PKU 익스프레스 플러스 평가 (express plus)
페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 소아 및 성인에서 특수 의료용 식품(FSMP)인 PKU Express Plus의 수용성을 평가하기 위한 연구
PKU가 있는 3세 이상 환자 15명의 식이 관리에서 PKU 익스프레스 플러스를 평가하기 위한 전향적, 공개 라벨, 수용성 연구. 이 연구에서는 환자가 현재 단백질 대체물에서 PKU 익스프레스 플러스 1봉지 이상으로 전환한 다음 PKU 익스프레스 플러스를 소비하는 동안 28일 평가 기간에 들어가는 것을 확인했습니다.
다음 매개변수가 평가됩니다: 처방된 식이 섭취 준수, 기호성, 유용성, 위장 관용, 신생혐오 점수, 혈중 페닐알라닌 및 티로신 수치, 전환까지의 기간 및 3개월에 걸친 전체 단백질 대체 섭취에 대한 PKU 익스프레스의 기여도.
연구 개요
상세 설명
이것은 페닐케톤뇨증의 식이 관리를 위해 최소 3세 이상의 참가자 15명을 대상으로 한 PKU 익스프레스 플러스의 전향적 수용 가능성 연구입니다.
이 연구는 환자가 하루에 PKU 익스프레스 플러스의 최소 1포로 축적되는 전환 기간을 포함할 것입니다. 전환 기간 동안 PKU 익스프레스 플러스의 일일 섭취량과 환자의 다른 PS는 소비하는 데 걸린 시간을 포함하여 기록됩니다.
전환 기간은 최대 6주 동안 지속되며 그 후 환자는 28일 평가 기간에 들어갑니다. 평가 기간 동안 환자는 섭취량, GI 내성 및 제품의 기호성과 유용성에 대한 최종 평가를 계속 기록합니다. 성인일 가능성이 있는 일부 환자는 원래 단백질 대체물에서 PKU 익스프레스 플러스 한 봉지로 전환할 필요가 없습니다. 이 환자들은 평가 기간에 직접 들어갈 수 있습니다.
4주 평가 기간의 끝은 참가자의 연구 종료로 정의됩니다. 그 후 참가자는 치료 표준에 따라 후속 조치를 받게 됩니다. 이 표준 관리 데이터 중 일부는 최대 26주 동안 스폰서에게 전달될 수 있습니다. 이것은 최대 26주 동안 지속되며 일상적인 phe 및 티로신 수치뿐만 아니라 처방되고 복용된 PS의 양을 포함합니다. PKU 익스프레스 플러스로의 전환 성공 또는 실패 이유에 대한 정보도 환자로부터 수집됩니다. 이 데이터는 일상적인 임상 접촉에서 나오며 환자가 아닌 HCP가 기록합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Vitaflo
- 전화번호: +44 (0) 151 709 9020
- 이메일: ClinicalTrialsTeam@Vitaflo.co.uk
연구 장소
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Belfast, 영국, BT12 6BA
- 모병
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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연락하다:
- Anne Grimsley
- 이메일: Anne.Grimsley@BelfastTrust.HSCNI.Net
-
Birmingham, 영국, B15 2TG
- 모병
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
연락하다:
- Anita MacDonald
- 이메일: Anita.MacDonald@NHS.Net
-
Bradford, 영국, BD5 0NA
- 아직 모집하지 않음
- St. Luke's Hospital
-
연락하다:
- Inderdip Hunjan
- 전화번호: 01274 36 5108
- 이메일: Inderdip.Hunjan@BTHFT.NHS.UK
-
Bristol, 영국, BS2 8BJ
- 모병
- Bristol Royal Hospital for Children
-
연락하다:
- Camille Newby
- 전화번호: 0117 342 8802
- 이메일: Camille.Newby@UHBW.NHS.UK
-
Glasgow, 영국, G12 0XH
- 완전한
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, 영국, WC1N 3JH
- 아직 모집하지 않음
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
연락하다:
- Louise van Dorp
- 전화번호: 0746 400 1215
- 이메일: Louise.vanDorp@GOSH.NHS.UK
-
Nottingham, 영국, NG7 2UH
- 모병
- Nottingham Children's Hospital
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연락하다:
- Hannah Baker
- 전화번호: 85202 0115 924 9924
- 이메일: Hannah.Baker4@NUH.NHS.UK
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- PKU 또는 관련 장애(예: 테트라하이드로바이오프테린(BH4) 결핍)의 진단, 저단백 식이 및 Phe 없는 L-아미노산 보충제(단백질 대체물)가 필요합니다.
- PKU 익스프레스 또는 동등한 단백질 대체물에 확립
연구 조사자의 의견에 따르면 참가자는 연구 제품을 복용할 수 있고 다음 기준 중 하나 이상을 충족합니다.
- 연령에 맞지 않는 단백질 대체제 복용
- 현재의 단백질 대체품에 대한 고착으로 어려움을 겪고 있습니다.
- 전환 지연
- 만 3세 이상
- 환자 또는 부모/보호자의 자발적인 서면 동의.
- 기꺼이 제공한 서면 동의서(적절한 경우).
제외 기준:
- 지속성 고페닐알라닌혈증 또는 저단백 식이 및 단백질 대체물로 식이 개입이 필요하지 않은 경미한 PKU의 진단.
- 튜브 수유 환자.
- 연구자의 의견으로는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없는 개인.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 모든 동반이환/상태.
- 스크리닝 전 30일 이내에 중재적 연구 약물, 식품 또는 의료 기기 시험에 현재 참여 중이거나 참여할 계획이 있거나 참여했던 환자.
- 조사자가 임상적으로 지시하고 처방하지 않는 한(환자 사례 기록 파일에 기록해야 함) 연구 기간 동안 추가 다량/미량 영양소 보충제 사용.
- 연구 시작 시 임신/모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 여성. (주의: 이 연구 중에 예기치 않게 임신한 여성은 의사와 상의하여 원하는 경우 연구의 식이 제품을 계속 사용할 수 있지만 일반적으로 임신 중에 수행되지 않는 조사는 하지 않습니다.)
- 생선, 우유 또는 콩에 알레르기가 있는 분.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 익스프레스 고름 범위(PKU, MSUD, HCU, TYR 및 GA)
익스프레스 플러스는 최대 6주에 걸쳐 전환된 다음 28일 동안 각 참가자의 평소 식단에 통합됩니다.
섭취량과 빈도는 영양사가 결정합니다.
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PKU 익스프레스 플러스는 PKU의 식단 관리를 위한 분말형 단백질 대체제입니다.
그것은 다양한 맛으로 제조되어 편리하고 적은 양의 저칼로리를 제공하며 완전한 미량 영양소 프로필을 포함하는 미리 측정된 단백질 대체물을 제공합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 제품 처방량에 대한 자가 보고 준수 설문지
기간: 1-28일
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참가자는 영양사가 권장하는 양과 비교하여 매일 섭취하는 PKU 익스프레스의 양을 기록합니다.
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1-28일
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전환 시간
기간: 전환 기간 1-6주차(최대)
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참가자가 현재 식단에서 하루에 PKU 익스프레스 플러스 1포 포함으로 전환하는 데 걸리는 시간
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전환 기간 1-6주차(최대)
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1주부터 4주까지 위장관 내성의 변화
기간: 1-7일 및 21-28일
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참가자는 일일 연구 일지에 연구 과정 동안 경험한 모든 위장관 증상을 자가 보고합니다.
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1-7일 및 21-28일
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28일 섭취 후 환자가 리커트 척도로 평가한 제품 수용도
기간: 방문 2(28일 평가 기간 종료)
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참가자는 연구 종료 후 PKU express plus의 기호성 및 사용 용이성과 관련된 질문에 답변합니다.
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방문 2(28일 평가 기간 종료)
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일반 네오포비아의 변화
기간: 방문 1(1일) 및 방문 2(28일 평가 기간 종료)
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결과를 비교하기 위해 기준선과 연구 종료 시점에 일반 신생혐오 설문지를 작성하는 참가자
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방문 1(1일) 및 방문 2(28일 평가 기간 종료)
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음식 네오포비아의 변화
기간: 방문 1(1일) 및 방문 2(28일 평가 기간 종료)
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참가자는 결과를 비교하기 위해 기준선과 연구 종료 시점에 식품 신생혐오 설문지를 작성해야 합니다.
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방문 1(1일) 및 방문 2(28일 평가 기간 종료)
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영양 적합성: 페닐알라닌 수치 변경
기간: 방문 1에서 방문 2까지(28일)
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PKU 익스프레스 플러스의 영양 적합성은 일상적인 관리의 일환으로 기록된 페닐알라닌 수치를 평가하여 평가됩니다.
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방문 1에서 방문 2까지(28일)
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영양 적합성: 티로신 수치 변경
기간: 방문 1에서 방문 2까지(28일)
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PKU 익스프레스 플러스의 영양적 적합성은 일상적인 관리의 일환으로 기록된 티로신 수치를 평가하여 평가됩니다.
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방문 1에서 방문 2까지(28일)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
- 수석 연구원: Anne Grimsley, Royal Belfast Hospital for Sick Children
- 수석 연구원: Sarah Adam, Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (기타 식별자: IRAS)
- 20/YH/0248 (기타 식별자: Sheffield Research Ethics Committee)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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PKU 익스프레스 플러스에 대한 임상 시험
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Boston Scientific Corporation완전한
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University Hospital, Tours완전한
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New York Head & Neck InstituteOhio State University; Biolase Inc완전한
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APR Applied Pharma Research s.a.모병
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Research Institute for Complex Problems of Cardiovascular...모병
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Military Institute of Medicine, Poland완전한녹내장, 개방각 | 녹내장, 원발성 개방각 | 녹내장 이차