PKU Express Plus评价 (express plus)
一项评估 PKU Express Plus（一种特殊医学用途食品 (FSMP)）在患有苯丙酮尿症 (PKU) 的儿童和成人中的可接受性的研究
一项前瞻性、开放标签、可接受性研究，旨在评估 PKU express plus 在 15 名 3 岁及以上 PKU 患者的饮食管理中的作用。 该研究看到患者从他们目前的蛋白质替代品过渡到至少一包 PKU express plus，然后在服用 PKU express plus 的同时进入 28 天的评估期。
将评估以下参数：遵守规定的饮食摄入量、适口性、可用性、胃肠道耐受性、新恐惧症评分、血液苯丙氨酸和酪氨酸水平、过渡时间以及 PKU express plus 对三个月内总蛋白质替代摄入量的贡献。
研究概览
详细说明
这是 PKU express plus 在 15 名年龄至少为三岁的参与者中进行的苯丙酮尿症饮食管理的前瞻性可接受性研究。
该研究将涉及一个过渡期，在此期间，患者每天会累积至少一袋 PKU express plus。 在过渡期，将记录 PKU express plus 的每日摄入量和患者的其他 PS，包括消耗的时间。
过渡期最多持续 6 周，之后患者将进入 28 天的评估期。 在评估期间，患者将继续记录摄入量、胃肠道耐受性以及对产品适口性和可用性的最终评估。 一些患者，可能是成年人，不需要从他们原来的蛋白质替代品过渡到至少一包 PKU express plus。 这些患者可以直接进入评估期。
为期 4 周的评估期结束定义为参与者的学习结束。 在此之后，将按照护理标准对参与者进行跟进。 此标准护理数据中的某些可能会转发给赞助商最多 26 周。 这将持续最多 26 周，并将涉及收集常规 phe 和酪氨酸水平，以及规定和服用的 PS 量。 还将从患者那里收集关于过渡到 PKU express plus 成功或失败的原因的信息。 该数据将来自常规临床接触，并将由 HCP 而非患者记录。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Belfast、英国、BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham、英国、B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol、英国、BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow、英国、G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- PKU 或相关疾病的诊断，例如四氢生物蝶呤 (BH4) 缺乏症，需要低蛋白饮食和不含 Phe 的 L-氨基酸补充剂（蛋白质替代品）。
- 建立在 PKU 表达或等效蛋白质替代品上
根据研究调查者的意见，参与者能够服用研究产品并至少满足以下标准之一：
- 服用不适合年龄的蛋白质替代品
- 努力坚持目前的蛋白质替代品
- 延迟过渡
- 3岁及以上
- 患者或父母/监护人自愿给予书面知情同意。
- 自愿给予书面同意（如果适用）。
排除标准：
- 持续性高苯丙氨酸血症或轻度 PKU 的诊断不需要低蛋白饮食和蛋白质替代品的饮食干预。
- 管饲的患者。
- 研究人员认为无法遵守协议要求的个人。
- 研究者认为会妨碍参与研究的任何合并症/病症。
- 在筛选前 30 天内，目前正在参与、计划参与或已经参与介入性药物、食品或医疗器械试验的患者。
- 在研究期间使用额外的常量/微量营养素补充剂，除非有临床指征并由研究者开具处方（必须记录在患者病例记录文件中）。
- 在研究开始时怀孕/哺乳或计划在研究期间怀孕的女性。 （注意：在本研究期间意外怀孕的女性如果愿意，可以在咨询医生后继续使用本研究的膳食产品，但不会进行任何通常不会在怀孕期间进行的调查。）
- 对鱼、牛奶或大豆过敏的人。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：表达脓液范围（PKU、MSUD、HCU、TYR 和 GA）
express plus 过渡到最多 6 周，然后纳入每个参与者的日常饮食中 28 天。
服用量和频率由营养师决定。
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PKU express plus是PKU饮食管理的蛋白粉替代品。
它采用多种口味配制而成，提供方便、低容量、低热量、可预测的蛋白质替代品，包含完整的微量营养素。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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自我报告遵守研究产品规定量的问卷
大体时间：第 1-28 天
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参与者将记录每天服用的 PKU express 量与营养师推荐量的比较
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第 1-28 天
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过渡时间
大体时间：过渡期 第 1-6 周（最多）
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参与者从目前的饮食过渡到每天服用一包 PKU express plus 所需的时间
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过渡期 第 1-6 周（最多）
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第 1 周至第 4 周胃肠道耐受性的变化
大体时间：第 1-7 天和第 21-28 天
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参与者将在日常研究日记中自我报告研究过程中出现的任何胃肠道症状
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第 1-7 天和第 21-28 天
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服用 28 天后，患者根据李克特量表评估产品可接受性
大体时间：访问 2（28 天评估期结束）
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学员将在学习结束后回答有关PKU express plus适口性和易用性的问题
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访问 2（28 天评估期结束）
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一般新恐惧症的变化
大体时间：访问 1（第 1 天）和访问 2（28 天评估期结束）
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参与者在基线和研究结束时完成一般新恐惧症问卷以比较结果
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访问 1（第 1 天）和访问 2（28 天评估期结束）
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食物新恐惧症的改变
大体时间：访问 1（第 1 天）和访问 2（28 天评估期结束）
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参与者在基线和研究结束时完成食物新恐惧症问卷以比较结果
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访问 1（第 1 天）和访问 2（28 天评估期结束）
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营养适宜性：改变苯丙氨酸水平
大体时间：访问 1 至访问 2（第 28 天）
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PKU express plus 的营养适宜性将通过评估记录为常规护理一部分的苯丙氨酸水平来评估
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访问 1 至访问 2（第 28 天）
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营养适宜性：改变酪氨酸水平
大体时间：访问 1 至访问 2（第 28 天）
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PKU express plus 的营养适宜性将通过评估记录为常规护理一部分的酪氨酸水平来评估
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访问 1 至访问 2（第 28 天）
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Anita MacDonald、Birmingham Women's and Children's Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (其他标识符：IRAS)
- 20/YH/0248 (其他标识符：Sheffield Research Ethics Committee)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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