Оценка PKU Express Plus (express plus)
Исследование по оценке приемлемости PKU Express Plus, продукта для специальных медицинских целей (FSMP), у детей и взрослых с фенилкетонурией (PKU)
Проспективное открытое исследование приемлемости для оценки ФКУ экспресс-плюс в диетическом ведении 15 пациентов в возрасте 3 лет и старше с ФКУ. В исследовании показано, как пациенты переходят с их текущего заменителя белка на по крайней мере один пакетик ФКУ экспресс плюс, а затем вступают в 28-дневный период оценки при употреблении ФКУ экспресс плюс.
Будут оцениваться следующие параметры: соблюдение предписанного режима питания, вкусовые качества, пригодность к употреблению, желудочно-кишечная толерантность, оценка неофобии, уровни фенилаланина и тирозина в крови, сроки перехода и вклад экспресс-функции фенилкетонурии плюс общее потребление заменителей белка в течение трех месяцев.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это проспективное исследование приемлемости ФКУ экспресс плюс у 15 участников в возрасте не менее трех лет для диетического лечения фенилкетонурии.
Исследование будет включать в себя переходный период, когда пациенты будут наращивать по крайней мере до одного пакетика ФКУ экспресс плюс в день. В течение переходного периода будет регистрироваться ежедневный прием ФКУ экспресс плюс и других ФС пациента, включая время, затраченное на прием.
Переходный период продлится максимум 6 недель, после чего пациент перейдет к 28-дневному периоду оценки. В течение периода оценки пациенты будут продолжать регистрировать потребление, а также переносимость желудочно-кишечного тракта и окончательную оценку вкусовых качеств и удобства использования продукта. Некоторым пациентам, вероятно, взрослым, не потребуется переход от исходного заменителя белка хотя бы на один пакетик ФКУ экспресс плюс. Эти пациенты могут напрямую войти в период оценки.
Окончание 4-недельного периода оценки определяется как окончание обучения участника. После этого участники будут находиться под наблюдением в соответствии со стандартами медицинской помощи. Некоторые из этих стандартных данных могут быть переданы спонсору в течение максимум 26 недель. Это продлится максимум 26 недель и будет включать в себя рутинный сбор данных об уровнях фенилаланина и тирозина, а также количество назначенного и принятого ФС. От пациентов также будет собираться информация о причинах успеха или неудачи перехода на ФКУ экспресс плюс. Эти данные будут получены при обычном клиническом контакте и будут записаны СОЗ, а не пациентом.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагноз фенилкетонурии или ассоциированного заболевания, например дефицит тетрагидробиоптерина (BH4), требующий диеты с низким содержанием белка и добавок L-аминокислот, не содержащих Phe (заменитель белка).
- Создан на экспресс-функции фенилкетонурии или эквивалентном заменителе белка
По мнению исследователя, участник может принимать исследуемый продукт и соответствует хотя бы одному из следующих критериев:
- прием неподходящего по возрасту заменителя белка
- борется с приверженностью к текущему заменителю белка
- задержка в переходе
- Возраст от 3 лет и старше
- Добровольное письменное информированное согласие пациента или родителей/опекунов.
- Добровольное письменное согласие (при необходимости).
Критерий исключения:
- Диагноз персистирующей гиперфенилаланинемии или легкой ФКУ, не требующей диетического вмешательства в виде низкобелковой диеты и заменителя белка.
- Пациенты, находящиеся на зондовом питании.
- Лица, которые, по мнению следователя, не в состоянии выполнить требования протокола.
- Любое сопутствующее заболевание/состояние, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Пациенты, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в интервенционных исследованиях лекарств, пищевых продуктов или медицинских устройств в течение 30 дней до скрининга.
- Использование дополнительных макро-/микронутриентных добавок в течение периода исследования, если это не указано клинически и не предписано исследователем (должно быть зарегистрировано в истории болезни пациента).
- Женщины, которые беременны/кормят грудью на момент начала исследования или планируют забеременеть в период исследования. (Примечание: женщины, которые неожиданно забеременели во время этого исследования, могут, по согласованию со своим врачом, продолжить прием диетического продукта исследования, если они того пожелают, но у них не будет никаких исследований, которые обычно не проводятся во время беременности.)
- Те, у кого аллергия на рыбу, молоко или сою.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: экспресс-диапазон гноя (ФКУ, MSUD, HCU, TYR и GA)
Экспресс-плюс должен быть переведен в течение максимум 6 недель, а затем включен в обычную диету каждого участника в течение 28 дней.
Принимаемое количество и частота определяются диетологом.
|
ФКУ экспресс плюс представляет собой порошкообразный заменитель протеина для диетического лечения ФКУ.
Он разработан с различными вкусами, чтобы обеспечить удобный, малообъемный, низкокалорийный, предварительно измеренный заменитель белка, содержащий полный набор микроэлементов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Анкета самооценки приверженности предписанному количеству исследуемого продукта
Временное ограничение: Дни 1-28
|
Участники будут записывать количество экспресс-функции фенилкетонурии, принимаемое каждый день, по сравнению с количеством, рекомендованным их диетологом.
|
Дни 1-28
|
|
Время перехода
Временное ограничение: Переходный период Недели 1-6 (максимум)
|
Время, необходимое участникам для перехода от их текущей диеты к включению одного пакетика ФКУ экспресс плюс в день
|
Переходный период Недели 1-6 (максимум)
|
|
Изменение желудочно-кишечной толерантности с 1-й по 4-ю неделю.
Временное ограничение: Дни 1-7 и дни 21-28
|
Участники будут самостоятельно сообщать о любых желудочно-кишечных симптомах, возникающих в ходе исследования, в ежедневных дневниках исследования.
|
Дни 1-7 и дни 21-28
|
|
Приемлемость продукта оценивается пациентом по шкале Лайкерта после 28-дневного приема.
Временное ограничение: Визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
Участники ответят на вопросы, касающиеся вкусовых качеств и простоты использования PKU express plus после окончания исследования.
|
Визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
|
Изменение общей неофобии
Временное ограничение: Визит 1 (день 1) и визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
Участники должны заполнить анкету по общей неофобии в начале и в конце исследования, чтобы сравнить результаты.
|
Визит 1 (день 1) и визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
|
Изменение пищевой неофобии
Временное ограничение: Визит 1 (день 1) и визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
Участники должны заполнить анкету по пищевой неофобии в начале и в конце исследования, чтобы сравнить результаты.
|
Визит 1 (день 1) и визит 2 (конец 28-дневного периода оценки)
|
|
Пищевая пригодность: изменение уровня фенилаланина
Временное ограничение: Визит 1 до визита 2 (день 28)
|
Пищевая пригодность PKU Express plus будет оцениваться путем оценки уровня фенилаланина, зарегистрированного в рамках обычного ухода.
|
Визит 1 до визита 2 (день 28)
|
|
Пищевая пригодность: изменение уровня тирозина
Временное ограничение: Визит 1 до визита 2 (день 28)
|
Пищевая пригодность PKU express plus будет оцениваться путем оценки уровня тирозина, зарегистрированного в рамках обычного ухода.
|
Визит 1 до визита 2 (день 28)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Гипергомоцистеинемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Фенилкетонурия
- Заболевание мочи кленовым сиропом
- Гомоцистинурия
- Тирозинемии
- Глутаровая ацидемия I
Другие идентификационные номера исследования
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Другой идентификатор: IRAS)
- 20/YH/0248 (Другой идентификатор: Sheffield Research Ethics Committee)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .