Utvärdering av PKU Express Plus (express plus)
En studie för att utvärdera acceptansen av PKU Express Plus, ett livsmedel för speciella medicinska ändamål (FSMP), hos barn och vuxna med fenylketonuri (PKU)
En prospektiv, öppen etikett, acceptabilitetsstudie för att utvärdera PKU express plus vid kostbehandling av 15 patienter i åldern 3 år och äldre med PKU. I studien går patienter över från sin nuvarande proteinersättning till minst en påse PKU express plus och går sedan in i en 28-dagars utvärderingsperiod medan de konsumerar PKU express plus.
Följande parametrar kommer att bedömas: följsamhet till föreskrivet kostintag, smaklighet, användbarhet, gastrointestinal tolerans, neofobipoäng, fenylalanin- och tyrosinnivåer i blodet, tidsram för övergång och bidrag av PKU express plus till totalt proteinersättningsintag under tre månader.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv acceptansstudie av PKU express plus hos 15 deltagare i åldern minst tre år för kostbehandling av fenylketonuri.
Studien kommer att involvera en övergångsperiod där patienterna kommer att bygga upp till minst en dospåse PKU express plus per dag. Under övergångsperioden kommer det dagliga intaget av PKU express plus och patientens övriga PS att registreras, inklusive den tid det tar att konsumera.
Övergångsperioden kommer att vara högst 6 veckor, varefter patienten går in i en 28-dagars utvärderingsperiod. Under utvärderingsperioden kommer patienterna att fortsätta att registrera intag, liksom GI-tolerans och en slutlig utvärdering av produktens smaklighet och användbarhet. Vissa patienter, troligen vuxna, kommer inte att behöva en övergång från sin ursprungliga proteinersättning till minst en dospåse med PKU express plus. Dessa patienter kan gå in i utvärderingsperioden direkt.
Slutet av den fyra veckor långa utvärderingsperioden definieras som deltagarens slut på studien. Därefter kommer deltagarna att följas upp enligt vårdstandard. En del av denna standardinformation kan vidarebefordras till sponsorn i högst 26 veckor. Detta kommer att pågå i högst 26 veckor och kommer att involvera insamling av rutinmässiga phe- och tyrosinnivåer, samt mängden PS som ordinerats och tagits. Information kommer också att samlas in från patienter om orsakerna till framgången eller misslyckandet med övergången till PKU express plus. Dessa data kommer från rutinmässig klinisk kontakt och kommer att registreras av HCP, snarare än av patienten.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Storbritannien, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av PKU eller associerad störning, t.ex. brist på tetrahydrobiopterin (BH4), som kräver en lågproteindiet och Phe-fria L-aminosyratillskott (proteinersättning).
- Etablerat på PKU express eller en likvärdig proteinersättning
Enligt studieutredarens åsikt kan deltagaren ta studieprodukten och uppfyller minst ett av följande kriterier:
- tar en åldersolämplig proteinersättning
- kämpar med att följa nuvarande proteinersättning
- försenad i övergången
- 3 år och uppåt
- Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från patient eller förälder/vårdnadshavare.
- Villigt givet, skriftligt samtycke (om så är lämpligt).
Exklusions kriterier:
- Diagnos av ihållande hyperfenylalaninemi, eller mild PKU som inte kräver dietintervention med en lågproteindiet och proteinersättning.
- Patienter som sondmatas.
- Individer, som enligt utredarens uppfattning inte kan uppfylla kraven i protokollet.
- Varje samsjuklighet/tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i studien.
- Patienter som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en interventionell prövning av läkemedel, livsmedel eller medicintekniska produkter inom 30 dagar före screening.
- Användning av ytterligare makro-/mikronäringstillskott under studieperioden, såvida inte det är kliniskt indicerat och ordinerats av utredaren (måste registreras i patientjournalen).
- Kvinnor som är gravida/ammar vid studiestart eller planerar att bli gravida under studietiden. (OBS: Kvinnor som blir gravida oväntat under denna studie kan, i samråd med sin läkare, fortsätta på studiens kostprodukt om de så önskar men kommer inte att ha några undersökningar som normalt inte skulle utföras under graviditeten.)
- De som är allergiska mot fisk, mjölk eller soja.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: express pus-intervall (PKU, MSUD, HCU, TYR och GA)
express plus ska övergå till över maximalt 6 veckor och sedan införlivas i varje deltagares vanliga diet under 28 dagar.
Mängd som tas och frekvens bestäms av dietist.
|
PKU express plus är en pulveriserad proteinersättning för kosthantering av PKU.
Den är formulerad i en mängd olika smaker för att tillhandahålla en bekväm, låg volym, lägre kalori, föruppmätt proteinersättning, som innehåller en fullständig mikronäringsprofil.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frågeformulär för självrapporterad efterlevnad av den föreskrivna mängden studieprodukt
Tidsram: Dag 1-28
|
Deltagarna kommer att registrera mängden PKU express som tas varje dag jämfört med den mängd som rekommenderas av deras dietist
|
Dag 1-28
|
|
Övergångstid
Tidsram: Övergångsperiod Vecka 1-6 (max)
|
Tid det tar för deltagarna att gå över från sin nuvarande diet till att inkludera en påse PKU express plus per dag
|
Övergångsperiod Vecka 1-6 (max)
|
|
Förändring i gastrointestinal tolerans från vecka 1 till vecka 4
Tidsram: Dag 1-7 och dag 21-28
|
Deltagarna kommer att självrapportera eventuella gastrointestinala symtom under studiens gång i dagliga studiedagböcker
|
Dag 1-7 och dag 21-28
|
|
Produktacceptans bedömd på en Likert-skala av patienten efter 28-dagars intag
Tidsram: Besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
Deltagarna kommer att svara på frågor som rör PKU express pluss smaklighet och användarvänlighet efter studiens slut
|
Besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
|
Förändring i allmän neofobi
Tidsram: Besök 1 (dag 1) och besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
Deltagarna ska fylla i allmänt neofobi-frågeformulär vid baslinjen och slutet av studien för att jämföra resultaten
|
Besök 1 (dag 1) och besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
|
Förändring i matneofobi
Tidsram: Besök 1 (dag 1) och besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
Deltagarna ska fylla i frågeformuläret om matneofobi vid baslinjen och slutet av studien för att jämföra resultat
|
Besök 1 (dag 1) och besök 2 (slutet av 28 dagars utvärderingsperiod)
|
|
Näringsmässig lämplighet: ändra fenylalaninnivåer
Tidsram: Besök 1 till besök 2 (dag 28)
|
PKU express pluss näringsmässiga lämplighet kommer att bedömas genom att utvärdera fenylalaninnivåer registrerade som en del av rutinvård
|
Besök 1 till besök 2 (dag 28)
|
|
Näringsmässig lämplighet: ändra tyrosinnivåerna
Tidsram: Besök 1 till besök 2 (dag 28)
|
PKU express pluss näringsmässiga lämplighet kommer att bedömas genom att utvärdera tyrosinnivåer registrerade som en del av rutinvård
|
Besök 1 till besök 2 (dag 28)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Aminosyrametabolism, medfödda fel
- Hyperhomocysteinemi
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Fenylketonuri
- Lönnsirap Urinsjukdom
- Homocystinuri
- Tyrosinemi
- Glutarsyra I
Andra studie-ID-nummer
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Annan identifierare: IRAS)
- 20/YH/0248 (Annan identifierare: Sheffield Research Ethics Committee)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .