Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Express Plus (express plus)

13. maj 2026 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En undersøgelse for at evaluere acceptabiliteten af ​​PKU Express Plus, en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP), hos børn og voksne med phenylketonuri (PKU)

Et prospektivt åbent acceptabelt studie til evaluering af PKU express plus i diætbehandlingen af ​​15 patienter i alderen 3 år og derover med PKU. Undersøgelsen ser patienterne skifte fra deres nuværende proteinerstatning til mindst én pose PKU express plus og derefter gå ind i en 28 dages evalueringsperiode, mens de indtager PKU express plus.

Følgende parametre vil blive vurderet: overholdelse af foreskrevne diætindtag, velsmag, anvendelighed, gastrointestinal tolerance, neofobi-score, phenylalanin- og tyrosinniveauer i blodet, tidsramme til overgang og bidrag af PKU express plus til det samlede proteinerstatningsindtag over tre måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv acceptabel undersøgelse af PKU express plus i 15 deltagere i alderen mindst tre år til diætbehandling af phenylketonuri.

Undersøgelsen vil involvere en overgangsperiode, hvor patienter vil bygge op til mindst én pose PKU express plus pr. dag. I overgangsperioden vil det daglige indtag af PKU express plus og patientens øvrige PS blive registreret, inklusive den tid det tager at forbruge.

Overgangsperioden varer maksimalt 6 uger, hvorefter patienten går ind i en 28-dages evalueringsperiode. I løbet af evalueringsperioden vil patienterne fortsætte med at registrere indtag, samt GI-tolerance og en endelig evaluering af produktets smag og anvendelighed. Nogle patienter, sandsynligvis voksne, vil ikke kræve en overgang fra deres oprindelige proteinerstatning til mindst én pose PKU express plus. Disse patienter kan gå direkte ind i evalueringsperioden.

Slutningen af ​​den 4-ugers evalueringsperiode er defineret som deltagerens afslutning på studiet. Herefter vil deltagerne blive fulgt op i henhold til standard pleje. Nogle af disse standardbehandlingsdata kan videresendes til sponsoren i maksimalt 26 uger. Dette vil vare i maksimalt 26 uger og vil involvere indsamling af rutinemæssige phe- og tyrosinniveauer samt mængden af ​​PS ordineret og taget. Der vil også blive indsamlet oplysninger fra patienter om årsagerne til succesen eller endog fiaskoen ved overgangen til PKU express plus. Disse data vil komme fra rutinemæssig klinisk kontakt og vil blive registreret af HCP i stedet for af patienten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TG
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU eller associeret lidelse, f.eks. Tetrahydrobiopterin (BH4) mangel, der kræver en proteinfattig diæt og Phe-fri L-aminosyretilskud (proteinerstatning).
  • Etableret på PKU express eller en tilsvarende proteinerstatning

  • Efter undersøgelsesforskerens mening er deltageren i stand til at tage undersøgelsesproduktet og opfylder mindst et af følgende kriterier:

    1. tager en alders upassende proteinerstatning
    2. kæmper med overholdelse af nuværende proteinerstatning
    3. forsinket i overgangen
  • I alderen 3 år og derover
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge.
  • Givet skriftligt samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af vedvarende hyperphenylalaninæmi eller mild PKU, der ikke kræver diætintervention med en proteinfattig diæt og proteinerstatning.
  • Patienter, der får sondeernæring.
  • Enkeltpersoner, som efter efterforskerens mening ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver comorbiditet/tilstand, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screening.
  • Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af undersøgelsesperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator (skal registreres i patientjournalen).
  • Kvinder, der er gravide/ammer ved studiestart eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden. (NB: Kvinder, der bliver gravide uventet under denne undersøgelse, kan i samråd med deres læge fortsætte med undersøgelsens diætprodukt, hvis de ønsker det, men vil ikke have nogen undersøgelser, der normalt ikke ville blive udført under graviditeten.)
  • Dem med allergi over for fisk, mælk eller soja.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ekspres pus-område (PKU, MSUD, HCU, TYR og GA)
express plus skal overføres til over maksimalt 6 uger og derefter inkorporeres i hver deltagers sædvanlige kost i 28 dage. Indtaget mængde og hyppighed bestemmes af diætist.
Kosttilskud: PKU express plus
PKU express plus er en pulveriseret proteinerstatning til kostbehandling af PKU. Den er formuleret i en række forskellige smagsvarianter for at give en bekvem, lavt volumen, lavere kalorieindhold, på forhånd afmålt proteinerstatning, der indeholder en fuld mikronæringsstofprofil.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spørgeskema over selvrapporteret overholdelse af den foreskrevne mængde undersøgelsesprodukt
Tidsramme: Dage 1-28
Deltagerne vil registrere mængden af ​​PKU Express, der tages hver dag sammenlignet med den mængde, som deres diætist anbefaler
Dage 1-28
Overgangstid
Tidsramme: Overgangsperiode Uge 1-6 (maksimalt)
Tid det tager for deltagerne at gå fra deres nuværende diæt til at inkludere en pose PKU express plus pr.
Overgangsperiode Uge 1-6 (maksimalt)
Ændring i gastrointestinal tolerance fra uge 1 til uge 4
Tidsramme: Dag 1-7 og dag 21-28
Deltagerne vil selv rapportere eventuelle gastrointestinale symptomer i løbet af undersøgelsen i daglige undersøgelsesdagbøger
Dag 1-7 og dag 21-28
Produktacceptabilitet vurderet på en Likert-skala af patienten efter 28-dages indtagelse
Tidsramme: Besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Deltagerne vil besvare spørgsmål vedrørende PKU express pluss smag og brugervenlighed efter afslutningen af ​​undersøgelsen
Besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Ændring i generel neofobi
Tidsramme: Besøg 1 (dag 1) og besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Deltagerne skal udfylde et generelt neofobi-spørgeskema ved baseline og slutningen af ​​undersøgelsen for at sammenligne resultater
Besøg 1 (dag 1) og besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Ændring i mad neofobi
Tidsramme: Besøg 1 (dag 1) og besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Deltagerne skal udfylde spørgeskemaet om madneofobi ved baseline og slutningen af ​​undersøgelsen for at sammenligne resultater
Besøg 1 (dag 1) og besøg 2 (udgangen af ​​28 dages evalueringsperiode)
Ernæringsmæssig egnethed: ændring af phenylalanin niveauer
Tidsramme: Besøg 1 indtil besøg 2 (dag 28)
PKU express plus' ernæringsmæssige egnethed vil blive vurderet ved at evaluere phenylalanin niveauer registreret som en del af rutinepleje
Besøg 1 indtil besøg 2 (dag 28)
Ernæringsmæssig egnethed: ændre tyrosinniveauer
Tidsramme: Besøg 1 indtil besøg 2 (dag 28)
PKU express plus' ernæringsmæssige egnethed vil blive vurderet ved at evaluere tyrosinniveauer registreret som en del af rutinepleje
Besøg 1 indtil besøg 2 (dag 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

21. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2021

Først opslået (Faktiske)

21. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-EXPP-2019-05-21
  • 281995 (Anden identifikator: IRAS)
  • 20/YH/0248 (Anden identifikator: Sheffield Research Ethics Committee)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Ingen planer om at dele IPD

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU express plus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner