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Valutazione di PKU Express Plus (express plus)

15 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Uno studio per valutare l'accettabilità di PKU Express Plus, un alimento a fini medici speciali (FSMP), nei bambini e negli adulti con fenilchetonuria (PKU)

Uno studio prospettico, in aperto, di accettabilità per valutare PKU express plus nella gestione dietetica di 15 pazienti di età pari o superiore a 3 anni affetti da PKU. Lo studio vede i pazienti passare dal loro attuale sostituto proteico ad almeno una bustina di PKU express plus e quindi entrare in un periodo di valutazione di 28 giorni mentre consumano PKU express plus.

Saranno valutati i seguenti parametri: aderenza alle assunzioni dietetiche prescritte, appetibilità, usabilità, tolleranza gastrointestinale, punteggio di neofobia, livelli di fenilalanina e tirosina nel sangue, tempi di transizione e contributo di PKU express plus all'assunzione complessiva di sostituti proteici nell'arco di tre mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di accettabilità della PKU express plus in 15 partecipanti di almeno tre anni per la gestione dietetica della fenilchetonuria.

Lo studio comporterà un periodo di transizione in cui i pazienti accumuleranno almeno una bustina di PKU express plus al giorno. Durante il periodo di transizione, verranno registrati l'assunzione giornaliera di PKU express plus e gli altri PS del paziente, compreso il tempo impiegato per il consumo.

Il periodo di transizione durerà un massimo di 6 settimane, dopodiché il paziente entrerà in un periodo di valutazione di 28 giorni. Durante il periodo di valutazione, i pazienti continueranno a registrare le assunzioni, nonché la tolleranza gastrointestinale e una valutazione finale dell'appetibilità e dell'usabilità del prodotto. Alcuni pazienti, probabilmente adulti, non richiederanno una transizione dal loro sostituto proteico originale ad almeno una bustina di PKU express plus. Questi pazienti possono accedere direttamente al Periodo di valutazione.

La fine del periodo di valutazione di 4 settimane è definita come la fine dello studio del partecipante. Successivamente, i partecipanti saranno seguiti secondo lo standard di cura. Alcuni di questi dati sullo standard di cura possono essere trasmessi allo sponsor per un massimo di 26 settimane. Questo durerà per un massimo di 26 settimane e comporterà la raccolta dei livelli di phe e tirosina di routine, nonché la quantità di PS prescritta e assunta. Verranno inoltre raccolte informazioni dai pazienti in merito alle ragioni del successo o del fallimento della transizione alla PKU express plus. Questi dati proverranno dal contatto clinico di routine e saranno registrati dall'operatore sanitario, piuttosto che dal paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BA
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TG
      • Bradford, Regno Unito, BD5 0NA
        • Non ancora reclutamento
        • St. Luke's Hospital
        • Contatto:
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Reclutamento
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Contatto:
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • Completato
        • Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Non ancora reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contatto:
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Reclutamento
        • Nottingham Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU o disturbo associato, ad esempio carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che richiede una dieta a basso contenuto proteico e supplementi di aminoacidi L privi di Phe (sostituto proteico).
  • Stabilito su PKU express o un sostituto proteico equivalente

  • Secondo l'investigatore dello studio, il partecipante è in grado di assumere il prodotto dello studio e soddisfa almeno uno dei seguenti criteri:

    1. prendere un sostituto proteico inappropriato per l'età
    2. lottando con l'aderenza all'attuale sostituto proteico
    3. ritardo nella transizione
  • Dai 3 anni in su
  • Consenso informato, scritto e dato volontariamente dal paziente o dal genitore/tutore.
  • Assenso scritto dato volontariamente (se appropriato).

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di iperfenilalaninemia persistente o PKU lieve che non richiede un intervento dietetico con una dieta a basso contenuto proteico e un sostituto proteico.
  • Pazienti nutriti con sondino.
  • Individui che, a parere dell'investigatore, non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • Qualsiasi co-morbidità/condizione che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Pazienti che stanno attualmente partecipando, pianificano di partecipare o hanno partecipato a una sperimentazione sperimentale su farmaci, alimenti o dispositivi medici nei 30 giorni precedenti lo screening.
  • Uso di supplementi di macro/micronutrienti aggiuntivi durante il periodo di studio, a meno che non sia clinicamente indicato e prescritto dallo sperimentatore (deve essere registrato nella cartella clinica del paziente).
  • Donne in gravidanza/allattamento all'inizio dello studio o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo dello studio. (NB: le donne che rimangono incinte inaspettatamente durante questo studio possono, in consultazione con il proprio medico, continuare con il prodotto dietetico dello studio se lo desiderano, ma non avranno indagini che normalmente non sarebbero effettuate durante la gravidanza.)
  • Quelli con allergie al pesce, al latte o alla soia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: gamma express pus (PKU, MSUD, HCU, TYR e GA)
express plus da trasferire su un massimo di 6 settimane e quindi incorporato nella dieta abituale di ogni partecipante per 28 giorni. Quantità assunta e frequenza da stabilire dal dietologo.
Integratore alimentare: PKU espresso più
PKU express plus è un sostituto proteico in polvere per la gestione dietetica della PKU. È formulato in una varietà di gusti per fornire un conveniente sostituto proteico predosato, a basso volume, a basso contenuto calorico e contenente un profilo completo di micronutrienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario di aderenza autodichiarata alla quantità prescritta di prodotto in studio
Lasso di tempo: Giorni 1-28
I partecipanti registreranno la quantità di PKU express assunta ogni giorno rispetto alla quantità raccomandata dal loro dietista
Giorni 1-28
Tempo di transizione
Lasso di tempo: Periodo di transizione Settimane 1-6 (massimo)
Tempo impiegato dai partecipanti per passare dalla loro dieta attuale all'inclusione di una bustina di PKU express plus al giorno
Periodo di transizione Settimane 1-6 (massimo)
Variazione della tolleranza gastrointestinale dalla settimana 1 alla settimana 4
Lasso di tempo: Giorni 1-7 e giorni 21-28
I partecipanti riferiranno autonomamente qualsiasi esperienza di sintomi gastrointestinali nel corso dello studio nei diari di studio giornalieri
Giorni 1-7 e giorni 21-28
Accettabilità del prodotto valutata su scala Likert dal paziente dopo 28 giorni di assunzione
Lasso di tempo: Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
I partecipanti risponderanno a domande relative all'appetibilità e alla facilità d'uso di PKU express plus dopo la fine dello studio
Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
Cambiamento nella neofobia generale
Lasso di tempo: Visita 1 (Giorno 1) e Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
Partecipanti per completare il questionario generale sulla neofobia al basale e alla fine dello studio per confrontare i risultati
Visita 1 (Giorno 1) e Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
Cambiamento nella neofobia alimentare
Lasso di tempo: Visita 1 (Giorno 1) e Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
Partecipanti per completare il questionario sulla neofobia alimentare al basale e alla fine dello studio per confrontare i risultati
Visita 1 (Giorno 1) e Visita 2 (fine del periodo di valutazione di 28 giorni)
Idoneità nutrizionale: modificare i livelli di fenilalanina
Lasso di tempo: Visita 1 fino alla visita 2 (giorno 28)
L'idoneità nutrizionale di PKU express plus sarà valutata valutando i livelli di fenilalanina registrati come parte delle cure di routine
Visita 1 fino alla visita 2 (giorno 28)
Idoneità nutrizionale: modificare i livelli di tirosina
Lasso di tempo: Visita 1 fino alla visita 2 (giorno 28)
L'idoneità nutrizionale di PKU express plus sarà valutata valutando i livelli di tirosina registrati come parte delle cure di routine
Visita 1 fino alla visita 2 (giorno 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
  • Investigatore principale: Anne Grimsley, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Investigatore principale: Sarah Adam, Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2021

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCT-EXPP-2019-05-21
  • 281995 (Altro identificatore: IRAS)
  • 20/YH/0248 (Altro identificatore: Sheffield Research Ethics Committee)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Nessun piano per condividere IPD

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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