A PKU Express Plus értékelése (express plus)
Egy tanulmány a PKU Express Plus, speciális gyógyászati célokra szánt élelmiszer (FSMP) elfogadhatóságának értékelésére fenilketonuriában (PKU) szenvedő gyermekek és felnőttek esetében
Prospektív, nyílt, elfogadhatósági vizsgálat a PKU express plus értékelésére 15, 3 éves és idősebb, PKU-ban szenvedő beteg étrendi kezelésében. A tanulmány azt mutatja, hogy a betegek a jelenlegi fehérjehelyettesítőjükről legalább egy tasak PKU express plusra térnek át, majd 28 napos értékelési időszakba lépnek, miközben PKU express plust fogyasztanak.
A következő paramétereket értékelik: az előírt étrendi bevitel betartása, ízletesség, használhatóság, gasztrointesztinális tolerancia, neofóbia pontszám, vér fenilalanin- és tirozinszintje, az átállás időtartama és a PKU expressz plusz hozzájárulása a teljes fehérje-helyettesítő bevitelhez három hónapon keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a PKU express plus prospektív elfogadhatósági vizsgálata 15, legalább három éves résztvevővel a fenilketonuria étrendi kezelésére.
A vizsgálat egy átmeneti időszakot foglal magában, amelyben a betegek naponta legalább egy tasak PKU express pluszt fognak felhalmozni. Az átmeneti időszak alatt a PKU express plus napi bevitelét és a páciens egyéb PS-ét rögzítjük, beleértve a fogyasztáshoz szükséges időt is.
Az átmeneti időszak maximum 6 hétig tart, ezt követően a beteg 28 napos értékelési időszakba lép. Az értékelési időszak alatt a betegek továbbra is rögzítik a bevitelt, valamint a GI toleranciát, valamint a termék ízletességének és használhatóságának végső értékelését. Egyes betegeknek, valószínűleg felnőtteknek, nem kell áttérniük az eredeti fehérjehelyettesítőjükről legalább egy tasak PKU express plusra. Ezek a betegek közvetlenül beléphetnek az értékelési időszakba.
A 4 hetes értékelési időszak vége a résztvevő tanulmányi vége. Ezt követően a résztvevőket az ellátás szabványának megfelelően nyomon követik. A standard ellátási adatok egy része legfeljebb 26 hétig továbbítható a szponzornak. Ez legfeljebb 26 hétig tart, és magában foglalja a rutin phe- és tirozinszintek, valamint a felírt és bevitt PS mennyiségének összegyűjtését. Információkat gyűjtenek a betegektől a PKU express plusra való átállás sikerének vagy kudarcának okairól is. Ezek az adatok rutin klinikai érintkezésből származnak, és a beteg helyett a HCP rögzíti őket.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT12 6BA
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TG
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0XH
- Greater Glasgow and Clyde NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Nottingham, Egyesült Királyság, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A PKU vagy a kapcsolódó rendellenesség, például a tetrahidrobiopterin (BH4) hiányának diagnosztizálása, amely alacsony fehérjetartalmú étrendet és Phe-mentes L-aminosav-kiegészítőket (fehérjepótló) tesz szükségessé.
- PKU expressz vagy azzal egyenértékű fehérjehelyettesítő alapon
A vizsgálatot végző személy véleménye szerint a résztvevő be tudja venni a vizsgálati terméket, és megfelel az alábbi kritériumok legalább egyikének:
- életkorának nem megfelelő fehérjepótló szedése
- küzd a jelenlegi fehérjehelyettesítőhöz való ragaszkodással
- késik az átállásban
- 3 éves és idősebb
- A páciens vagy szülő/gondviselő szándékos, írásos, tájékozott beleegyezése.
- Önként adott, írásbeli hozzájárulás (ha szükséges).
Kizárási kritériumok:
- Perzisztáló hiperfenilalaninémia vagy enyhe PKU diagnózisa, amely nem igényel étrendi beavatkozást alacsony fehérjetartalmú étrenddel és fehérjepótlóval.
- Szondával táplált betegek.
- Azok a személyek, akik a vizsgálatot végző véleménye szerint nem tudnak megfelelni a jegyzőkönyvben foglaltaknak.
- Bármilyen társbetegség/állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
- Azok a betegek, akik a szűrést megelőző 30 napon belül intervenciós vizsgáló gyógyszer-, élelmiszer- vagy orvostechnikai eszközvizsgálatban vesznek részt, részt kívánnak venni, vagy részt vettek abban.
- További makro-/mikrotápanyag-kiegészítők alkalmazása a vizsgálati időszak alatt, kivéve, ha klinikailag indokolt és a vizsgáló előírja (be kell jegyezni a betegeset aktájába).
- Olyan nők, akik terhesek/szoptatnak a vizsgálat kezdetén, vagy terhességet terveznek a vizsgálati időszak alatt. (Megjegyzés: Azok a nők, akik a vizsgálat során váratlanul teherbe estek, kezelőorvosukkal konzultálva folytathatják a vizsgálat diétás termékét, ha kívánják, de nem végeznek olyan vizsgálatokat, amelyeket normál esetben terhesség alatt ne végeznének el.)
- Halra, tejre vagy szójára allergiások.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: expressz genny tartomány (PKU, MSUD, HCU, TYR és GA)
Az express plust legfeljebb 6 hétig kell átállítani, majd minden résztvevőnek be kell építeni a szokásos étrendbe 28 napig.
A bevétel mennyiségét és gyakoriságát dietetikus határozza meg.
|
A PKU express plus egy porított fehérje-helyettesítő a PKU étrendi kezelésére.
Különféle ízesítéssel készült, hogy kényelmes, alacsony térfogatú, alacsonyabb kalóriatartalmú, előre kimért fehérjepótlót biztosítson, amely teljes mikrotápanyag-profilt tartalmaz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kérdőív a vizsgálati készítmény előírt mennyiségének önbevallása szerinti betartásáról
Időkeret: Napok 1-28
|
A résztvevők rögzítik a naponta bevitt PKU expressz mennyiségét a dietetikusuk által javasolt mennyiséghez képest
|
Napok 1-28
|
|
Átmeneti idő
Időkeret: Átmeneti időszak 1-6. hét (maximum)
|
Időbe telik, amíg a résztvevők áttérnek a jelenlegi étrendjükről a napi egy tasak PKU express plus alkalmazására
|
Átmeneti időszak 1-6. hét (maximum)
|
|
A gyomor-bélrendszeri tolerancia változása az 1. hétről a 4. hétre
Időkeret: 1-7 nap és 21-28 nap
|
A résztvevők napi vizsgálati naplókban beszámolnak a vizsgálat során tapasztalt gyomor-bélrendszeri tünetekről
|
1-7 nap és 21-28 nap
|
|
A termék elfogadhatóságát a páciens Likert-skálán értékelte 28 napos bevétel után
Időkeret: 2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
A résztvevők megválaszolják a PKU express plus ízletességével és könnyű használhatóságával kapcsolatos kérdéseket a tanulmány végén
|
2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
|
Változás az általános neofóbiában
Időkeret: 1. látogatás (1. nap) és 2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
A résztvevők az általános neofóbia kérdőívet kitöltve a vizsgálat kezdetén és végén az eredmények összehasonlítása érdekében
|
1. látogatás (1. nap) és 2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
|
Változás az élelmiszer-neofóbiában
Időkeret: 1. látogatás (1. nap) és 2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
A résztvevők töltsék ki az élelmiszer-neofóbia kérdőívet a vizsgálat kezdetekor és végén, hogy összehasonlítsák az eredményeket
|
1. látogatás (1. nap) és 2. látogatás (28 napos értékelési időszak vége)
|
|
Táplálkozási alkalmasság: módosítsa a fenilalanin szintet
Időkeret: 1. látogatás a 2. látogatásig (28. nap)
|
A PKU express plus táplálkozási alkalmasságát a rutin gondozás részeként rögzített fenilalaninszintek értékelésével értékelik
|
1. látogatás a 2. látogatásig (28. nap)
|
|
Táplálkozási alkalmasság: a tirozinszint változtatása
Időkeret: 1. látogatás a 2. látogatásig (28. nap)
|
A PKU express plus táplálkozási alkalmasságát a rutin gondozás részeként rögzített tirozinszintek értékelésével értékelik
|
1. látogatás a 2. látogatásig (28. nap)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Hyperhomocysteinemia
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Fenilketonuriák
- Juharszirup vizelet betegség
- Homocisztinuria
- Tirozinemiák
- Glutáracidémia I
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MCT-EXPP-2019-05-21
- 281995 (Egyéb azonosító: IRAS)
- 20/YH/0248 (Egyéb azonosító: Sheffield Research Ethics Committee)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .