Avaliação do PKU Express Plus (express plus)
Um estudo para avaliar a aceitabilidade do PKU Express Plus, um alimento para fins médicos especiais (FSMP), em crianças e adultos com fenilcetonúria (PKU)
Um estudo prospectivo, aberto, de aceitabilidade para avaliar PKU express plus no manejo dietético de 15 pacientes com idade igual ou superior a 3 anos com PKU. O estudo vê a transição dos pacientes de seu substituto de proteína atual para pelo menos um sachê de PKU express plus e, em seguida, entra em um período de avaliação de 28 dias enquanto consome PKU express plus.
Os seguintes parâmetros serão avaliados: adesão às ingestões dietéticas prescritas, palatabilidade, usabilidade, tolerância gastrointestinal, pontuação de neofobia, níveis de fenilalanina e tirosina no sangue, período de transição e contribuição do PKU express plus para a ingestão geral de substitutos de proteína ao longo de três meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo de aceitabilidade do PKU express plus em 15 participantes com pelo menos três anos de idade para o manejo dietético da fenilcetonúria.
O estudo envolverá um período de transição em que os pacientes acumularão pelo menos um sachê de PKU express plus por dia. Durante o Período de Transição, a ingestão diária de PKU express plus e os outros PS do paciente serão registrados, incluindo o tempo gasto para consumir.
O Período de Transição durará no máximo 6 semanas, após as quais o paciente entrará em um Período de Avaliação de 28 dias. Durante o Período de Avaliação, os pacientes continuarão a registrar as ingestões, bem como a tolerância GI e uma avaliação final da palatabilidade e usabilidade do produto. Alguns pacientes, provavelmente adultos, não precisarão de uma transição de seu substituto proteico original para pelo menos um sachê de PKU express plus. Esses pacientes podem entrar diretamente no Período de Avaliação.
O final do Período de Avaliação de 4 semanas é definido como o Fim do Estudo do participante. Depois disso, os participantes serão acompanhados de acordo com o padrão de atendimento. Alguns desses dados padrão de atendimento podem ser retransmitidos ao patrocinador por no máximo 26 semanas. Isso durará no máximo 26 semanas e envolverá a coleta dos níveis de phe e tirosina de rotina, bem como a quantidade de PS prescrita e tomada. Também serão coletadas informações dos pacientes sobre os motivos do sucesso ou mesmo do fracasso da transição para o PKU express plus. Esses dados virão do contato clínico de rotina e serão registrados pelo HCP, e não pelo paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
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Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de fenilcetonúria ou distúrbio associado, por exemplo, deficiência de tetrahidrobiopterina (BH4), exigindo uma dieta pobre em proteínas e suplementos de L-aminoácido sem Phe (substituto de proteína).
- Estabelecido em PKU expresso ou um substituto de proteína equivalente
Na opinião do investigador do estudo, o participante é capaz de tomar o produto do estudo e atende a pelo menos um dos seguintes critérios:
- tomar um substituto de proteína inadequado para a idade
- lutando com a adesão ao substituto de proteína atual
- atrasado na transição
- Com idade igual ou superior a 3 anos
- Consentimento informado, por escrito e dado voluntariamente pelo paciente ou pai/responsável.
- Consentimento por escrito dado voluntariamente (se apropriado).
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de hiperfenilalaninemia persistente ou PKU leve que não requer intervenção dietética com dieta pobre em proteínas e substituto de proteína.
- Pacientes alimentados por sonda.
- Indivíduos que, na opinião do investigador, são incapazes de cumprir os requisitos do protocolo.
- Qualquer comorbidade/condição que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
- Pacientes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo intervencionista de medicamento, alimento ou dispositivo médico dentro de 30 dias antes da triagem.
- Uso de suplementos adicionais de macro/micronutrientes durante o período do estudo, a menos que clinicamente indicado e prescrito pelo investigador (deve ser registrado no prontuário do paciente).
- Mulheres grávidas/amamentando no início do estudo ou planejando engravidar durante o período do estudo. (N.B.: As mulheres que engravidam inesperadamente durante este estudo podem, em consulta com seu médico, continuar com o produto dietético do estudo, se desejarem, mas não terão nenhuma investigação que normalmente não seria realizada durante a gravidez).
- Pessoas com alergia a peixe, leite ou soja.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: intervalo de pus expresso (PKU, MSUD, HCU, TYR e GA)
express plus para ser transferido por no máximo 6 semanas e depois incorporado à dieta habitual de cada participante por 28 dias.
Quantidade ingerida e frequência a ser determinada pelo nutricionista.
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PKU express plus é um substituto de proteína em pó para o manejo dietético da PKU.
É formulado em uma variedade de sabores para fornecer um substituto de proteína conveniente, de baixo volume, baixa caloria e pré-medido, contendo um perfil completo de micronutrientes.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Questionário de adesão autorreferida à quantidade prescrita do produto do estudo
Prazo: Dias 1-28
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Os participantes registrarão a quantidade de PKU expresso tomada a cada dia em comparação com a quantidade recomendada por seu nutricionista
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Dias 1-28
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Período de transição
Prazo: Período de transição Semanas 1-6 (máximo)
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Tempo levado para os participantes fazerem a transição de sua dieta atual para a inclusão de um sachê de PKU express plus por dia
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Período de transição Semanas 1-6 (máximo)
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Alteração na tolerância gastrointestinal da semana 1 à semana 4
Prazo: Dias 1-7 e dias 21-28
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Os participantes relatarão qualquer experiência de sintomas gastrointestinais ao longo do estudo em diários de estudo diários
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Dias 1-7 e dias 21-28
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Aceitabilidade do produto avaliada em escala Likert pelo paciente após 28 dias de ingestão
Prazo: Visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Os participantes responderão a perguntas relacionadas à palatabilidade e facilidade de uso do PKU Express Plus após o final do estudo
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Visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Mudança na neofobia geral
Prazo: Visita 1 (dia 1) e visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Os participantes devem preencher o questionário geral de neofobia no início e no final do estudo para comparar os resultados
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Visita 1 (dia 1) e visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Mudança na neofobia alimentar
Prazo: Visita 1 (dia 1) e visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Os participantes devem preencher o questionário de neofobia alimentar no início e no final do estudo para comparar os resultados
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Visita 1 (dia 1) e visita 2 (final do período de avaliação de 28 dias)
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Adequação nutricional: alterar os níveis de fenilalanina
Prazo: Visita 1 até visita 2 (dia 28)
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A adequação nutricional do PKU express plus será avaliada avaliando os níveis de fenilalanina registrados como parte dos cuidados de rotina
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Visita 1 até visita 2 (dia 28)
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Adequação nutricional: alterar os níveis de tirosina
Prazo: Visita 1 até visita 2 (dia 28)
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A adequação nutricional do PKU express plus será avaliada avaliando os níveis de tirosina registrados como parte dos cuidados de rotina
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Visita 1 até visita 2 (dia 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Hiper-homocisteinemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Fenilcetonúrias
- Doença da Urina do Xarope de Bordo
- Homocistinúria
- Tirosinemias
- Acidemia Glutárica I
Outros números de identificação do estudo
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Outro identificador: IRAS)
- 20/YH/0248 (Outro identificador: Sheffield Research Ethics Committee)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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