Evaluatie van PKU Express Plus (express plus)
Een studie ter evaluatie van de aanvaardbaarheid van PKU Express Plus, een voedingsmiddel voor medisch gebruik (FSMP), bij kinderen en volwassenen met fenylketonurie (PKU)
Een prospectieve, open-label, aanvaardbaarheidsstudie om PKU express plus te evalueren in de dieetbehandeling van 15 patiënten van 3 jaar en ouder met PKU. In het onderzoek gaan patiënten over van hun huidige eiwitvervanger naar ten minste één sachet PKU express plus en gaan vervolgens een evaluatieperiode van 28 dagen in terwijl ze PKU express plus consumeren.
De volgende parameters zullen worden beoordeeld: naleving van de voorgeschreven inname via de voeding, smakelijkheid, bruikbaarheid, gastro-intestinale tolerantie, neofobiescore, fenylalanine- en tyrosinespiegels in het bloed, tijdsbestek tot transitie en bijdrage van PKU express plus aan de totale inname van eiwitvervangers gedurende drie maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectieve aanvaardbaarheidsstudie van PKU express plus bij 15 deelnemers van ten minste drie jaar oud voor de dieetbehandeling van fenylketonurie.
De studie omvat een overgangsperiode waarin patiënten zullen opbouwen tot ten minste één sachet PKU express plus per dag. Tijdens de Overgangsperiode wordt de dagelijkse inname van PKU express plus en de andere PS van de patiënt geregistreerd, inclusief de tijd die nodig was om te consumeren.
De Overgangsperiode duurt maximaal 6 weken, waarna de patiënt een evaluatieperiode van 28 dagen ingaat. Tijdens de evaluatieperiode zullen patiënten de inname blijven registreren, evenals de GI-tolerantie en een eindevaluatie van de smakelijkheid en bruikbaarheid van het product. Sommige patiënten, waarschijnlijk volwassenen, hoeven niet over te stappen van hun oorspronkelijke eiwitvervanger naar ten minste één sachet PKU express plus. Deze patiënten kunnen direct de Evaluatieperiode ingaan.
Het einde van de evaluatieperiode van 4 weken wordt gedefinieerd als het einde van de studie van de deelnemer. Hierna worden de deelnemers opgevolgd volgens de zorgstandaard. Sommige van deze zorgstandaardgegevens mogen maximaal 26 weken aan de referent worden doorgegeven. Dit duurt maximaal 26 weken en omvat het verzamelen van routinematige phe- en tyrosinespiegels, evenals de hoeveelheid voorgeschreven en ingenomen PS. Er zal ook informatie worden verzameld van patiënten over de redenen voor het slagen of mislukken van de overgang naar PKU express plus. Deze gegevens zijn afkomstig van routinematig klinisch contact en worden geregistreerd door de HCP in plaats van door de patiënt.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van PKU of aanverwante aandoening, bijvoorbeeld tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie, waarvoor een eiwitarm dieet en Phe-vrije L-aminozuursupplementen (eiwitvervanger) nodig zijn.
- Gevestigd op PKU express of een gelijkwaardige eiwitvervanger
De deelnemer is naar het oordeel van de onderzoeksonderzoeker in staat het onderzoeksproduct af te nemen en voldoet aan minimaal één van de volgende criteria:
- het nemen van een voor de leeftijd ongeschikte eiwitvervanger
- worstelen met het vasthouden aan de huidige eiwitvervanger
- vertraging in de overstap
- Van 3 jaar en ouder
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van patiënt of ouder/voogd.
- Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing).
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van aanhoudende hyperfenylalaninemie of milde PKU waarvoor geen dieetinterventie nodig is met een eiwitarm dieet en eiwitvervanger.
- Patiënten die sondevoeding krijgen.
- Personen die naar het oordeel van de onderzoeker niet kunnen voldoen aan de eisen van het protocol.
- Elke co-morbiditeit/aandoening die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek zou uitsluiten.
- Patiënten die momenteel deelnemen aan, van plan zijn deel te nemen aan of hebben deelgenomen aan een interventioneel onderzoek naar geneesmiddelen, voedsel of medische hulpmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Gebruik van aanvullende macro-/micronutriëntensupplementen tijdens de onderzoeksperiode, tenzij klinisch geïndiceerd en voorgeschreven door de onderzoeker (moet worden vastgelegd in het patiëntendossier).
- Vrouwen die zwanger zijn / borstvoeding geven bij aanvang van het onderzoek of van plan zijn tijdens de onderzoeksperiode zwanger te worden. (N.B.: Vrouwen die tijdens dit onderzoek onverwachts zwanger worden, kunnen, in overleg met hun arts, het voedingsproduct van het onderzoek voortzetten als ze dat willen, maar zullen geen onderzoeken ondergaan die normaal niet tijdens de zwangerschap zouden worden uitgevoerd.)
- Mensen met een allergie voor vis, melk of soja.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: express pus-bereik (PKU, MSUD, HCU, TYR en GA)
express plus kan gedurende maximaal 6 weken worden overgezet en vervolgens gedurende 28 dagen in het gebruikelijke dieet van elke deelnemer worden opgenomen.
Hoeveelheid en frequentie te bepalen door de diëtist.
|
PKU express plus is een eiwitvervanger in poedervorm voor de dieetbehandeling van PKU.
Het is geformuleerd in een verscheidenheid aan smaken om een handige, vooraf afgemeten eiwitvervanger met laag volume en minder calorieën te bieden, met een volledig profiel van micronutriënten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vragenlijst van zelfgerapporteerde naleving van de voorgeschreven hoeveelheid onderzoeksproduct
Tijdsspanne: Dagen 1-28
|
Deelnemers noteren de hoeveelheid PKU die elke dag wordt ingenomen in vergelijking met de hoeveelheid die wordt aanbevolen door hun diëtist
|
Dagen 1-28
|
|
Overgangstijd
Tijdsspanne: Overgangsperiode Week 1-6 (maximaal)
|
De tijd die de deelnemers nodig hadden om over te stappen van hun huidige dieet naar het innemen van één sachet PKU express plus per dag
|
Overgangsperiode Week 1-6 (maximaal)
|
|
Verandering in gastro-intestinale tolerantie van week 1 tot week 4
Tijdsspanne: Dagen 1-7 en dagen 21-28
|
Deelnemers zullen zelf alle gastro-intestinale symptomen die ze in de loop van het onderzoek ervaren, rapporteren in dagelijkse studiedagboeken
|
Dagen 1-7 en dagen 21-28
|
|
Productaanvaardbaarheid beoordeeld op een Likert-schaal door de patiënt na 28 dagen inname
Tijdsspanne: Bezoek 2 (einde van de evaluatieperiode van 28 dagen)
|
Deelnemers beantwoorden vragen met betrekking tot de smakelijkheid en het gebruiksgemak van PKU express plus na het einde van de studie
|
Bezoek 2 (einde van de evaluatieperiode van 28 dagen)
|
|
Verandering in algemene neofobie
Tijdsspanne: Bezoek 1 (dag 1) en bezoek 2 (einde evaluatieperiode van 28 dagen)
|
Deelnemers vullen algemene neofobie-vragenlijst in bij aanvang en einde van het onderzoek om de resultaten te vergelijken
|
Bezoek 1 (dag 1) en bezoek 2 (einde evaluatieperiode van 28 dagen)
|
|
Verandering in voedselneofobie
Tijdsspanne: Bezoek 1 (dag 1) en bezoek 2 (einde evaluatieperiode van 28 dagen)
|
Deelnemers vullen de vragenlijst over voedselneofobie in bij aanvang en aan het einde van het onderzoek om de resultaten te vergelijken
|
Bezoek 1 (dag 1) en bezoek 2 (einde evaluatieperiode van 28 dagen)
|
|
Nutritionele geschiktheid: fenylalaninespiegels wijzigen
Tijdsspanne: Bezoek 1 t/m bezoek 2 (dag 28)
|
De voedingsgeschiktheid van PKU express plus zal worden beoordeeld door middel van evaluatie van de fenylalaninespiegels die worden geregistreerd als onderdeel van de routinematige zorg
|
Bezoek 1 t/m bezoek 2 (dag 28)
|
|
Nutritionele geschiktheid: verander de tyrosinespiegels
Tijdsspanne: Bezoek 1 t/m bezoek 2 (dag 28)
|
De voedingsgeschiktheid van PKU express plus zal worden beoordeeld door de tyrosinespiegels te evalueren die worden geregistreerd als onderdeel van de routinematige zorg
|
Bezoek 1 t/m bezoek 2 (dag 28)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Bindweefselziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Aminozuurmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperhomocysteïnemie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Fenylketonurie
- Ahornsiroop urineziekte
- Homocystinurie
- Tyrosinemieën
- Glutaarzuuracidemie I
Andere studie-ID-nummers
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Andere identificatie: IRAS)
- 20/YH/0248 (Andere identificatie: Sheffield Research Ethics Committee)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .