä.

    Vain Saksa: Jos arkistokudosta on saatavilla, se on lähetettävä Novartiksen nimeämään keskuslaboratorioon. Jos arkistokudosta ei ole saatavilla, suositellaan uuden kudosbiopsian ottamista, jos se ei ole kliinisesti vasta-aiheista, mutta ei pakollista.

  5. Karnofsky (potilaat, jotka ovat > 16-vuotiaita tutkimukseen tullessa)/Lansky (≤16 vuotta tutkimukseen tullessa) suorituskykyindeksi ≥50
  6. Riittävä luuytimen ja elinten toiminta, mukaan lukien paastoplasman glukoosi (FPG) ≤ 140 mg/dl (7,7 mmol/L) ja glykosyloitu hemoglobiini (HbA1c) ≤ 6,5 % (molempien kriteerien on täytettävä) (keskuslaboratorion soveltuvuuden arvioimana)
  7. Vähintään yksi PROS-sidonnainen mitattavissa oleva leesio, joka määritellään leesioksi, jonka halkaisija on pisin ≥2 cm, kun tilavuus voidaan mitata tarkasti ja toistettavasti MRI:llä (magneettikuvaus), ja siihen liittyy valituksia, kliinisiä oireita tai toimintarajoituksia, jotka vaikuttavat potilaan jokapäiväiseen elämään. BIRC:n on vahvistettava mitattavuus ennen satunnaistamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja, jolla on vain eristetty makrodaktyyli, ihon nevus/nevi ja makroenkefalia (ainoa kliininen ominaisuus tai näiden kolmen yhdistelmä), jos muita PROS:iin liittyviä leesioita ei ollut tietoisen suostumuksen ajankohtana
  2. Aiempi hoito alpelisibillä ja/tai muilla PI3K-estäjillä (paitsi hoitoyritys, joka määritellään yritykseksi hoitaa PROS:a millä tahansa PI3K-estäjillä, hoidon kesto alle 2 viikkoa ja lopetus vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä annosta alpelisibin tutkimuslääkitys)
  3. Säteilyaltistus PROS-hoitoa varten edellisten 12 kuukauden aikana niillä PROS-alueilla, joiden odotetaan täyttävän kohdevauriot (paitsi sädehoidon päättymisen jälkeen etenevät leesiot) tietoisen suostumuksen saatuaan.
  4. Poistaminen tai muu suuri leikkaus, joka suoritetaan 3 kuukauden kuluessa tietoisen suostumuksen saamisesta
  5. Kliinisesti merkityksellinen PROS:iin liittyvä tromboottinen tapahtuma (Grased 2 tai enemmän CTCAE v.4.03:n mukaan) 30 päivän sisällä ennen ilmoitettua suostumusta ja/tai skleroterapia/embolisaatio verisuonikomplikaatioiden vuoksi, joka on suoritettu 6 viikon sisällä ennen ilmoitettua suostumusta. Huomautus: Osallistujat, jotka saavat antikoagulantteja PROS-peräiseen koagulopatiaan tai tromboosin primaariseen tai sekundaariseen estoon, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen
  6. Ryhmien 1, 2 ja 5 osallistujat, joilla on dokumentoitu keuhkotulehdus tai interstitiaalinen keuhkosairaus tietoisen suostumuksen saatuaan ja joiden keuhkojen toiminta on heikentynyt (esim. FEV1 tai DLCO ≤ 70 % ennustetusta), joka ei liity PROS:iin. Ryhmien 3 ja 4 osallistujat, joilla on dokumentoitu tai epäilyttävä keuhkotulehdus tai interstitiaalinen keuhkosairaus MRI-kuvien perusteella tietoisen suostumuksen ajankohtana
  7. Aiempi akuutti haimatulehdus 1 vuoden sisällä ennen ilmoitettua suostumusta tai aiempi krooninen haimatulehdus tietoisen suostumuksen ajankohtana
  8. Osallistujat, joilla on todettu tyypin I diabetes tai hallitsematon tyypin II diabetes mellitus tietoisen suostumuksen ajankohtana
  9. Tunnettu kohtaus tai epilepsia, riippumatta siitä, onko kyseessä PROS-spektri tietoisen suostumuksen ajankohtana, kun epilepsiaa ei saada hallintaan ja/tai potilasta ei ehkä vaihdeta käyttämään ei-entsyymejä indusoivia epilepsialääkkeitä tietoisen suostumuksen ajankohtana.

Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aikuisten kohortti (ryhmä 1) - Alpelisib
Satunnaistetun kaksoissokkotutkimuksen aikana (lähtötilanteesta viikkoon 16 asti) aikuiset osallistujat satunnaistetaan saamaan alpelisibia (125 mg, suun kautta, kerran päivässä). Viikon 16 jälkeen osallistujat jatkavat aktiivista hoitoaan samalla annostasolla.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Kokeellinen: Lasten kohortti (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) -Alpelisib
Satunnaistetun kaksoissokkotutkimuksen aikana (lähtötilanteesta viikkoon 16 asti lapsipotilaat (6–17-vuotiaat) satunnaistetaan saamaan alpelisibia (50 mg, suun kautta, kerran päivässä). Viikon 16 jälkeen osallistujat jatkavat aktiivista hoitoaan samalla annostasolla.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Kokeellinen: Lasten kohortti (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) - Alpelisib FCT
Pediatriset osallistujat (2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisib-kalvopäällysteisiä tabletteja (FCT) kerran päivässä avoimessa tilassa.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Kokeellinen: Lasten kohortti (ryhmä 5: 6-17-vuotiaat) - Alpelisib FCT
Pediatriset osallistujat (6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibikalvopäällysteistä (FCT) kerran päivässä avoimessa tilassa.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Kokeellinen: Lasten kohortti (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) - Alpelisib-rakeet
Pediatriset osallistujat (0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvalla aloitusannoksella (<1 kuukausi: 20 mg joka toinen päivä; 1–6 kuukautta: 20 mg päivässä; 6–<2-vuotiaat: 40 mg päivittäin 2–6 vuotta: 50 mg päivässä).
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Placebo Comparator: Aikuisten kohortti (ryhmä 1)- lumelääke
Kaksoissokkoutettujen satunnaistetun tutkimusjakson aikana (lähtötasosta viikkoon 16) aikuiset osallistujat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä. Viikon 16 jälkeen osallistujat vaihdetaan aktiiviseen hoitoon alpelisibillä lumelääkekauden lopussa saatulla lumelääkeannoksella.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä kerran päivässä viikkoon 16 asti.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719
Placebo Comparator: Lasten kohortti (ryhmä 2: 6-17-vuotias) -placebo
Kaksoissokkoutettujen satunnaistetun tutkimusjakson aikana (lähtötasosta viikkoon 16) satunnaistetaan lasten osallistujat (6–17-vuotiaat) satunnaisesti lumelääkkeen saamiseksi. Viikon 16 jälkeen osallistujat vaihdetaan aktiiviseen hoitoon alpelisibillä lumelääkekauden lopussa saatulla lumelääkeannoksella.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä kerran päivässä viikkoon 16 asti.
Lääke: Alpelisib
Aikuiset osallistujat (ryhmä 1) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 2: 6–17-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 4: 2–5-vuotiaat) saavat 50 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä, lapsipotilaat (ryhmä 3: 0–5-vuotiaat) saavat alpelisibirakeita iästä riippuvaisella aloitusannoksella ja enimmäisannoksella. 20 mg:sta joka toinen päivä 50 mg:aan kerran päivässä. Pediatriset osallistujat (ryhmä 5: 6–17-vuotiaat) saavat 125 mg alpelisibia suun kautta otettavaa tablettia kerran päivässä.
Muut nimet:
  • BYL719

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alpelisibiin satunnaistettujen osallistujien osuus BIRC: n vahvistetulla objektiivisella vasteella ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Vastaaja määritellään saavuttamalla> = 20% väheneminen lähtötasosta kohdevaurioiden määrien summalla (BIRC: n kautta), edellyttäen, että yhdelläkään yksittäisistä kohdevaurioista ei ole> = 20% nousu lähtötilanteesta ja ei -kohdevaurioiden etenemistä ja ilman uusia vaurioita. Vastauksen vahvistus vaatii myöhempää kuvantamisarviointia, joka suoritettiin vähintään 4 viikkoa vasteen alkamisen jälkeen. Osallistujia, jotka lopettivat alpelisibin pysyvästi ennen vasteen vahvistamista, ja osallistujia, jotka saivat leikkauksen pelastusterapiana ennen vasteen vahvistamista, pidetään vastaamattomana.
Jopa 48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskeinen toissijainen tavoite: Osallistujien osuus, joilla on vastaus viikolla 16, BIRC: llä ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Viikko 16
Responder määritellään saavuttamalla> = 20% vähennys lähtötasosta kohdevaurioiden määrien (BIRC: n kautta) viikolla 16, edellyttäen, että yksikään yksittäisistä kohdevaurioista ei ole> = 20% kasvusta lähtötilanteesta ja ilman, että ei-kohdevaurioiden eteneminen ja ilman uusia vaurioita. Osallistujia, jotka lopettivat alpelisibin pysyvästi ennen viikkoa 16, osallistujat, jotka saivat leikkauksen pelastusterapiana ennen viikkoa 16, ja osallistujia, joilla oli kadonneita/arvioimatonta radiologista arviointia viikolla 16, pidetään vastaamattomana.
Viikko 16
Osallistujien osuus, joilla on vastaus viikolla 24 (BIRC) ryhmissä 1 ja 2
Aikaikkuna: Viikko 24
Responder määritellään saavuttamalla> = 20% väheneminen lähtötasosta kohdevaurioiden määrien (BIRC: n kautta) viikolla 24, edellyttäen, että yhdelläkään yksittäisistä kohdevaurioista ei ole> = 20% kasvusta lähtötilanteesta ja ilman, että ei-kohdevaurioiden eteneminen ja ilman uusia vaurioita.
Viikko 24
Haittavaikutusten tiheys ja vakavuus ryhmissä 1 ja 2 viikkoon 16 asti
Aikaikkuna: Viikko 16 asti

Haittavaikutus (AE) on epätoivoinen lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratoriohavainnot], oire tai sairaus) osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujalle sen jälkeen, kun se on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksensa osallistumiseen tutkimukseen. Siksi AE voi olla tai ei ole ajallisesti tai syy -liittyvää lääketieteellisen tuotteen (tutkittava) käyttöön. Tähän sisältyy osallistujan ilmoittamat tapahtumat (tai tarvittaessa hoitajan, korvaajan tai osallistujan laillisesti valtuutetun edustajan).

Hoito esiin nousevat haittavaikutukset (TEAES) tässä tutkimuksessa ovat tapahtumia, jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuksen hoidon jälkeen ja 30 päivään viimeisen tutkimuksen hoidon annoksen tai ennen ensimmäistä hoitomuodon annosta, jotka lisääntyivät edullisen termin perusteella 30 päivän kuluessa viimeisen tutkimuksen hoidon jälkeen.
Viikko 16 asti
Haittavaikutusten tiheys ja vakavuus kaikissa osallistujaryhmissä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
Hoito-esiintyvien haittavaikutusten tyyppi, tiheys, vakavuus ja vakavuus CTCAE v4.03 -kriteerit osallistujilla, joilla on ammattilaisia ​​ajan myötä.
Jopa noin 5 vuotta
Vaihda lähtötasosta viikkoon 16 lyhyessä kipuvarastossa (BPI) Pahin kivun voimakkuus ryhmissä 1 ja 2
Aikaikkuna: Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16
Aikuisten ja lasten potilaille 12 -vuotiaita ja sitä vanhempia BPI -esinettä, joka arvioi pahinta kivun voimakkuutta viimeisen 24 tunnin aikana. Potilaat reagoivat esineeseen 11 pisteen vaste-asteikolla 0: sta (ei kipua) 10: een (kipu niin paha kuin voit kuvitella). Pahin kivun voimakkuus keskiarvotettiin viikoittain seitsemän päivän ajanjakson aikana, jos potilas olisi täyttänyt kyselylomakkeen vähintään 4 päivän ajan 7 päivän ajanjaksolla. Viikoittainen keskiarvo laskettiin käytettävissä olevien arviointien perusteella. Kliinisesti tärkeä muutos viikolla 16 määritettiin 2-pisteiseksi pienennykseksi potilaille, joilla oli kivun voimakkuuspistemäärä ≥ 4 lähtötilanteessa. Potilailla, joilla oli lähtökohta <4, myös 1-pisteinen väheneminen lähtötasosta pidettiin kliinisesti tärkeänä muutoksena.
Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16
Osallistujien lukumäärä, joilla on globaali vaikutelma oireiden vakavuudesta (PGIS), jopa viikkoon 16 asti
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 8, viikko 16
Potilaan globaalia oireiden vakavuuden vaikutelmaa käytettiin ymmärtämään koettujen oireiden yleinen vakavuus ja tämän tutkimuksen aikana koettujen hoitovaikutusten kliininen merkityksellisyys. Tämä esine sisälsi 5 vastausvaihtoehtoa: Ei oireita, lievä, kohtalainen, vakava ja erittäin vakava.
Viikko 4, viikko 8, viikko 16
Prosenttiosuus lähtötasosta kohde- ja MRI-mitattavissa olevassa tavoitteen vauriotilavuudessa ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen

Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kohdevaurion tilavuuden summan, MRI-mitattavan ei-kohteen vaurion tilavuuden ja kaikki MRI-mitattavissa olevan (kohdistamattoman kohteena olevan) leesion tilavuuden mukaan BIRC: n arvioimana.

Kohdevauriot määritellään anatomisesti toistuvasti määriteltyiksi kudoksen massaksi, jotka voivat koostua yhdestä tai useammasta kudostyypistä ja jotka voidaan mitata tarkasti kuvantamistekniikalla MRI. Kohdevaurio (t) (enintään 3) on tunnistettava seulonnassa, olla vähintään 2 cm pisin halkaisija lähtötilanteessa (jokaiselle valitulle vauriolle) ja se voidaan edelleen arvioida toistuvasti MRI: llä.

MRI-mitattavissa olevat ei-kohdevauriot määritellään kaikiksi muiksi kuin kohteena valituiksi anatomisiksi vaurioiksi, ja ne voidaan mitata radiologisessa arvioinnissa (vähintään 2 cm pisin halkaisija lähtötilanteessa, tilavuus voidaan edelleen arvioida edelleen MRI: llä).
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Osallistujien osuus lähtötasosta muissa ryhmän 1 ja ryhmän 2 muissa ei-kohdevaurioissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen

Prosentuaalinen muutos lähtötasosta muissa ei-kohdevaurioissa (BIRC: llä). Ei -tavoitevauriot määritellään seuraavasti:

  • Anatomiset vauriot, raajojen/rungon alueet, joihin ammattilaiset kärsivät, organomegalia, kun ne voidaan mitata vain paksuus/hallitsija (esim. Muutetun raajan tai kehon osan ympärysmitta)
  • Todella mitattamattomat vauriot (esim. Pienet vauriot, jotka ovat alle 2 cm MRI: llä, pinnallisilla visuaalisilla vaurioilla, massoilla, organomegalialla, PR-liittyvällä anatomisella alueella, joka ei ole mitattavissa toistettavan kuvantamistekniikan avulla).
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Osallistujien osuus, joilla on uusia vaurioita ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Potilaiden osuutta, joilla on uusia vaurioita (kuten BIRC: n arvioima) arvioidaan koko tutkimuksen ajan.
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Alpelisibin farmakokinetiikka (PK) ryhmässä 1 ja ryhmässä 2: Suurin pitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Viikko 17 päivä 1 (esiannoksen 1H
Alpelisibin enimmäiskonsentraatio lääkkeiden antamisen jälkeen arvioidaan ryhmään 1 ja ryhmään 2. Viikon 28 jälkeen verinäytteet kerätään vain osallistujille, joilla oli annos seuraavan suunniteltu vierailu 4 viikkoa ensimmäisen annoksen lisääntymisen jälkeen.
Viikko 17 päivä 1 (esiannoksen 1H
Alpelisibin farmakokinetiikka (PK) ryhmässä 1 ja ryhmässä 2: Korttikonsentraatio (Ctrough)
Aikaikkuna: Viikko 17 päivä 1 (ennakkosanto ja 24 tunnin jälkeinen annos/ ennakko annos 2), viikko 20 päivä 1 (esiannoksen jälkeen) ja viikon 28 jälkeen, päivänä 1 (esiannoksen) 4 viikkoa ensimmäisen annoksen lisääntymisen jälkeen
Alpelisibin pitoisuus havaittiin ryhmälle 1 ja ryhmälle 2. Viikon 28 jälkeen verinäytteet kerätään vain osallistujille, joilla oli annoksen lisääntyminen seuraavalla suunniteltuun vierailuun 4 viikkoa ensimmäisen annoksen lisääntymisen jälkeen.
Viikko 17 päivä 1 (ennakkosanto ja 24 tunnin jälkeinen annos/ ennakko annos 2), viikko 20 päivä 1 (esiannoksen jälkeen) ja viikon 28 jälkeen, päivänä 1 (esiannoksen) 4 viikkoa ensimmäisen annoksen lisääntymisen jälkeen
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoittamassa kipussa, joka arvioi lyhyen kivun inventaarion (BPI) pahimman kivun voimakkuuden tai Wong-Baker-kasvot asteikon (ikä sopii) lasten ja aikuisten populaatioissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Pisteiden muutos lyhyistä kivun inventaarioista (BPI) tai Wong-Baker-asteikolla (ikä sopiva). BPI -esinettä, joka arvioi pahinta kivun voimakkuutta viimeisen 24 tunnin aikana, käytetään arvioimaan aikuisten osallistujien (≥18 -vuotiaita) ja lasten osallistujien (≥12 -vuotiaita) kivun voimakkuutta. Osallistujat reagoivat esineeseen 11 pisteen numeerisella luokitusasteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei kipua)-10 (kipu niin paha kuin voit kuvitella). Alle 12-vuotiaille lapsille Wong-Baker-kasvojen asteikko käytetään BPI: n pahimman kivun voimakkuuden kohteen sijasta. Tämä asteikko on yksi kappale, joka sisältää 6 pinnan piirustuksia, jotka liittyvät sekä numeeriseen luokitukseen että kuvaajaan (vaihtelevat välillä 0/no Hurt - 10/Hurtsin pahin)
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Muutokset lähtötasosta potilaan ilmoittamassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa, jonka promis-profiilin (potilas raportoitu tulosten mittausjärjestelmä) arvioi lasten ja aikuisten populaatioissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Pisteiden muutos promisprofiilista (potilas ilmoitti tuloksen mittaustietojärjestelmä). Promis-profiilit ovat ryhmä lomviaan lyhyitä muotoja, jotka mittaavat terveyteen liittyvän elämänlaadun erilaisia ​​alueita (fyysinen toiminta, väsymys, kyky osallistua sosiaalisiin/vertaisuhteisiin, kivun häiriöihin, kivun vakavuuteen, ahdistukseen, masennukseen ja unihäiriöihin). Kaikki kohteet sisältävät 5 vastausvaihtoehtoa, paitsi kivun voimakkuuskohde, jolla on 11 vastausvaihtoehtoa.
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Muutokset lähtötasosta potilaan ilmoitetussa kokonaisvaikutelmassa oireista, jotka potilaan globaali vaikutelma oireiden vakavuudesta (PGIS) arvioi lasten ja aikuisten populaatioissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Muutos PGIS -kohteessa. PGIS on yksi esine, jolla arvioidaan osallistujan käsitys oireidensa vakavuudesta käyttämällä 5-pisteistä sanallista luokitusta asteikolla "ei oireista" "erittäin vakaviin".
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Vasteen kesto (DOR) osallistujilla, jotka saivat alpelisibin ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Ensimmäisestä dokumentoidusta vastauksesta Pros -vaurioiden etenemiseen tai kuolemaan arvioidaan noin viisi vuotta
Vastauksen kesto (DOR) määritellään ajankohtana ensimmäisestä dokumentoidusta vastauksesta Pros -vaurioiden etenemiseen BIRC: n tai kuoleman avulla.
Ensimmäisestä dokumentoidusta vastauksesta Pros -vaurioiden etenemiseen tai kuolemaan arvioidaan noin viisi vuotta
Aika hoitoon osallistujilla, jotka saivat alpelisibin ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen

Aika satunnaistamisesta/alpelisibihoidon alkamispäivästä, siihen asti, kunnes tehokkuuden puuttuminen (mukaan lukien epätyydyttävä terapeuttinen vaikutus, taudin eteneminen) tai turvallisuussyyt (mukaan lukien haittatapahtumat, kuolema) johtuvan tutkimuksen hoidon lopettamisesta.

Osallistujat, jotka suorittavat tutkimuksen tai lopettavat tutkimuksen hoidon muista syistä (esim. Osallistujan/huoltajan päätöksen, teknisten ongelmien vuoksi) lopettaminen sensuroidaan viimeisen opiskeluhoidon päivänä.
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Yleinen kliininen vasteaste, jonka tutkija on arvioinut osallistujilla, jotka saivat alpelisibin ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Viikko 16, 24, 40, 48, 72, 96 ja sen jälkeen 48 viikon välein
Osallistujien osuus, joilla on yleinen kliininen vaste, ilmoitettiin parannukseksi, kliinisen tilan stabiiliksi tai pahenettavaksi, kuten tutkija arvioi
Viikko 16, 24, 40, 48, 72, 96 ja sen jälkeen 48 viikon välein
Osallistujien osuus, joilla on vaste jatkojakson aikana ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Viikko 40, 48, 72, 96, 144, 192, 240 ja 264.
Vastaus (kyllä/ei) ajoitetulla protokollavierailulla. Vastaus määritellään saavuttamalla vähintään 20%: n väheneminen lähtötilanteesta kohdevaurioiden määrien summan (1-3 vaurioiden summaa, jonka MRI: n sokea riippumaton tarkistuskomitea (BIRC) arvioi, mikäli yksilöllisistä tavoitevaurioista ei ole ≥ 20%: n nousua lähtötilanteesta ja puuttumatta jättäjien vaurioista ja ilman uusia lesioita.
Viikko 40, 48, 72, 96, 144, 192, 240 ja 264.
Muutokset oireissa ja komplikaatioissa/lisävaiheissa viikkoon 16 saakka Alpelisib -hoidossa verrattuna lumelääkkeeseen ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
PR-liittyvien oireiden ja komplikaatioiden/komorbidishahmojen muutos, joka liittyy ammattilaisten 16.00 ammattilaisten joukossa, joilla on oireita ja komplikaatioita/lisävaikutuksia, jotka ovat läsnä lähtötilanteessa
Perustaso viikkoon 16 asti
Oireiden ja komplikaatioiden/komorbidishahmojen muutokset, jotka liittyvät ajan myötä ryhmässä 1 ja ryhmässä 2
Aikaikkuna: Perustaso noin 5 vuoteen
PR-liittyvien oireiden ja komplikaatioiden/komorbidishahmojen muutos osallistujien keskuudessa, joilla on oireita ja komplikaatioita/lisävaikutuksia
Perustaso noin 5 vuoteen
Osallistujien osuus terveydenhuollon vierailusta/sairaalahoidossa ryhmän 1 ja ryhmän 2 ammattilaisten vuoksi
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Ryhmä 1 ja ryhmälle arvioidaan ammattilaisten osuutta, joilla on terveydenhuollon vierailu/sairaalahoidossa olevia ammattilaisia.
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Ryhmän 1 ja ryhmän 2 ammattilaisten vuoksi tarvitsevien osallistujien osuus, jotka vaativat pelastusleikkausta
Aikaikkuna: Lähtötasosta noin viiteen vuoteen
Ryhmä 1 ja ryhmälle arvioidaan ammattilaisten pelastusleikkausta tarvitsevien osallistujien osuus.
Lähtötasosta noin viiteen vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 9. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CBYL719F12201
  • 2023-508530-34-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PIK3CA:han liittyvä overgrowth Spectrum (PROS)

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa