Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PKU Express Plus (express plus)

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Badanie mające na celu ocenę dopuszczalności PKU Express Plus, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) u dzieci i dorosłych z fenyloketonurią (PKU)

Prospektywne, otwarte badanie dopuszczalności w celu oceny PKU express plus w postępowaniu dietetycznym u 15 pacjentów z PKU w wieku od 3 lat. W badaniu pacjenci przechodzą z dotychczasowego zamiennika białka na co najmniej jedną saszetkę PKU express plus, a następnie rozpoczynają 28-dniowy okres oceny podczas spożywania PKU express plus.

Oceniane będą następujące parametry: przestrzeganie zaleceń dietetycznych, smakowitość, użyteczność, tolerancja żołądkowo-jelitowa, wynik neofobii, poziomy fenyloalaniny i tyrozyny we krwi, ramy czasowe do przejścia i udział PKU express plus w ogólnym spożyciu zamienników białka w ciągu trzech miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie dopuszczalności stosowania PKU express plus u 15 uczestników w wieku co najmniej trzech lat w leczeniu dietetycznym fenyloketonurii.

Badanie obejmie okres przejściowy, w którym pacjenci będą gromadzić co najmniej jedną saszetkę PKU express plus dziennie. W okresie przejściowym rejestrowane będzie dzienne spożycie PKU express plus i innych PS pacjenta, w tym czas potrzebny do spożycia.

Okres Przejściowy będzie trwał maksymalnie 6 tygodni, po czym pacjent wejdzie w 28-dniowy Okres Ewaluacyjny. W okresie oceny pacjenci będą nadal rejestrować spożycie, a także tolerancję przewodu pokarmowego oraz końcową ocenę smakowitości i użyteczności produktu. Niektórzy pacjenci, prawdopodobnie dorośli, nie będą wymagać przejścia z pierwotnego zamiennika białka na co najmniej jedną saszetkę PKU express plus. Ci pacjenci mogą bezpośrednio przejść do Okresu oceny.

Koniec 4-tygodniowego Okresu Ewaluacyjnego jest definiowany jako Koniec Studiów uczestnika. Następnie uczestnicy będą obserwowani zgodnie ze standardami opieki. Niektóre dane dotyczące standardu opieki mogą być przekazywane sponsorowi maksymalnie przez 26 tygodni. Będzie to trwało maksymalnie 26 tygodni i będzie obejmować zbieranie rutynowych poziomów fenylofenolu i tyrozyny, a także ilości przepisanego i przyjętego PS. Od pacjentów zbierane będą również informacje dotyczące przyczyn powodzenia lub niepowodzenia przejścia na PKU express plus. Dane te będą pochodzić z rutynowych kontaktów klinicznych i będą rejestrowane przez HCP, a nie przez pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BA
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TG
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKU lub powiązanego zaburzenia, na przykład niedoboru tetrahydrobiopteryny (BH4), wymagającej diety niskobiałkowej i suplementów L-aminokwasów wolnych od Phe (substytut białka).
  • Oparta na PKU express lub równoważnym substytucie białka

  • W opinii badacza uczestnik może przyjmować badany produkt i spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    1. przyjmowanie nieodpowiedniego dla wieku substytutu białka
    2. zmaga się z przestrzeganiem dotychczasowego zamiennika białka
    3. opóźniony w przeprowadzce
  • Wiek 3 lata i więcej
  • Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna.
  • Dobrowolna, pisemna zgoda (jeśli dotyczy).

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie uporczywej hiperfenyloalaninemii lub łagodnej PKU niewymagającej interwencji dietetycznej z dietą niskobiałkową i substytutem białka.
  • Pacjenci karmieni przez sondę.
  • Osoby, które w ocenie badacza nie są w stanie spełnić wymagań protokołu.
  • Jakakolwiek współchorobowość/stan, który w opinii Badacza wykluczałby udział w badaniu.
  • Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie dodatkowych suplementów makro/mikroskładników odżywczych w okresie badania, chyba że jest to klinicznie wskazane i przepisane przez badacza (należy to odnotować w dokumentacji przypadku pacjenta).
  • Kobiety, które są w ciąży/karmią piersią na początku badania lub planują zajść w ciążę w okresie badania. (UWAGA: Kobiety, które nieoczekiwanie zajdą w ciążę podczas tego badania, mogą, w porozumieniu z lekarzem, kontynuować przyjmowanie produktu dietetycznego objętego badaniem, jeśli sobie tego życzą, ale nie będą poddawane żadnym badaniom, które normalnie nie byłyby przeprowadzane w czasie ciąży).
  • Osoby z alergią na ryby, mleko lub soję.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ekspresowy zakres ropny (PKU, MSUD, HCU, TYR i GA)
express plus należy przejść na maksymalnie 6 tygodni, a następnie włączyć do zwykłej diety każdego uczestnika przez 28 dni. Ilość przyjmowanych posiłków i częstotliwość do ustalenia z dietetykiem.
Suplement diety: PKU ekspres plus
PKU express plus to substytut białka w proszku do dietetycznego postępowania w PKU. Jest formułowany w różnych smakach, aby zapewnić wygodny, niskokaloryczny, odmierzony substytut białka o małej objętości, zawierający pełny profil mikroskładników odżywczych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz samodzielnego zgłaszania przestrzegania przepisanej ilości badanego produktu
Ramy czasowe: Dni 1-28
Uczestnicy będą odnotowywać ilość PKU express przyjmowaną każdego dnia w porównaniu z ilością zaleconą przez ich dietetyka
Dni 1-28
Czas przejścia
Ramy czasowe: Okres przejściowy Tygodnie 1-6 (maksymalnie)
Czas potrzebny uczestnikom na przejście z obecnej diety na włączenie jednej saszetki PKU express plus dziennie
Okres przejściowy Tygodnie 1-6 (maksymalnie)
Zmiana tolerancji żołądkowo-jelitowej od tygodnia 1 do tygodnia 4
Ramy czasowe: Dni 1-7 i dni 21-28
Uczestnicy będą samodzielnie zgłaszać wszelkie objawy żołądkowo-jelitowe doświadczane w trakcie badania w dziennikach dziennych badań
Dni 1-7 i dni 21-28
Akceptowalność produktu oceniana w skali Likerta przez pacjenta po 28 dniach przyjmowania
Ramy czasowe: Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu ewaluacyjnego)
Uczestnicy odpowiedzą na pytania dotyczące smakowitości i łatwości stosowania PKU express plus po zakończeniu badania
Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu ewaluacyjnego)
Zmiana w ogólnej neofobii
Ramy czasowe: Wizyta 1 (Dzień 1) i Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu oceny)
Uczestnicy wypełniają ogólny kwestionariusz dotyczący neofobii na początku i na końcu badania w celu porównania wyników
Wizyta 1 (Dzień 1) i Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu oceny)
Zmiana neofobii żywieniowej
Ramy czasowe: Wizyta 1 (Dzień 1) i Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu oceny)
Uczestnicy wypełniają kwestionariusz dotyczący neofobii żywieniowej na początku i na końcu badania w celu porównania wyników
Wizyta 1 (Dzień 1) i Wizyta 2 (koniec 28-dniowego okresu oceny)
Odpowiedniość żywieniowa: zmień poziomy fenyloalaniny
Ramy czasowe: Wizyta 1 do wizyty 2 (dzień 28)
Odpowiedniość żywieniowa PKU express plus zostanie oceniona poprzez ocenę poziomów fenyloalaniny zarejestrowanych w ramach rutynowej opieki
Wizyta 1 do wizyty 2 (dzień 28)
Odpowiedniość żywieniowa: zmień poziomy tyrozyny
Ramy czasowe: Wizyta 1 do wizyty 2 (dzień 28)
Odpowiedniość żywieniowa PKU express plus zostanie oceniona poprzez ocenę poziomów tyrozyny zarejestrowanych w ramach rutynowej opieki
Wizyta 1 do wizyty 2 (dzień 28)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MCT-EXPP-2019-05-21
  • 281995 (Inny identyfikator: IRAS)
  • 20/YH/0248 (Inny identyfikator: Sheffield Research Ethics Committee)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Brak planów udostępniania IPD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PKU ekspres plus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj