PKU Express Plusin arviointi (express plus)
Tutkimus, jolla arvioidaan PKU Express Plus, erityisiin lääketieteellisiin tarkoituksiin tarkoitetun ruoan (FSMP) hyväksyttävyyttä fenyyliketonuriasta (PKU) kärsivillä lapsilla ja aikuisilla
Prospektiivinen, avoin hyväksyttävyystutkimus PKU express plus:n arvioimiseksi ruokavaliohoidossa 15 3-vuotiaalla ja sitä vanhemmalla PKU-potilaalla. Tutkimuksessa potilaat siirtyvät nykyisestä proteiininkorvikkeestaan vähintään yhteen PKU express plus -pussiin ja siirtyvät sitten 28 päivän arviointijaksoon samalla, kun he nauttivat PKU express plus -valmistetta.
Arvioidaan seuraavat parametrit: määrättyjen ravinnon saannin noudattaminen, maukkuus, käytettävyys, maha-suolikanavan sietokyky, neofobian pisteet, veren fenyylialaniini- ja tyrosiinitasot, siirtymäaika ja PKU express plus:n osuus proteiinin korvikkeiden kokonaissaannista kolmen kuukauden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on PKU express plus:n prospektiivinen hyväksyttävyystutkimus 15 vähintään 3-vuotiaalla osallistujalla fenyyliketonurian ruokavaliohoidossa.
Tutkimukseen sisältyy siirtymäkausi, jolloin potilaille kertyy vähintään yksi PKU express plus -pussi päivässä. Siirtymäkauden aikana PKU express plus:n päivittäinen saanti ja potilaan muut PS:t kirjataan, mukaan lukien kulutukseen käytetty aika.
Siirtymäjakso kestää enintään 6 viikkoa, jonka jälkeen potilas siirtyy 28 päivän arviointijaksoon. Arviointijakson aikana potilaat jatkavat saannin sekä GI-toleranssin kirjaamista ja lopullisen arvioinnin tuotteen mausta ja käytettävyydestä. Jotkut potilaat, todennäköisesti aikuiset, eivät tarvitse siirtymistä alkuperäisestä proteiininkorvikkeestaan vähintään yhteen PKU express plus -pussiin. Nämä potilaat voivat siirtyä arviointijaksoon suoraan.
4 viikon arviointijakson päättyminen määritellään osallistujan opintojen lopuksi. Tämän jälkeen osallistujia seurataan hoitostandardien mukaisesti. Osa tästä standardista hoitotiedoista voidaan välittää toimeksiantajalle enintään 26 viikon ajan. Tämä kestää enintään 26 viikkoa ja sisältää rutiininomaisten phe- ja tyrosiinitasojen keräämisen sekä määrätyn ja otetun PS-määrän. Potilailta kerätään tietoja myös PKU express plus -järjestelmään siirtymisen onnistumisen tai epäonnistumisen syistä. Nämä tiedot tulevat rutiininomaisesta kliinisestä kosketuksesta, ja ne tallennetaan HCP:n toimesta potilaan sijaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKU:n tai siihen liittyvän häiriön diagnoosi, esimerkiksi tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutos, joka vaatii vähäproteiinista ruokavaliota ja Phe-vapaata L-aminohappolisää (proteiinin korvike).
- Perustettu PKU expressille tai vastaavalle proteiinin korvikkeelle
Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja pystyy ottamaan tutkimustuotteen ja täyttää vähintään yhden seuraavista kriteereistä:
- ikään sopimattoman proteiinin korvikkeen ottaminen
- kamppailee nykyiseen proteiinikorvikkeeseen sitoutumisen kanssa
- siirtyminen viivästyy
- 3-vuotiaat ja sitä vanhemmat
- Potilaan tai vanhemman/huoltajan vapaaehtoisesti annettu, kirjallinen, tietoon perustuva suostumus.
- Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen suostumus (tarvittaessa).
Poissulkemiskriteerit:
- Pysyvän hyperfenyylialaninemian tai lievän PKU:n diagnoosi, joka ei vaadi ruokavaliohoitoa vähäproteiinisella ruokavaliolla ja proteiinin korvikkeella.
- Potilaat, joita ruokitaan letkulla.
- Henkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus/sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
- Potilaat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet interventiotutkimukseen lääke-, elintarvike- tai lääkinnällisten laitteiden tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Ylimääräisten makro-/mikroravintolisien käyttö tutkimusjakson aikana, ellei se ole kliinisesti aiheellista ja tutkijan määräämä (täytyy kirjata potilastapaustiedostoon).
- Naiset, jotka ovat raskaana/imettävät tutkimuksen alussa tai suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana. (Huom.: Naiset, jotka tulevat odottamatta raskaaksi tämän tutkimuksen aikana, voivat neuvotellen lääkärinsä kanssa jatkaa tutkimuksen ruokavaliotuotteella, jos he haluavat, mutta he eivät saa mitään tutkimuksia, joita ei normaalisti tehdä raskauden aikana.)
- Ne, jotka ovat allergisia kalalle, maidolle tai soijalle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: express mätävalikoima (PKU, MSUD, HCU, TYR ja GA)
express plus siirretään enintään 6 viikon ajaksi ja sisällytetään sitten jokaisen osallistujan tavanomaiseen ruokavalioon 28 päivän ajan.
Otetun määrän ja tiheyden määrää ravitsemusterapeutti.
|
PKU express plus on jauhemaisen proteiinin korvike PKU:n ruokavalion hallintaan.
Se on formuloitu useisiin makuihin tarjoamaan kätevä, vähätilavuus, vähäkalorinen, ennalta mitattu proteiinikorvike, joka sisältää täyden mikroravinneprofiilin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kyselylomake omasta ilmoittamastasi sitoutumisesta määrättyyn tutkimustuotteen määrään
Aikaikkuna: Päivät 1-28
|
Osallistujat kirjaavat päivittäin otetun PKU-ekspressin määrän verrattuna ravitsemusterapeutin suosittelemaan määrään
|
Päivät 1-28
|
|
Siirtymäaika
Aikaikkuna: Siirtymäaika Viikot 1-6 (enintään)
|
Osallistujilla kului aikaa siirtyä nykyisestä ruokavaliostaan yhden PKU express plus -pussin päivittäiseen sisällyttämiseen
|
Siirtymäaika Viikot 1-6 (enintään)
|
|
Ruoansulatuskanavan toleranssin muutos viikosta 1 viikoksi 4
Aikaikkuna: Päivät 1-7 ja päivät 21-28
|
Osallistujat ilmoittavat itse kaikista tutkimuksen aikana kokemastaan ruoansulatuskanavan oireista päivittäisissä tutkimuspäiväkirjoissa
|
Päivät 1-7 ja päivät 21-28
|
|
Potilas arvioi tuotteen hyväksyttävyyden Likert-asteikolla 28 päivän käytön jälkeen
Aikaikkuna: Käynti 2 (28 päivän arviointijakson lopussa)
|
Osallistujat vastaavat PKU express plus:n makuun ja helppokäyttöisyyteen liittyviin kysymyksiin tutkimuksen päätyttyä
|
Käynti 2 (28 päivän arviointijakson lopussa)
|
|
Muutos yleisessä neofobiassa
Aikaikkuna: Vierailu 1 (päivä 1) ja käynti 2 (28 päivän arviointijakson loppu)
|
Osallistujat täyttävät yleisen neofobiakyselyn tutkimuksen alussa ja lopussa vertaillakseen tuloksia
|
Vierailu 1 (päivä 1) ja käynti 2 (28 päivän arviointijakson loppu)
|
|
Muutos ruokaneofobiassa
Aikaikkuna: Vierailu 1 (päivä 1) ja käynti 2 (28 päivän arviointijakson loppu)
|
Osallistujat täyttävät ruokaneofobia-kyselylomakkeen tutkimuksen alussa ja lopussa vertaillakseen tuloksia
|
Vierailu 1 (päivä 1) ja käynti 2 (28 päivän arviointijakson loppu)
|
|
Ravitsemussoveltuvuus: muuta fenyylialaniinitasoja
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 2 (päivä 28)
|
PKU express plus:n ravitsemussoveltuvuus arvioidaan arvioimalla fenyylialaniinitasoja, jotka on kirjattu osana rutiinihoitoa
|
Vierailu 1 - käynti 2 (päivä 28)
|
|
Ravitsemussoveltuvuus: muuta tyrosiinitasoja
Aikaikkuna: Vierailu 1 - käynti 2 (päivä 28)
|
PKU express plus:n ravitsemussoveltuvuus arvioidaan arvioimalla tyrosiinitasoja, jotka on kirjattu osana rutiinihoitoa
|
Vierailu 1 - käynti 2 (päivä 28)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperhomokysteinemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Fenyyliketonuriat
- Vaahterasiirappivirtsatauti
- Homokystinuria
- Tyrosinemiat
- Glutaarihappo I
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Muu tunniste: IRAS)
- 20/YH/0248 (Muu tunniste: Sheffield Research Ethics Committee)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .