Evaluación de PKU Express Plus (express plus)
Un estudio para evaluar la aceptabilidad de PKU Express Plus, un alimento para fines médicos especiales (FSMP), en niños y adultos con fenilcetonuria (PKU)
Un estudio de aceptabilidad prospectivo, abierto, para evaluar PKU express plus en el manejo dietético de 15 pacientes de 3 años o más con PKU. En el estudio, los pacientes pasan de su sustituto proteico actual a al menos un sobre de PKU express plus y luego ingresan a un período de evaluación de 28 días mientras consumen PKU express plus.
Se evaluarán los siguientes parámetros: cumplimiento de las ingestas dietéticas prescritas, palatabilidad, facilidad de uso, tolerancia gastrointestinal, puntuación de neofobia, niveles de fenilalanina y tirosina en sangre, tiempo de transición y contribución de PKU express plus a la ingesta total de sustitutos proteicos durante tres meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de aceptabilidad de PKU express plus en 15 participantes de al menos tres años de edad para el control dietético de la fenilcetonuria.
El estudio implicará un período de transición en el que los pacientes acumularán al menos un sobre de PKU express plus por día. Durante el Período de Transición, se registrará la ingesta diaria de PKU express plus y el resto de PS del paciente, incluido el tiempo de consumo.
El Período de Transición tendrá una duración máxima de 6 semanas, luego de lo cual el paciente ingresará a un Período de Evaluación de 28 días. Durante el Período de Evaluación, los pacientes continuarán registrando las ingestas, así como la tolerancia GI y una evaluación final de la palatabilidad y usabilidad del producto. Algunos pacientes, probablemente adultos, no requerirán una transición de su sustituto proteico original a al menos un sobre de PKU express plus. Estos pacientes pueden ingresar directamente al Período de Evaluación.
El final del período de evaluación de 4 semanas se define como el final del estudio del participante. Después de esto, los participantes serán seguidos según el estándar de atención. Algunos de estos datos estándar de atención pueden transmitirse al patrocinador durante un máximo de 26 semanas. Esto tendrá una duración máxima de 26 semanas e implicará la recopilación de niveles de phe y tirosina de rutina, así como la cantidad de PS recetada y tomada. También se recopilará información de los pacientes sobre las razones del éxito o del fracaso de la transición a PKU express plus. Estos datos provendrán del contacto clínico de rutina y serán registrados por el HCP, en lugar del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PKU o trastorno asociado, por ejemplo, deficiencia de tetrahidrobiopterina (BH4), que requiere una dieta baja en proteínas y suplementos de L-aminoácidos libres de Phe (sustituto de proteínas).
- Establecido en PKU express o un sustituto proteico equivalente
En opinión del investigador del estudio, el participante puede tomar el producto del estudio y cumple al menos uno de los siguientes criterios:
- tomando un sustituto de proteína inapropiado para la edad
- luchando con la adherencia al sustituto proteico actual
- retrasado en la transición
- A partir de 3 años
- Consentimiento informado, escrito y otorgado voluntariamente por el paciente o el padre/tutor.
- Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente (si corresponde).
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de hiperfenilalaninemia persistente o PKU leve que no requiere intervención dietética con una dieta baja en proteínas y un sustituto proteico.
- Pacientes alimentados por sonda.
- Individuos que, a juicio del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del protocolo.
- Cualquier comorbilidad/afección que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
- Pacientes que actualmente participan, planean participar o han participado en un ensayo de intervención de un fármaco, alimento o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- Uso de suplementos adicionales de macro/micronutrientes durante el período de estudio, a menos que esté clínicamente indicado y prescrito por el investigador (debe registrarse en el expediente del caso del paciente).
- Mujeres que estén embarazadas o amamantando al comienzo del estudio o que planeen quedar embarazadas durante el período del estudio. (N.B.: Las mujeres que quedan embarazadas inesperadamente durante este estudio pueden, previa consulta con su médico, continuar con el producto dietético del estudio si así lo desean, pero no se someterán a ninguna investigación que normalmente no se llevaría a cabo durante el embarazo).
- Las personas con alergias al pescado, la leche o la soja.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: gama express pus (PKU, MSUD, HCU, TYR y GA)
express plus se hará la transición durante un máximo de 6 semanas y luego se incorporará a la dieta habitual de cada participante durante 28 días.
Cantidad tomada y frecuencia a determinar por el dietista.
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PKU express plus es un sustituto proteico en polvo para el control dietético de la PKU.
Está formulado en una variedad de sabores para proporcionar un sustituto de proteína premedido conveniente, de bajo volumen y bajo en calorías, que contiene un perfil completo de micronutrientes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cuestionario de autoinforme de adherencia a la cantidad prescrita de producto del estudio
Periodo de tiempo: Días 1-28
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Los participantes registrarán la cantidad de PKU express que toman cada día en comparación con la cantidad recomendada por su dietista.
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Días 1-28
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Tiempo de transición
Periodo de tiempo: Período de transición Semanas 1-6 (máximo)
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Tiempo que tardan los participantes en hacer la transición de su dieta actual a la inclusión de un sobre de PKU express plus por día
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Período de transición Semanas 1-6 (máximo)
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Cambio en la tolerancia gastrointestinal de la semana 1 a la semana 4
Periodo de tiempo: Días 1-7 y días 21-28
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Los participantes autoinformarán cualquier experiencia de síntomas gastrointestinales durante el transcurso del estudio en diarios de estudio diarios.
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Días 1-7 y días 21-28
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Aceptabilidad del producto calificada en una escala de Likert por el paciente después de 28 días de ingesta
Periodo de tiempo: Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Los participantes responderán preguntas relacionadas con la palatabilidad y la facilidad de uso de PKU express plus después del final del estudio.
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Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Cambio en la neofobia general
Periodo de tiempo: Visita 1 (Día 1) y Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Los participantes deben completar el cuestionario general de neofobia al inicio y al final del estudio para comparar los resultados
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Visita 1 (Día 1) y Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Cambio en la neofobia alimentaria
Periodo de tiempo: Visita 1 (Día 1) y Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Los participantes deben completar el cuestionario de neofobia alimentaria al inicio y al final del estudio para comparar los resultados
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Visita 1 (Día 1) y Visita 2 (final del período de evaluación de 28 días)
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Idoneidad nutricional: cambiar los niveles de fenilalanina
Periodo de tiempo: Visita 1 hasta visita 2 (día 28)
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La idoneidad nutricional de PKU express plus se evaluará evaluando los niveles de fenilalanina registrados como parte de la atención de rutina.
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Visita 1 hasta visita 2 (día 28)
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Idoneidad nutricional: cambiar los niveles de tirosina
Periodo de tiempo: Visita 1 hasta visita 2 (día 28)
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La idoneidad nutricional de PKU express plus se evaluará evaluando los niveles de tirosina registrados como parte de la atención de rutina.
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Visita 1 hasta visita 2 (día 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Hiperhomocisteinemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Fenilcetonurias
- Enfermedad de la orina con jarabe de arce
- Homocistinuria
- Tirosinemias
- Acidemia glutárica I
Otros números de identificación del estudio
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Otro identificador: IRAS)
- 20/YH/0248 (Otro identificador: Sheffield Research Ethics Committee)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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